Noua drog NASH ajunge în faza 2 Punctul final clinic, grăsimea hepatică scade cu 60%

La 1 aprilie, Akero Therapeutics a anunțat că principalul său candidat la medicament AKR-001, în faza 2 un studiu clinic echilibrat pentru pacienții cu NASH, a ajuns la sfârșitul celei de-a doua săptămâni de eficacitate, reducerea nivelului de grăsime hepatică a pacienților cu mai mult de 60% comparativ cu valoarea inițială, Pentru a obține o reducere semnificativă a semnificației statistice.

NASH este o boală hepatică grasă non-alcoolică gravă (NAFLD), care se referă la un sindrom patologic de depunere excesivă de grăsime în celulele hepatice cauzate de alți factori decât alcoolul. Conform statisticilor, la nivel mondial, pacienții cu NASH au depășit 100 milioane. NASH provoacă inflamația și degenerarea celulelor hepatice. Progresul NASH va provoca fibroză hepatică, ciroză hepatică și insuficiență hepatică și poate induce și cancer la ficat. Ca tip de inflamație metabolică, se așteaptă ca pacienții cu NASH să depășească {{2} milioane în {{3}, iar apariția sa este strâns legată de factori precum obezitatea, diabetul și metabolismul anormal al lipidelor din sânge. Tratamentele actuale sunt încă relativ rare.

Akero' s AKR-001 este un nou tip de analog cu factor de creștere a fibroblastului cu acțiune lungă 21 (FGF 21) analog. Acesta combină secvența de polipeptide FGF 21 cu partea Fc a imunoglobulinei și este considerat un potențial medicament terapeutic NASH. Cercetările din ultimul deceniu au arătat că hormonul endogen FGF 21 joacă un rol esențial în metabolismul uman și reglarea semnalului și poate acționa asupra diferitelor sisteme de organe, inclusiv ficatul. De obicei, este eliberat în mod natural pentru a proteja organele de stres și pentru a restabili echilibrul metabolic. În comparație cu FGF natural 21, acest medicament poate îmbunătăți semnificativ stabilitatea și timpul de înjumătățire, și poate spori legarea și activitatea receptorului.

Studiul, numit BALANCED, este un studiu clinic randomizat, dublu-orb, faza 2, cu un grup controlat cu placebo. Au participat un număr de 80 pacienți adulți cu NASH confirmați prin biopsie. Datele testului au arătat că în 12 săptămâna de tratament, nivelurile absolute de grăsime hepatică la toți pacienții din grupul de doze AKR-001 au fost reduse semnificativ de la nivelul inițial, ajungând la obiectivul principal al studiului. În plus, toate grupele de doze AKR-001 au atins punctul final secundar de reducere relativă a grăsimilor hepatice, iar grupele de doze 50 mg și 70 mg au obținut o reducere relativă mai mare de 70% .

Suntem foarte încântați să primim aceste rezultate pozitive ale studiului, care susțin dezvoltarea noastră continuă a AKR-001 pentru tratamentul pacienților cu NASH, GG; a declarat Andrew Cheng, MD, președinte și CEO al Akero. GG; Nu există terapii aprobate de FDA disponibile pentru pacienții cu NASH. AKR-001 are potențialul de a le oferi o opțiune importantă de tratament. Așteptăm cu nerăbdare să obținem date complete de încercare pentru a ne pregăti pentru următoarea dezvoltare a AKR-001."