Inhibitor SYK Tavalisse (fatantinib) Faza 3 Studiu în Japonia a reușit!

Rigel Pharmaceuticals a anunțat recent că partenerul său Kissei Pharmaceuticals a lansat rezultate pozitive de top dintr-un studiu clinic de fază 3 realizat în Japonia. Studiul evaluează Tavalisse (fostamatinib hexahidrat disodic) pentru tratamentul pacienților adulți cu trombocitopenie imună cronică (ITP).

Rezultatele acestui studiu clinic de fază 3 (n = 34) au arătat că proporția pacienților din grupul de tratament tavalisse care au obținut un răspuns stabil la trombocite a fost semnificativ mai mare decât cea din grupul placebo. Un răspuns stabil la trombocite este definit ca: în ultimele 6 vizite planificate în timpul săptămânii 14-24 de tratament, cel puțin 4 hemoleucograme din sânge sunt ≥50.000 trombocite/μL. În acest studiu, siguranța Tavalisse a fost în concordanță cu alte studii clinice și nu s-au găsit probleme noi sau anormale de siguranță.

În octombrie 2018, Rigel și Kissei au semnat un acord de licență și furnizare exclusivă pentru a dezvolta toate indicațiile existente și potențiale ale fostamatinib în Japonia, China și Coreea de Sud. În Statele Unite, fostamatinib a fost aprobat în aprilie 2018 și comercializat sub denumirea comercială Tavalisse pentru tratamentul pacienților adulți cu ITP cronic care nu au răspuns suficient la tratamentele anterioare.

Tavalisse ingrediente farmaceutice active

Trombocitopenia imună (ITP) este o boală autoimună rară și gravă caracterizată prin atacarea și distrugerea propriilor trombocite, ducând la un număr scăzut de trombocite în sânge (trombocitopenie), sângerări ușoare și efecte nocive pentru pacienți Calitatea vieții este afectată negativ. Pacienții cu ITP cronică prezintă un risc crescut de apariție severă a sângerărilor, ceea ce poate duce la complicații medicale grave și chiar la deces. Tratamentele actuale pentru ITP includ steroizi, promotori de hematogeneză (agoniști ai receptorilor TPO) și splenectomie. Cu toate acestea, nu toți pacienții pot fi tratați în mod adecvat cu terapiile existente. Prin urmare, pacienții cu ITP au nevoie în continuare de mai multe opțiuni de tratament.

Tavalisse este un inhibitor al tirozin kinazei splinei orale (SYK), care abordează cauzele autoimune subiacente ale bolii prin prevenirea distrugerii trombocitelor, oferind o nouă opțiune importantă de tratament pentru pacienții adulți cu ITP cronic.

Dr. Wolfgang Dummer, vicepreședinte executiv și director medical al Rigel, a declarat: "Aceste rezultate ale cercetării de fază 3 adaugă o mulțime de dovezi pentru a dovedi că fostamatinib poate oferi beneficii semnificative pentru pacienții cu ITP. Fostamatinib are un mecanism unic de acțiune care se adresează ITP prin prevenirea distrugerii trombocitelor. Cauze autoimune potențiale. De asemenea, continuăm să evaluăm potențialul fostamatinib de a trata anemia hemolitică autoimună cu anticorpi calzi (wAIHA), o altă boală rară de sânge în care sistemul imunitar distruge celulele sanguine."