Limfom nou medicament! TG Therapeutics Oral PI de generație următoare 3 Inhibitorul Kδ Umbralisib se aplică pentru marketing în Statele Unite!

0010010 nbsp;

TG Therapeutics este o companie biofarmaceutică dedicată dezvoltării de terapii inovatoare pentru pacienții cu boli mediate de celule B. Recent, compania a anunțat că a inițiat trimiterea continuă a noilor cereri de medicamente (NDA) către Administrația americană a produselor alimentare și drogurilor (FDA), căutând să accelereze aprobarea companiei 0010010 # 39; , zilnic, inositol - 3 - kinază δ (PI 3 Kδ) și inhibitor cu acțiune dublă CK1-ε umbralisib (TGR-1202) este utilizat la pacienții cu limfom zonal marginal (MZL) și limfom folicular (FL) care au fost tratați anterior. Compania a primit indrumare FDA ca o transmitere ADN unica este acceptabila pentru indicatiile MZL si FL. Anterior, FDA a acordat statutul de medicament orfan (ODD) și starea de droguri (BTD) pentru umbralisib pentru MZL. Compania se așteaptă să finalizeze prezentarea continuă a AND-urilor în prima jumătate a 2020.

TG Therapeutics, președinte executiv și CEO Michael S. Weiss, a declarat: 0010010 quot; Suntem foarte încântați să inițiem depunerea unei noi cereri de medicamente pentru umbralisib și să primim îndrumări din partea FDA pentru a include MZL și FL într-un singur ADN. Acest lucru este extrem de important pentru noi. O etapă importantă deoarece ne apropie de furnizarea unei noi opțiuni de tratament pentru populația tratată anterior cu pacienți MZL și FL. Vreau să le mulțumesc pacienților și familiilor lor și echipei de cercetare, precum și TG, pentru participarea la aceste studii importante și ajută la avansarea umbrasib Echipa lucrează neobosit pentru a iniția această transmitere a AND. Acesta este începutul unei influențe 2020, deoarece așteptăm cu nerăbdare datele din faza III din procesul UNITY-CLL și din ampulul ULTIMATE I 0010010 ; II studiu pentru scleroza multiplă, precum și reglementarea potențială bazată pe acestea. 0010010 quot;

Această transmitere NDA se bazează pe date de la cohorta MZL și cohorta FL care au evaluat studiul clinic ghidat (UNITY-NHL) cu un singur agent umbralisib Faza IIb. Acesta este un studiu multicentric, deschis. Cohorta MZL este proiectată să evalueze monoterapia umbralisib pentru pacienții MZL care au primit anterior cel puțin un regim anti-CD 20 . Cohorta FL este concepută pentru a evalua monoterapia umbralisib pentru pacienții cu FL care au primit anterior cel puțin două regimuri de tratament, inclusiv regimuri anti-CD 20 și formulări alchilate; obiectivele primare pentru ambele cohorte au fost determinate ratele totale de răspuns (ORR) evaluate de către Centrul independent de revizuire (IRC).

În 2019 aprilie, datele de cohortă MZL publicate în cadrul reuniunii anuale a American Cancer Research Association (AACR) au arătat că la pacienții cu MZL recidivă sau refractară care au primit anterior cel puțin o terapie anti-CD 20 , cantitatea totală de monoterapie umbralisib Rata de răspuns (ORR) a fost 52%, cu o rată de răspuns completă (CR) de 19%, o rată de răspuns parțială (PR) de 33%, și o rată stabilă a bolii (SD) de 36%. La o monitorizare mediană de 12. 5 luni, nu a fost atinsă durata mediană a răspunsului (DoR). Datele suplimentare privind eficacitatea includ: 88% beneficiu clinic, 86% reducere a sarcinii tumorii, timp mediu de la tratament până la remisie de 2. 7 luni, 12 - rata de supraviețuire fără progresie de 66% și o supraviețuire mediană fără progresie. În studiu, umbralisib a fost bine tolerat și în siguranță.

În octombrie 2019, TG a anunțat că cohorta FL a atins obiectivul primar ORR pentru toți pacienții tratați (n= 118), astfel cum a fost determinată prin evaluarea IRC, iar compania și-a atins obiectivul ORR de 40-50. %. Important, monoterapia umbralisib a fost bine tolerată și siguranța a fost în concordanță cu rapoartele anterioare. Datele detaliate vor fi anunțate în cadrul unei viitoare conferințe medicale.

Umbralisib este un inhibitor oral cu acțiune dublă, o dată pe zi, 3 Kδ și CK1-ε cu acțiune dublă, care îi poate permite să depășească unele dintre problemele de toleranță asociate cu prima generație de inhibitori ai PI 3 Kδ. Fosfatidilinositolul - 3 kinază (PI 3 K) este o clasă de enzime implicate în diferite funcții celulare, cum ar fi proliferarea și supraviețuirea celulelor, diferențierea celulelor, transportul intracelular și imunitatea. Există patru subtipuri de PI 3 K (α, β, δ și γ). Subtipul δ este puternic exprimat în celule de origine hematopoietică și este adesea asociat cu limfomul asociat celulelor B.

Umbrasib are potență nanomolară asupra izoformei deltei de PI 3 K și are o selectivitate ridicată asupra izoformelor alfa, beta și gamma. Umbralisib inhibă, de asemenea, în mod unic cazeina kinaza 1-ε (CK1-ε), care poate avea un efect anti-cancer direct și poate regla, de asemenea, activitatea celulelor T asociate cu evenimentele adverse mediate imun observate anterior în inhibitorii PI 3 K.

Inhibitorii PI 3 Kδ aprobați sunt asociați cu toxicitatea mediată de autoimune, cum ar fi toxicitatea hepatică, toxicitatea pulmonară și colita. În comparație cu inhibitorii PI 3 K aprobați, diferențele specifice de umbralisib, efectul său inhibitor unic asupra CK1-ε și structura chimică unică și brevetată pot avea caracteristici diferențiante între inhibitorii PI 3 K.

Umbralisib și-a demonstrat activitatea în modele preclinice și studii clinice asupra malignităților hematologice. În prezent, studiile de faza IIb și faza III la pacienții cu CLL și NHL continuă să evalueze potențialul terapeutic al umbralisibului.

În plus față de umbralisib, TG mai dezvoltă un medicament anticorp monoclonal ublituximab (TG-1101), un anticorp monoclonal IgG 1 himeric glicogenic, care țintește CD 20. În prezent se află în faza III de dezvoltare clinică și evaluează tratamentul cancerului. (Indicații de leucemie limfocitară cronică [CLL], non-Hodgkin 0010010 # 39; limfom s [NHL]) și non-cancer (mielom multiplu [MM]). În plus, TG are o serie de active care au intrat în studii clinice în faza I, incluzând PD-L 1 anticorp monoclonal TG-1501, inhibitor TG-1701 de Bruton tirozin kinază (BTK) legat covalent, etc. (de la Bioon.com, compilați hsppharma.com)

sursa originala: 0010010 nbsp;TG Therapeutics inițiază transmiterea continuă a noii cereri de droguri în SUA Administrația Alimentelor și a Medicamentului pentru Umbralisib ca tratament pentru pacienții cu limfom sau limfom în zona marginală tratată anterior