FDA din SUA a acordat arfolitixorin calificarea rapidă

Isofol Medical AB a anunțat recent că Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din SUA a acordat Modufolin (arfolitixorin, [6R]-5,10-metilentetrahidrofolat, [6R]-MTHF) calificare rapidă (FTD) pentru utilizare Pentru tratamentul metastatic cancer colorectal (mCRC). Arfolitixorin este un nou compus pe bază de acid folic, care este utilizat pentru a îmbunătăți eficacitatea și a reduce efectele secundare ale antimetaboliților în tratamentul cancerului. Isofol a semnat un acord global de licență exclusivă cu Merck KGaA pentru a dezvolta și comercializa arfolitixorin pentru indicații oncologice.

Arfolitixorin este metabolitul activ cheie al medicamentelor utilizate pe scară largă cu acid folic, leucovorin și levoleucovorin. Acidul folinic și acidul levofolinic trebuie transformate în forma activă [6R]-MTHF în organism pentru a fi eficiente. Aceasta depinde, de exemplu, de susceptibilitatea genetică. Nu toți pacienții declanșează această activare. Studiile au arătat că trei sferturi dintre pacienții cu mCRC au capacitatea insuficientă de a transforma leucovorina și acidul levofolinic, iar supraviețuirea fără progresie (PFS) este semnificativ redusă în comparație cu pacienții cu o bună capacitate de transformare.

Arfolitixorin este un medicament pentru tratamentul CCR avansat. Deoarece nu necesită activare metabolică complexă pentru a funcționa, arfolitixorin poate fi potrivit pentru toți pacienții cu CRC avansat, indiferent de capacitatea sa de a activa acidul folic.

Fast Track Qualification (FTD) își propune să accelereze dezvoltarea medicamentelor și revizuirea rapidă a bolilor grave pentru a răspunde nevoilor medicale grave nesatisfăcute în domenii cheie. Obținerea rapidă a calificărilor pentru medicamentele în curs de dezvoltare înseamnă că companiile farmaceutice pot interacționa mai des cu FDA în timpul etapei de cercetare și dezvoltare. După depunerea unei cereri de marketing, aceștia sunt eligibili pentru aprobare accelerată și revizuire prioritară dacă îndeplinesc standardele relevante. În plus, aceștia sunt, de asemenea, eligibili pentru revizuire continuă.

În Statele Unite, CRC este a doua cauză de deces prin cancer și al treilea cel mai frecvent tip de cancer. În ceea ce privește tratamentul mCRC, există o nevoie medicală nesatisfăcută semnificativă pentru opțiuni de tratament noi și mai eficiente. FDA a acordat arfolitixorin FTD pe baza potențialului medicamentului&de a aborda nevoile medicale nesatisfăcute semnificative ale mCRC.

Fiind prima și singura substanță activă metabolic de acid folic pur ([6R]-MTHF) care crește citotoxicitatea 5-fluorouracilului (5-FU), arfolitixorin este în prezent în curs de desfășurare într-un studiu cheie global de fază 3 AGENT (NCT03750786). Studiul este de așteptat să fie finalizat în 2022. După aceea, Isofol intenționează să depună cereri de marketing către US FDA și UE EMA și este de așteptat să fie comercializat încă din 2023.

Ulf Jugnelius, CEO al Isofol, a declarat:"Suntem foarte încântați că FDA a acordat candidatului nostru principal arfolitixorin statutul de „fast track”. Aceasta este o recunoaștere externă puternică a potențialelor beneficii ale arfolitixorinei în tratamentul mCRC, o boală devastatoare. Următoarea noastră etapă clinică este Atingerea a 300 de evenimente de supraviețuire fără progresie în studiul AGENT de fază 3 și apoi deschiderea datelor, astfel încât să putem analiza și prezenta rezultatele de top în prima jumătate a anului 2022. Calificarea FTD ne va permite să cooperăm cu FDA mai frecvent, În scopul de a optimiza planul de dezvoltare continuă al arfolitixorinei și poate face din acesta primul medicament nou care îmbunătățește standardul de îngrijire pentru mCRC în mai mult de 40 de ani."