Inhibitorul Tavneos este pe cale să fie aprobat în UE: Vasculita legată de ANCA!

ChemoCentryx a anunțat recent că Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) a emis o analiză pozitivă care sugerează aprobarea Tavneos (avacopan), un inhibitor selectiv oral al receptorilor 5a (C5aR), combinat cu rituximab (rituximab) sau regimul ciclofosfamidă, pentru tratamentul pacienților adulți cu poliangită granulomatoasă severă, activă (GPA) sau poliangită microscopică (MPA). GPA și MPA sunt cele două tipuri principale de vasculită legată de autoanticorpi citoplasmatici anti-neutrofili (ANCA) (cunoscută și sub numele de vasculită ANCA). Acum, avizele CHMP vor fi prezentate Comisiei Europene (CE) spre revizuire, care, de obicei, ia o decizie finală de revizuire în termen de 2 luni.

În luna septembrie a acestui an, Tavneos a fost primul care a obținut aprobarea japoneză pentru tratamentul vasculitei ANCA. În luna octombrie a acestui an, Tavneos a fost aprobat în Statele Unite: ca medicament adjuvant, combinat cu terapii standard, este utilizat la pacienții adulți pentru a trata vasculita ANCA sever activă (GPA și MPA). Este demn de menționat faptul că Tavneos este primul inhibitor al receptorilor 5a complement oral (C5aR) aprobat de FDA din SUA și primul medicament aprobat pentru tratamentul vasculitei legate de ANCA în zece ani.

Vasculita ANCA este o boală autoimună sistemică rară și gravă. Activarea excesivă a sistemului complementului activează în continuare neutrofilele, ducând la inflamație și, în cele din urmă, la distrugerea vaselor mici de sânge. Boala poate provoca leziuni ale organelor și eșec. Rinichiul este principalul organ țintă și este adesea fatal dacă nu este tratat.

Dr. Thomas J. Schall, președinte și CEO al ChemoCentryx, a declarat: "Propunerea CHMP de a aproba Tavneos este un pas pozitiv către obiectivul nostru. Scopul nostru este de a face Tavneos disponibil pe piețele cheie din întreaga lume. După lansarea recentă în Statele Unite. După obținerea aprobării de reglementare cu Japonia, sperăm că pacienții din Europa vor putea primi în curând tratamentul Tavneos."

Structura chimică a avacopanului

Vasculita asociată ANCA este o boală devastatoare, iar tratamentele actuale duc adesea la efecte secundare grave sau chiar fatale și reduc tratamentele de salvare a vieții. Aprobarea Tavneos pe piață va oferi o nouă opțiune de tratament atât de necesară și va aduce un viitor mai luminos pacienților.

Aprobarea de reglementare a Tavneos se bazează pe datele din studiul clinic global pivot de fază 3 ADVOCATE. Studiul a atins principalele obiective de remisiune a bolii în săptămâna 26 și remisiune susținută în săptămâna 52.

Datele au arătat că, în conformitate cu evaluarea Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS), comparativ cu grupul de tratament prednison, grupul de tratament avacopan a avut un avantaj statistic în remisiune a bolii în săptămâna 26 și remisiune susținută în săptămâna 52. În acest studiu, în comparație cu grupul de tratament prednison, toxicitatea glucocorticoizilor din grupul de tratament avacopan a fost redusă semnificativ, funcția renală a fost mult îmbunătățită, iar indicatorii de calitate a vieții legați de sănătate au fost, de asemenea, mult îmbunătățiți.

Mecanismul de acțiune Avacopan (CCX168)

Avacopan este o moleculă mică orală și un inhibitor selectiv al receptorului C5a C5aR1. Prin blocarea exactă a receptorului (C5aR) a fragmentului sistemului complementului pro-inflamator C5a (C5aR) prezent pe suprafața celulelor inflamatorii distructive, cum ar fi neutrofilele, avacopanul poate împiedica aceste celule să dăuneze capacității de activare a C5a, care este vasul de sânge ANCA Factorii determinanți ai inflamației. Tratamentul cu avacopan este conceput pentru a controla eficient procesul de vasculită inflamatorie, pentru a preveni reapariția și pentru a reduce riscul de deteriorare legată de tratament. În plus, avacopanul inhibă selectiv C5aR1 pentru a permite căii C5a I să funcționeze normal prin receptorul C5L2.

ChemoCentryx este responsabil pentru descoperirea și dezvoltarea avacopanului și are dreptul de a comercializa medicamentul în Statele Unite. Vifor Pharma a obținut dreptul exclusiv de a comercializa avacopan pe piețele din afara Statelor Unite prin alianța de sănătate a rinichilor încheiată cu ChemoCentryx.

În prezent, ChemiCentryx dezvoltă, de asemenea, avacopan pentru tratamentul pacienților cu glomerulopatie C3 (C3G) și hidradenita suppurativă (HS). Anterior, FDA din SUA a acordat avacopanului denumirea de medicament orfan pentru tratamentul vasculitei legate de ANCA, C3G și sindromului hemolitic uremic atipic (aHUS). În Uniunea Europeană, EMA a acordat avacopanului denumirea de medicament orfan pentru tratamentul C3G și două tipuri de vasculită ANCA (GPA și MPA).