Primul tratament non-chirurgical pentru carcinomurothelial superior de calitate inferioară (LG-UTUC)

UroGen Pharmaceuticals a anunțat recent că US Food and Drug Administration (FDA) a aprobat rapid Jelmyto (mitomicină, mitomicină) pyelonephr calyces gel de preparare, care este un medicament de primă clasă, utilizat pentru tratamentul adulților de grad scăzut carcinom urotelial superior (LG-UTUC). Jelmyto a fost aprobat printr-un proces de revizuire prioritară și a fost acordat anterior o calificare breakthrough de droguri (BTD). Este demn de menționat faptul că Jelmyto este prima și singura opțiune de tratament non-chirurgical aprobată pentru tratamentul LG-UTUC.

Jelmyto constă din mitomicină (un medicament chimioterapeutic) și un gel steril, dezvoltat folosind tehnologia de ™ RTGel cu eliberare lentă a UroGen. Medicamentul este conceput pentru a expune țesutul tractului urinar la mitomicină pentru o lungă perioadă de timp, făcând posibilă tratarea tumorilor prin mijloace non-chirurgicale.

Această aprobare de etapă se bazează pe rezultatele pozitive ale testului OLYMPUS de fază III. Studiul a arătat că Jelmyto a obținut o eradicare semnificativă clinic a bolii la pacienții adulți cu LG- UTUC: rata de răspuns complet a fost de până la 58%, iar durata mediană a răspunsului (DOR) nu a fost încă atinsă. Aceste date sugerează că pentru un pacient rar și dificil de tratat cu cancer, ar fi LG-UTUC, Jelmyto va oferi o opțiune eficientă, de menținere a rinichilor de tratament.

Rezultatele acestui studiu includ: (1) În populația cu intenția de tratare și subgrupul de persoane care au fost considerate inoperabile la diagnostic, rata de răspuns complet (CR, criteriul final principal de evaluare) a fost de 58%. (2) La momentul de 12 luni pentru evaluarea durabilității remisiunii, 19 pacienți erau încă în stare de RC, 7 pacienți au avut recurență a bolii și 9 pacienți au continuat să urmărească evaluarea datelor de remisie cu durata de 12 luni. (3) Rata susținută a remisiei de 12 luni evaluată în urma analizei Kaplan-Meier a fost de 84% (pe baza datelor intermediare). (4) Cele mai frecvente reacții adverse (> 20%) sunt obstrucție ureterală, dureri lombare, infecții ale tractului urinar, hematurie, insuficiență renală, oboseală, greață, dureri abdominale, disurie și vărsături. Cele mai multe evenimente adverse sunt ușoare până la moderate. Acesta poate fi controlat prin metode de tratament existente și nu au avut loc decese legate de tratament.

LG-UTUC este un cancer rar care apare în tractul urinar superior, uretere, și rinichi. În Statele Unite, există aproximativ 6000-7000 de pacienți noi sau recidivate LG-UTUC în fiecare an. Structura anatomică a sistemului urinar este complexă, iar tratamentul este dificil. Standardele actuale de îngrijire includ mai multe operații, și cei mai mulți pacienți necesită nefroreterectomy radicale, inclusiv îndepărtarea pelvisului, rinichi, ureter, și manșeta vezicii urinare. Complică tratamentul este că LG-UTUC este cel mai frecvent observate la pacienții peste 70 de ani. Este posibil ca acești pacienți să aibă deja insuficiență renală și să sufere complicații suplimentare din cauza intervențiilor chirurgicale majore.

Seth Lerner, MD, investigator șef al studiului OLYMPUS și profesor de urologie la Baylor College of Medicine din Texas, a declarat: "Nefroreterectomia radicală este asociată cu scăderea funcției renale și alte complicații. Jelmyto va fi responsabil pentru cei care pot necesita Pacienții tratați cu ureterectomie oferi un nou tratament non-chirurgicale. Acest nou tratament, minim invaziv, de retinere a rinichilor poate schimba tratamentul cancerului urotelial superior de grad scăzut, ajutând pacienții să evite intervențiile chirurgicale și complicațiile pe termen lung legate de pierderea de rinichi. "

Andrea Maddox-Smith, CEO al Cancerului vezicii urinare Advocacy Network, a declarat: "Timp de decenii, tratamentul de grad scăzut carcinom urothelial superior (LG-UTUC) a făcut puține progrese, și această nouă opțiune va fi pentru acei pacienți care se confruntă adesea recidive și intervenții chirurgicale majore pentru a elimina rinichii lor aduce o schimbare în modelul de tratament. Aplaudăm aprobarea FDA pentru Jelmyto. LG-UTUC afectează grav pacienții vârstnici, dintre care mulți s-au luptat împotriva bolii și au dorit întotdeauna să aibă o Nu există nici o opțiune pentru tratamentul chirurgical. "