Potența de Takeda a EGFR cu moleculă mică Tirochinina Kinaza Inhibitor Mobocertinib a primit o calificare avansată de medicamente de către FDA din SUA!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) a anunțat recent că Administrația americană a produselor alimentare și drogurilor (FDA) a acordat Mobocertinib (TAK-788) calificări de droguri (BTD) pentru tratament Pacienții cu cancer pulmonar cu celule non-metastatice (NSCLC) care au progresat în timpul sau după ce a primit chimioterapia care conține platină și a efectuat exon 20 mutatia de inserție a receptorului factorului de creștere epidermică. În prezent, nu există un plan de tratament aprobat pentru acest tip particular de NSCLC. Mobocertinib este un inhibitor de moleculă mică tirozin kinazei (TKI) proiectat să țintească selectiv EGFR și EGFR uman 2 (HER 2) exon 20 mutații de inserție.

Breakthrough Drug Qualification (BTD) este un nou canal de revizuire a medicamentelor creat de FDA în 2012 pentru a accelera dezvoltarea și revizuirea tratamentelor pentru boli grave sau care pot pune viața în viață, existând dovezi clinice preliminare că medicamentul este comparabil cu medicamentele terapeutice existente Medicamente noi care pot îmbunătăți substanțial starea. Obținerea medicamentelor BTD poate obține o îndrumare mai strânsă, inclusiv înalți oficiali ai FDA în timpul cercetării și dezvoltării. Este eligibil pentru revizuirea continuă și revizuirea priorităților în noua revizuire a pieței medicamentelor pentru a se asigura că pacienților li se oferă noi opțiuni de tratament în cel mai scurt timp.

FDA a acordat mobocertinib BTD pe baza ratei generale de răspuns (ORR) și a beneficiului de supraviețuire pe termen lung al pacienților care au răspuns la terapia cu mobocertinib într-un studiu de fază I / II. Studiul evaluează eficacitatea și siguranța mobocertinib (160 mg, o dată pe zi pe cale orală) în tratamentul pacienților cu NSCLC local avansat sau metastatic, care au mutație de inserție exonată EGFR 20 și au primit anterior chimioterapie sistemică . În prezent, nu există terapii vizate, iar beneficiile oferite de regimurile curente de tratament sunt limitate.

Datele din acest studiu marchează un progres potențial semnificativ în abordarea nevoilor acestor pacienți. Datele au arătat că supraviețuirea mediană fără progresie (PFS) a tratamentului cu mobocertinib a fost 7. 3 luni, iar rata globală de răspuns (ORR) a fost 43% (n={{ 4}} / 28). În studiu, siguranța mobocertinib a fost controlabilă (n= 7 2). Cele mai frecvente reacții adverse legate de tratament au fost diaree (85%), greață (43%), erupții cutanate (36%), vărsături (29%) și scăderea apetitului ( 25%).

Formula structurală chimică Mobocertinib (Sursa: medchemexpress.cn)

Dr. Christopher Arendt, șeful câmpului de tratament oncologic la Takeda, a declarat: 0010010 quot; Suntem încântați că FDA a recunoscut potențialul terapeutic al mobocertinib pentru pacienții cu NSCLC care transportă exon EGFR 20 mutaţie. Acești pacienți au nevoie urgentă de opțiuni eficiente de tratament. Ne-am angajat să dezvoltăm medicamente inovatoare pentru tratamentul bolilor refractare. Calificarea avansată a medicamentului Mobocertinib este un pas important înainte în eforturile noastre de a schimba standardul actual de îngrijire pentru persoanele subestimate. 0010010 quot;

Cancerul pulmonar este principala cauză a decesului prin cancer la nivel mondial. Cancerul pulmonar cu celule mici (NSCLC) este cel mai frecvent tip de cancer pulmonar, reprezentând aproximativ 85% din cazurile de cancer pulmonar. Mutațiile de inserție ale exonului EGFR 20 reprezintă doar 1-2% dintre pacienții cu NSCLC, iar prognosticul este mai grav decât alte mutații EGFR. În prezent nu există tratament pentru mutațiile exonului 20 . Beneficiile acestor pacienți sunt limitate.

Mobocertinib este un inhibitor puternic de moleculă mică tirozin kinazei (TKI) conceput special pentru a ținta EGFR și HER 2 exon 20 mutații de inserție. În 2019, FDA din SUA a acordat o calificare de droguri orfane mobocertinib (ODD) pentru tratamentul pacienților cu cancer pulmonar cu mutații HER 2 sau mutații EGFR (inclusiv mutații de inserție exon 20 ).

Proiectul de dezvoltare mobocertinib a început la populația NSCLC și se așteaptă să se extindă la alte populații subestimate de alte tipuri de tumori. Mobocertinib este un medicament de cercetare a cărui eficacitate și siguranță nu au fost determinate. (De la 0010010 nbsp;Bioon.com)