Marea Britanie aprobă a treia indicație a Epidyolex: Tratamentul sclerozei tuberoase (TSC) epilepsie asociată!

GW Pharma, o filială a Jazz Pharmaceuticals, este un lider global în cercetarea și dezvoltarea produselor terapeutice derivate din plante cannabinoide. Se angajează să descopere, să dezvolte și să comercializeze noi medicamente terapeutice din canabis. Recent, GW Pharma a anunțat că Administrația Medicamentelor și Produselor de Sănătate (MHRA) din Regatul Unit a aprobat o nouă indicație pentru preparatele lichide orale Epidyolex (cannabidiol, CBD) orale: ca terapie adjuvantă pentru pacienții cu vârsta ≥ 2 ani. Convulsii asociate cu sindromul de scleroză tuberoasă (TSC).

Aprobarea MHRA se aplică Angliei, Țării Galilor și Scoției. Se estimează că există 3700-11.000 de pacienți cu TSC în Marea Britanie. TSC poate determina până la 85% dintre pacienți să dezvolte epilepsie și până la 60% dintre ei nu răspund la medicamentele anti-epileptice standard. Aprobarea MHRA&a indicației Epidyolex TSC este un progres major pentru populația de pacienți TSC din Marea Britanie, dintre care mulți vor putea beneficia de această nouă terapie.

GW a obținut inițial autorizația de comercializare Epidylex în Regatul Unit în septembrie 2019: pentru pacienții cu vârsta ≥ 2 ani, tratamentul adjuvant al convulsiilor asociate cu sindromul Lennox-Gastaut (LGS) și sindromul Dravet (DS). Această aprobare a indicației TSC marchează a patra aprobare a indicației de droguri cannabinoide pentru GW în Marea Britanie.

În februarie a acestui an, Jazz Pharma a anunțat achiziția GW Pharma pentru 7,2 miliarde USD. Aceasta este cea mai mare achiziție din industria canabisului până acum și o mișcare cheie pentru Jazz pentru a intra în domeniul farmaceutic al canabinoizilor. După fuziune, Jazz va deveni un lider în domeniul neurologiei.

Epidyolex / Epidiolex este primul medicament canabinoid derivat din plante aprobat pentru tratamentul epilepsiei din Statele Unite și Europa. Medicamentul este un preparat oral, lichid, din extract de CBD de înaltă puritate. CBD este un ingredient non-psihologic derivat din planta de cânepă și are o varietate de efecte farmacologice asupra sistemului nervos. Un număr mare de studii au arătat că CBD are activități antiepileptice și anticonvulsivante evidente și are mai puține efecte secundare decât medicamentele antiepileptice existente.

În Statele Unite, Epidiolex a fost aprobat pentru 3 indicații: pentru pacienții cu vârsta ≥ 1 an, tratamentul adjuvant al convulsiilor legate de LGS, DS și TSC. În Europa, Epidyolex a fost, de asemenea, aprobat pentru 3 indicații: (1) ca terapie adjuvantă pentru pacienții cu vârsta ≥ 2 ani pentru a trata convulsiile asociate cu TSC; (2) ca medicament adjuvant în asociere cu clobazam, utilizat pentru pacienții cu vârsta ≥ 2 ani pentru a trata convulsiile legate de LGS și DS. În Statele Unite și Uniunea Europeană, Epidylex / Epidiolex a primit un medicament orfan pentru tratamentul convulsiilor legate de DS, LGS și TSC. Fiecare boală este un tip de epilepsie rare, grave și cu debut în copilărie, refractar la medicamente.

TSC este o boală genetică rară și gravă care apare în timpul copilăriei. Epilepsia este cea mai frecventă caracteristică neurologică a TSC. TSC poate provoca epilepsie la până la 85% dintre pacienți și până la 60% dintre pacienți nu răspund la medicamentele antiepileptice standard și sunt convulsii rezistente la medicamente. Există o nevoie semnificativă de noi tratamente în abordarea convulsiilor asociate cu TSC. Datele dintr-un studiu clinic de fază III au arătat că, comparativ cu placebo, Epidiolex a redus semnificativ convulsiile refractare legate de TSC (inclusiv focale și generalizate) și a îmbunătățit starea generală a pacientului. Epidyolex / Epidiolex va oferi o opțiune importantă de tratament pentru populația de pacienți TSC.