Hormonul pentru creștere umană TransCon obține calificări de droguri orfane din SUA și UE

Ascendis Pharma a anunțat pe 15, 2020 , că Administrația americană pentru produse alimentare și droguri (FDA) a acordat denumirea de medicamente orfane pentru TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) pentru tratarea deficitului de hormoni de creștere (GHD).

Hormonul de creștere umană TransCon este un medicament de cercetare cu acțiune îndelungată a hormonului de creștere, care a fost dezvoltat într-un medicament săptămânal pentru tratamentul GHD. Hormonul TransCon Human Growth menține același mod de acțiune ca tratamentul zilnic cu hormoni de creștere, eliberând aceleași molecule de hormon de creștere. În prezent, nu există o terapie cu hormoni de creștere cu acțiune lungă aprobată pe piața americană sau europeană. Hormonul pentru creștere umană TransCon a fost certificat de Comisia Europeană (CE) pentru tratamentul GES în Europa în octombrie 2019.

Medicamentele aprobate de FDA pentru medicamentele orfane se referă la cele care pot trata, diagnostica sau preveni în mod sigur boli sau afecțiuni rare care afectează mai puțin de 200, 000 de cetățeni americani și pot fi mai sigure sau mai eficiente decât produsele aprobate. Desemnarea medicamentului orfan oferă anumite beneficii și stimulente pentru dezvoltatorii de medicamente, inclusiv o perioadă de monopol pe piața americană de șapte ani de la data autorizării de pe piață, scutirea de taxele de utilizare a FDA și creditele fiscale pentru cercetarea clinică. Acordarea denumirilor de medicamente orfane nu va modifica cerințele de reglementare ale FDA pentru a determina siguranța și eficacitatea drogurilor printr-o cercetare adecvată și bine controlată pentru a sprijini aprobarea și comercializarea.