VISEN Pharmaceuticals TransCon C-tip Natriuretic Peptide Faza II China Cerere de studiu clinic aprobat

La data de 7 ianuarie, VISEN Pharmaceuticals a anunțat că a prezentat TransCon CNP (TransCon C-tip peptidă natriuretic) pentru injectare la National Medical Products Administration (NMPA) pentru tratamentul pacienților cu achondroplazie (ACH). Faza II nou medicament cerere de studiu clinic a fost aprobat, și ACcomplisH China studiu clinic va fi lansat în curând în China, realizarea sincronizarea globală cu ACcomplisH (un TransCon C-tip natriuretic peptidă faza II studiu clinic global fiind efectuate de Ascendis Pharma).

TransCon CNP oferă continuu CNP activ pentru a inhiba calea de semnalizare a factorului de creștere fibroblastic supraactivat 3 (FGFR3). Se administrează o dată pe săptămână și se eliberează lent. Acesta este conceput pentru a ajuta copiii cu ACH reconstrui echilibrul de creștere osoasă, în timp ce îmbunătățirea și prevenirea Complicațiilor ACH. TransCon CNP a obținut denumirea de medicamente orfane de la Us Food and Drug Administration și Comisia Europeană.

Pacienții cu achondroplazie se confruntă cu mai multe dileme și trebuie

Chondroplazia este cea mai comună statură scurtă asimetrică. Aceasta este cauzată de o mutație autosomală dominantă activatoare în gena receptorului factorului de creștere fibroblastic 3 (FGFR3), ceea ce duce la efectele căilor de semnalizare FGFR3 și CNP. Dezechilibrul este o boală genetică dominantă autosomală. Aproximativ 80% dintre pacienți au părinți normali, iar boala este cauzată de o mutație genetică patogenă la nou-născut1. Conform datelor cunoscute în prezent, incidența ACH în nașterile vii este de 1:25,0002, afectând aproximativ 250.000 de persoane din întreaga lume3. Pacienții au, de obicei, membre scurte, capete mari și trăsături faciale caracteristice cu frunte proeminentă și retragere la mijlocul feței. Hipotonia în copilărie este o manifestare tipică, iar până la maturitate, înălțimea este de numai aproximativ 1,3 metri4. În plus, ACH poate duce, de asemenea, la o varietate de complicații grave, inclusiv reducerea magnum foramen, apnee de somn, și infecții cronice ale urechii, care cresc riscul de deces și calitatea slabă a vieții.

Pentru majoritatea pacienților cu ACH, diagnosticul se poate face prin constatări clinice și imagistice specifice. Pentru unii pacienți cu diagnostic neclar sau manifestări atipice, diagnosticul poate fi confirmat prin detectarea mutației genetice heterozigote FGFR31. În ceea ce privește tratamentul, în prezent nu există medicamente foarte eficiente aprobate pentru tratamentul ACH2 pe piața mondială. Din cauza lipsei de metode fundamentale de tratament, pentru a preveni și controla o varietate de comorbidități, pacienții pot fi nevoiți să suporte cheltuieli medicale ridicate, ceea ce aduce o povară grea pentru persoane fizice, familii și sistemul de securitate socială. Deoarece pacienții au dificultăți în a trăi singuri, dificultăți de educație și ocuparea forței de muncă, venituri mici și alți factori, este dificil pentru ei să se integreze în societate, ceea ce crește și mai mult povara vieții, ceea ce duce, la rândul său, la lipsa muncii în familie și la creșterea cheltuielilor de securitate socială. Prin urmare, există o nevoie urgentă de a accelera cercetarea și dezvoltarea de noi medicamente pentru cauza bolii, pentru a reduce povara asupra pacienților, familiilor și societății.

TransCon CNP Faza II de cercetare clinică este sincronizată la nivel global, accelerând procesul de dezvoltare

Conform datelor preclinice și clinice, calea CNP poate promova creșterea. Creșterea CNP poate compensa efectele mutațiilor FGFR3, promovând astfel creșterea osoasă. Cu toate acestea, timpul de înjumătățire al CNP natural la om este scurt, doar 2-3 minute5, ceea ce necesită perfuzie intravenoasă continuă, ceea ce face dificilă aplicarea clinică. În prezent, TransCon CNP este singurul CNP cu acțiune îndelungată din lume care este clinic sau comercializat folosind tehnologia brevetată "Conjugare tranzitorie", iar timpul său de înjumătățire poate ajunge la 120 de ore6. Rezultatele experimentelor animale arată că TransCon CNP poate îmbunătăți creșterea osoasă a șoarecilor model achondroplasie și poate preveni închiderea prematură a cartilajului foramen magnum.7. Datele din studiul clinic global de fază I realizat de Ascendis Pharma au demonstrat farmacocinetica și siguranța cardiovasculară în studiile preclinice și au fost bine tolerate. Nu au fost raportate evenimente adverse grave sau apariția anticorpilor anti-CNP8. "Studiul nostru ACcomplisH China aprobat în China de data aceasta este o parte importantă a planului global de dezvoltare clinică. După ce am demonstrat pe deplin și am comunicat în mod repetat raționalitatea și siguranța sa, am obținut aprobarea noului studiu clinic medicamentos. Aceasta va fi o parte importantă a dezvoltării cartilajului. Pentru a evalua siguranța și eficacitatea administrării subcutanate a TransCon CNP o dată pe săptămână la pacienții cu inexhaustivitate, un studiu clinic multi-centru, randomizat, controlat, de fază II." Dr. Yang Jun, Chief Medical Officer al Weisheng Pharmaceutical, a declarat: "Scopul principal al cercetării este de a evalua siguranța tratamentului și efectul său asupra ratei anuale de creștere de 12 luni. Vom accelera progresul cercetării și dezvoltării globale, asigurând în același timp siguranța pacienților și calitatea studiilor."

VISEN Pharmaceuticals se angajează să "pacienteze mai întâi" și promovează procesul global de cercetare și inovare cu date clinice chineze

În ultimii ani, țara mea a acordat o mare importanță gestionării bolilor rare și a adoptat o serie de măsuri pentru a promova dezvoltarea prevenirii și tratamentului bolilor rare. Articolul 60 din capitolul V din Legea privind igiena medicală de bază și promovarea sănătății, promulgată în 2020, prevede în mod clar că țara instituie și îmbunătățește un sistem clinic de revizuire și aprobare a medicamentelor orientat spre cerere și sprijină medicamentele necesare de urgență în practica clinică și prevenirea și tratamentul bolilor rare și al bolilor majore. Cercetarea și producția de medicamente pentru boli și alte medicamente răspund nevoilor de prevenire și tratament al bolilor. "Datorită sprijinului guvernului și eforturilor neîncetate ale multor parteneri, acest TransCon CNP a realizat un studiu clinic de fază II în China sincron cu lumea. Acest lucru va ajuta mai mulți pacienți chinezi ACH câștiga potențial pentru patogeneza în prima dată. Tratament eficient. În plus, datele clinice ale Chinei vor servi drept sprijin important pentru accelerarea procesului global de cercetare și dezvoltare al acestui medicament inovator, ajutând astfel pacienții ACH din întreaga lume." VISEN Pharmaceuticals CEO Lu Anbang a subliniat: "Vison susține obiectivul de'pacient în primul rând' În viitor, vom continua să lucreze în mod activ cu partenerii pentru a ridica în comun atenția întregii societăți la pacienții ACH în China, accelera îmbunătățirea status quo-ului de diagnostic ACH și tratament în China, și de a ajuta la realizarea timpurie a 'China sănătoasă 2030'!"