Sanofi Cablivi este aprobat de Canada pentru tratamentul purpurei trombocitopenice dobândite (aTTP)!

Sanofi a anunțat recent că Sănătate Canada a aprobat nanobody droguri Cablivi (caplacizumab) printr-un proces de revizuire prioritate, combinate cu schimbul de plasmă și terapie imunosupresoare pentru purpură trombocitonică dobândită (aTTP) Tratamentul pacienților adulți. aTTP este o boală rară de sânge care provoacă tromboză în vasele de sânge din organism, care poate provoca leziuni ale organelor vitale și poate duce la complicații fatale. Cablivi este primul medicament aprobat de Canada pentru a trata în mod specific aTTP.

Cablivi este primul medicament nanobody aprobat din lume și primul medicament special pentru a trata aTTP. Cablivi poate preveni formarea microtrombilor (cheaguri de sânge) în organism, poate face pacienții să se recupereze mai repede, să reducă unele dintre complicațiile asociate cu aTTP și să reducă rata de recurență a bolii.

Cablivi a fost dezvoltat de Belgia biotehnologie Ablynx, iar Sanofi a cumpărat Ablynx pentru 4,8 miliarde de dolari în ianuarie 2018. Cablivi a fost aprobat în Uniunea Europeană în august 2018 și în Statele Unite în februarie 2019. În Statele Unite și Uniunea Europeană, Cablivi a primit calificări pentru medicamenteorfane pentru tratamentul aTTP și i s-a acordat calificare rapidă și evaluare prioritară în Statele Unite. Cablivi este acum parte din Sanofi 's la nivel mondial profesionale de asistență medicală unitate de afaceri Sanofi Genzan e rare boli de sânge franciza.

Dr. Katerina Pavenski, un hematolog la Toronto 's St Michael's Hospital, a declarat: "aTTP este o boală devastatoare care, dacă nu sunt tratate în mod eficient, poate duce la moarte. Deși opțiunile actuale de tratament au îmbunătățit prognosticul pacientului, complicații le apar încă Duce la moarte. În studiile clinice, Cablivi poate accelera recuperarea plachetară și ameliorarea bolilor, și să aibă un impact semnificativ asupra complicațiilor bolii. Această aprobare ne va oferi o opțiune importantă de tratament pentru a ajuta la îmbunătățirea prognosticului pacienților cu aTTP. "

aTTP este o tulburare de coagulare autoimună, care pune viața în pericol, caracterizată prin formarea unor cantități mari de cheaguri de sânge în vasele mici de sânge din organism, ducând la trombocitopenie severă (număr foarte scăzut de trombocite) și anemie hemolitică microangiopatică ( Pierderea celulelor roșii din sânge din cauza distrugerii hemolitice), ischemie a țesutului (aprovizionare a sângelui limitat la unele organisme) și leziuni extinse ale organelor, în special a creierului și a creierului. În ciuda primirii actualelor regimuri standard de îngrijire, inclusiv schimbul de plasmă o dată pe zi (PEX) și terapia imunosupresoare, pacienții se confruntă în continuare cu complicații trombotice cu risc ridicat, recurență și deces, iar episoadele aTP sunt încă asociate cu mortalitate de până la 20% În funcție, majoritatea deceselor apar în decurs de 30 de zile de la diagnosticare.

Ingredientul farmaceutic activ al Cablivi este caplacizumab, care este un nașin puternic și selectiv al factorului bivalent anti-hemofilie (vWF), care poate bloca interacțiunea dintre multimetruv vWF ultra mare (ULvWF) și trombocite, trombocite țintitoare Agregarea și formarea și acumularea ulterioară de microchede au un efect imediat. La pacienții cu aTTP, acest mic cheag de sânge poate provoca trombocitopenie severă, ischemie tisulară și disfuncție a organelor. Efectul imediat al Cablivi (efect imediat), în timp ce dezmembrarea procesului bolii subiacente, poate proteja pacienții cu aTTP de manifestările clinice ale bolii.

Aprobarea Cablivi se bazează pe datele din studiul clinic de fază III HERCULES (NCT02553317). Studiul a fost un studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, și au fost înrolați 145 de pacienți adulți cu aTTP. În cadrul studiului, pacienților li s- a atribuit aleatoriu Cablivi sau placebo în timpul tratamentului standard (schimb de plasmă și terapie imunosupresoare).

Rezultatele studiului au arătat că: (1) În ceea ce privește criteriul final principal, Cablivi combinat cu regimuri de îngrijire standard a scurtat semnificativ timpul de normalizare a numărului de trombocite comparativ cu placebo + regimurile de îngrijire standard (p = 0,01); în orice moment specific în timpul perioadei de studiu, grupul de tratament cu Cablivi a fost de 1, 55 ori mai probabil pentru a atinge numărul normal de trombocite decât grupul placebo. (2) Pe parcursul întregii perioade de studiu, Cablivi, combinat cu regimuri de îngrijire standard, a redus semnificativ decesele legate de aTTP, recurența aTTP sau cel puțin un eveniment tromboembolic major cu 74% (p<0.001) compared="" to="" placebo="" +="" standard="" care="" regimens.="" (3)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" compared="" with="" placebo="" +="" standard="" care="" regimen,="" cablivi="" combined="" with="" standard="" care="" regimen="" significantly="" reduced="" the="" number="" of="" attp="" recurrences="" by="" 67%="" (p=""><0.001). (4)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" 0="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" and="" 3="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" placebo="" group,="" although="" no="" statistically="" significant="" difference="" was="" reached="" (p="0.06)." (5)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" normalized="" the="" three="" organ="" damage="" markers="" (lactate="" dehydrogenase,="" cardiac="" troponin="" i,="" and="" serum="" creatinine)="" earlier="" (due="" to="" the="" stratified="" statistical="" test,="" p="" no="" significance="" was="" detected).="" (6)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" use="" of="" plasma="" exchange="" in="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" has="" a="" clinically="" significant="" reduction="" (mean="" 5.8="" days="" vs="" 9.4="" days,="" a="" 38%="" reduction),="" and="" in="" the="" intensive="" care="" unit="" (a="" 65%="" reduction)="" and="" hospitals="" (a="" reduction="" 31%)="" the="" residence="" time="" is="" shorter.="" (7)="" the="" safety="" of="" cablivi="" is="" consistent="" with="" previous="" reports="" and="" is="" consistent="" with="" its="" mechanism="" of="" action,="" including="" increased="" risk="" of="" bleeding;="" the="" most="" common="" bleeding-related="" adverse="" events="" are="" nose="" bleeding="" and="" gum="">