Inhibitorul plasmatic al Kallikreinei Orladeyo (berotralstat) a fost aprobat în UE!

BioCryst Pharmaceuticals a anunțat faza cheie 3 APeX-2 proces de Orladeyo (berotralstat, capsulă) pentru tratamentul angioedemului ereditar (AEE) la conferința mixtă online-offline a Societății Europene de Alergologie și Imunologie Clinică (EAACI) 2021. Date noi. Rezultatele au arătat că pacienții care au fost atribuite aleatoriu pentru a primi o 150 mg doza orala de Orladeyo o dată pe zi, la începutul studiului a avut o rată medie lunară de atac de 80% mai mică decât de bază în timpul săptămânilor 25-96. În aceeași perioadă, 16 din 17 luni, numărul mediu de capturi a scăzut, de asemenea, de la 2,7 pe lună la valoarea inițială la 0,0 pe lună.

Comparativ cu partea 1 (0-24 săptămâni) și partea 2 (25-48 săptămâni) a studiului, Orladeyo a fost bine tolerat și a raportat evenimente adverse legate de droguri în timpul tratamentului în partea 3 (49-96 săptămâni) mai puțin. Dintre pacienții care au intrat în studiu, 81% au finalizat studiul.

William Sheridan, Chief Medical Officer al BioCryst, a declarat: "Datele pe termen lung din programul nostru clinic timp de 2 ani au consolidat eficacitatea și siguranța semnificativă și susținută pe termen lung a Orladeyo în reducerea episoadelor de AEE. Aceste rezultate sunt în concordanță cu faptul că mulți pacienți din lumea reală au văzut Orladeyo de când am lansat Orladeyo. Experiența este consistentă. Orladeyo este un factor cheie în abordarea nevoilor pacienților. Am văzut că pacienții trec de la medicamente preventive injectabile și medicamente injectabile de tratament acut la Orladeyo oral o dată pe zi pentru a controla atacurile AEE."

Structura chimică a ingredientului farmaceutic activ Orladeyoberotralstat(sursă imagine: probechem.cn)

Orladeyo este prima terapie orală țintită aprobată pentru prevenirea atacurilor AEE. Medicamentul este un medicament oral, o dată pe zi, utilizat pentru copii și adulți cu vârsta de 12 ani și mai mari pentru a preveni atacurile AEE. În decembrie 2020, ianuarie 2021 și aprilie 2021, Orladeyo a fost aprobat în Statele Unite, Japonia și, respectiv, Uniunea Europeană. Aprobarea medicamentului pe piață a adus progrese semnificative în tratamentul pacienților cu AEE care au așteptat opțiuni de tratament preventiv oral. Va ajuta la reducerea poverii tratamentului pentru pacienți.

Ingredientul farmaceutic activ al Orladeyo esteberotralstat, care este un inhibitor nou, oral, o dată pe zi, puternic și selectiv al kallikreinei plasmatice umane, care acționează prin reducerea activității kallikreinului plasmatic. Medicamentul a fost dezvoltat pentru pacienții cu AEE pentru a preveni și trata debutul angioedemului. În prezent, BioCryst dezvoltă două formulări de berotralstat, capsulele sunt dezvoltate pentru a preveni atacurile AEE, iar formulările lichide orale sunt utilizate pentru a trata atacurile acute de AEE.

berotralstatmecanismul de acțiune

Reducerea medicamentelor la cerere pentru pacienții cu AEE tratați cu Orladeyo (150 mg) în studiul APeX-2: La pacienții care au primit Orladeyo 150 mg pe cale orală o dată pe zi și a căror rată de sechestru a scăzut cu ≥50% față de valoarea inițială, s-a utilizat medicamente la cerere (Doză/lună) a scăzut cu 78% de la valoarea inițială la săptămâna 24. În rândul pacienților a căror rată de sechestru a scăzut cu ≥70% față de valoarea inițială, medicamentele la cerere au scăzut cu 85% de la valoarea inițială la săptămâna 24, iar medicamentele lunare la cerere au scăzut cu 2,2 doze.

Pacienții adolescenți tratați cu AEEA au prezentat o rată de atac persistent scăzută: în studiul de siguranță APeX-S, o analiză a pacienților adolescenți (cu vârsta cuprinsă între 12 și 17 ani) tratați cu Orladeyo 150 mg pe cale orală o dată pe zi a arătat că a patra Rata medie săptămânală de convulsii (SEM) este de 0,4 ori / lună, care durează de obicei până în a 48-a săptămână. În timpul celor 48 de săptămâni de tratament, rata medie de sechestru a acestor pacienți adolescenți a fost de 0,0 atacuri pe lună. Mai mult de 70% dintre pacienți nu au avut convulsii din săptămâna 4-a până în a 48-a. Orladeyo a fost bine tolerat în studiul APeX-S.

Orladeyo prezintă o rată de atac a AEE constant scăzută în timpul COVID-19: Stresul este factorul declanșator pentru atacurile AEE, iar datele publicate recent de medic și pacient arată că pacienții au raportat rate de atac AEE din cauza stresului crescut asociat cu creșterea stresului asociat cu creșterea pandemiei COVID-19 (înainte de COVID: 1,5 ori/3 luni, în timpul COVID: 4,4 ori/3 luni). În studiul APeX-S, o analiză a pacienților cu AEE care au primit tratament oral cu Orladeyo 150mg o dată pe zi a arătat că rata lunară de atac a AEE, inclusiv înainte de COVID și în timpul COVID, a rămas întotdeauna la un nivel scăzut (<1 time/="" moon).="" patients="" treated="" with="" orladeyo="" maintain="" a="" low="" seizure="" rate="" during="" periods="" of="" high="" social="" stress="" and="">