Gilead Hepcludex (bulevirtide) a solicitat listare în Statele Unite și a fost aprobat în Uniunea Europeană!

Gilead Sciences a anunțat recent că a depus o cerere de licență pentru produse biologice (BLA) pentru Hepcludex (bulevirtide) către Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA), care este un potențial primul medicament antiviral pentru pacienții adulți cu boală hepatică compensată care sunt tratați pentru cronici. infecție cu virusul hepatitei D (HDV).

Dacă va fi aprobat, Hepcludex va deveni primul regim de medicamente din Statele Unite pentru tratamentul infecției cu HDV la pacienții adulți cu boală hepatică compensatorie. În Uniunea Europeană, Hepcludex a primit aprobarea condiționată pentru comercializare în august 2020. Medicamentul este primul regim de medicamente din Europa pentru tratamentul infecției cu HDV la pacienții adulți cu boală hepatică compensatorie.

În decembrie 2020, Gilead a anunțat achiziția MYR GmbH și a inclus Hepcludex în geantă. În cadrul achiziției, Gilead a plătit 1,15 miliarde de euro în numerar. Dacă Hepcludex este aprobat de FDA din SUA, Gilead va plăti o plată de referință de 300 de milioane de euro.

Anterior, Hepcludex a obținut denumirea de medicament orfan (ODD) pentru tratamentul infecțiilor cu HDV, emisă de Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) și Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA). În plus, Hepcludex a primit, de asemenea, desemnarea prioritară a medicamentului (PRIME) de către EMA și desemnarea de droguri inovatoare (BTD) de către FDA. Proiectul PRIME este similar cu proiectul BTD și își propune să accelereze procesul de revizuire a medicamentelor cheie în domeniul penuriei medicale și să beneficieze cât mai curând posibil pacienții. Pentru ca un medicament să fie certificat ca PRIME sau BTD, trebuie să existe dovezi clinice preliminare că medicamentul are o boală substanțială în ceea ce privește obiectivele semnificative clinic, în comparație cu medicamentele terapeutice existente.

Hepcludex reprezintă cel mai avansat tratament clinic pentru hepatita D (hepatita D). Ingredientul activ al medicamentului este bulevirtida, care este un inhibitor de intrare a virusului de prim rang, dezvoltat pentru a trata infecțiile cronice cu virusul hepatitei B (HBV) și virusul hepatitei D (HDV). Medicamentul poate inhiba receptorul HBV/HDV NTCP de pe suprafața celulelor hepatice și poate preveni infectarea celulelor regenerative și răspândirea virusurilor în ficat.

Mecanismul de acțiune al Hepcludex

Această transmitere BLA se bazează pe rezultatele studiilor clinice de fază 2 finalizate și în curs de desfășurare (MYR202 și MYR203) și ale studiului de fază 3 MYR301 în curs de desfășurare. Datele susțin eficacitatea și siguranța Hepcludex (2 mg, o dată pe zi) timp de 24 de săptămâni, arătând că Hepcludex reduce semnificativ viremia și îmbunătățește funcția hepatică în timpul perioadei de tratament și, în același timp, are o bună tolerabilitate și siguranță.

Rezultatele intermediare ale studiului de fază 3 MYR301 au arătat că, după 24 de săptămâni de tratament, 36,7% dintre pacienții infectați cu HDV din grupul de tratament cu bulevirtide 2 mg au obținut răspunsuri virologice și biochimice, iar 28% din grupul de tratament cu bulevirtide 10 mg și niciun antiviral. tratamentul a fost acceptat doar pentru observare. Grupul de pacienți este de 0%. Comparativ cu observația, tratamentul cu bulevirtidă 2 mg timp de 24 de săptămâni are un efect semnificativ statistic (p<0,001). comparativ="" cu="" grupul="" de="" observație="" (5,9%),="" în="" grupul="" bulevirtide="" 2="" mg,="" alanina="" aminotransferaza="" (alt)="" a="" scăzut="" și="" s-a="" normalizat="" rapid="" la=""> 50% dintre persoanele infectate cu HDV. Aceste rezultate întăresc eficacitatea bulevirtidei observată în studiul finalizat de fază 2 al tratamentului HDV.

Pe baza acestor rezultate intermediare, siguranța bulevirtidei pe parcursul a 24 de săptămâni de tratament este în concordanță cu studiile clinice finalizate anterior. Nu au fost raportate evenimente adverse (EA) grave legate de bulevirtidă, creșterea simptomatică a sărurilor biliare sau EA care să conducă la întreruperea tratamentului. Cele mai frecvente evenimente adverse observate au fost niveluri crescute de săruri biliare din sânge (care pot afecta mai mult de 1/10 dintre pacienți), reacții la locul injectării (care pot afecta până la 1/10 dintre pacienți) și agravarea bolii hepatice după oprirea bulevirtidei. (care poate afecta până la 1/10 dintre pacienți).