Potențialul tipifarnib inhibitor de farnesil transferază este aprobat de FDA Fast Track din SUA, cu o rată de remisie totală de 70%

Kura Oncologie este o companie biofarmaceutică în stadiu clinic axată pe dezvoltarea medicamentului de precizie în oncologie. Recent, compania a anunțat că US Food and Drug Administration (FDA) și-a acordat medicamentul candidat principal tipifarnib de calificare rapidă (FTD) pentru tratamentul adulților cu recidive sau limfom angioimmunoblastic refractar cu celule T (AITL), limfom cu celule T foliculare (FTCL), limfom cu celule T periferice ale ganglionilor limfatici (TFH). În decembrie 2019, FDA a acordat, de asemenea, tipifarnib un FTD pentru tratamentul pacienților cu carcinom cu celule scuamoase ale capului și gâtului (HNSCC) care au progresat după ce au primit chimioterapie care conține platină și au purtat mutații HRAS.

Calificarea rapidă (FTD) este concepută pentru a accelera dezvoltarea și revizuirea rapidă a medicamentelor pentru boli grave pentru a rezolva nevoile medicale grave nesatisfăcute în domenii cheie. Obținerea calificărilor rapide pentru medicamente experimentale înseamnă că companiile farmaceutice pot interacționa cu FDA mai frecvent în timpul ampulei 0010010 ; Faza D. După depunerea cererilor de marketing, aceștia sunt eligibili pentru aprobarea accelerată și revizuirea priorităților, dacă îndeplinesc standardele relevante. În plus, acestea sunt, de asemenea, eligibile pentru revizuire.

tipifarnib este un inhibitor puternic, foarte selectiv al farnesil-transferazei, licențiat de la Janssen în decembrie 2014. Farnesilarea este un proces cheie de semnalizare a celulelor și este legată de apariția și dezvoltarea cancerului. În prezent, tipifarnib se află în dezvoltare clinică pentru tratamentul diferitelor tumori solide și indicații hematologice. Anterior, medicamentul a fost studiat la mai mult de 5 000 de pacienți cu cancer și a demonstrat o activitate anti-cancer convingătoare și de lungă durată în subgrupuri specifice de pacienți, inclusiv tumori scuamoase care transportă HRAS mutant și ganglioni limfatici care nu poartă HRAS mutant, Măduva osoasă și tumorile solide.

Formula de structură moleculară tipifarnib (Sursa imaginii: Wikipedia)

În decembrie 2019, Kura a raportat cele mai recente date clinice în cadrul reuniunii anuale a Societății Americane de Hematologie (ASH 2019), arătând că tipifarnibul are o activitate puternică și de lungă durată ca monoterapie pentru AITL recidivată sau refractară. Datele arată că la o populație puternic tratată în prealabil cu o mediană de 3 terapii primite anterior, rata de răspuns obiectiv (ORR) a fost de aproximativ 50%. În plus, la pacienții cu mutații în receptorii asemănători imunoglobulinei cu celule ucigașe (KIR, un biomarker legat de calea CXCL), s-a constatat că tipifarnib 0010010 # 39; s-a îmbunătățit activitatea antitumorală. ORR al acestor pacienți a fost 70%, iar rata completă de răspuns (CR) este 40%.

La sfârșitul lunii octombrie 2019, Kura a anunțat datele actualizate ale studiului RUN-HN din faza II a tipifarnib în tratamentul carcinomului cu celule scuamoase mutante HRAS, cap și gât mutante (HNSCC). Rezultatele au arătat că la pacienții cu HRAS mutant HNSCC care au primit anterior terapii multiple (median: 2, interval: 0-6), dar boala a progresat, tipifarnib a arătat o activitate antitumorală puternică și de durată ca monoterapie: răspunsul general rata (ORR) a fost 56%, iar media de supraviețuire fără progresie (PFS) a fost 6. 1 luni. În prezent, rata totală de răspuns (ORR) a trei terapii aprobate pentru tratamentul de a doua linie a HNSCC-Keytruda, Opdivo și Erbitux se situează în intervalul 13-16%, iar PFS este de aproximativ 2 luni.

Bridget Martell, MD, director medical Kura, a declarat: 0010010 quot; Două luni după ce a acordat calificarea rapidă pentru tratamentul HASS mutant HRAS, FDA a acordat calificare rapidă pentru tipifarnib pentru celule T limfom. Potențialul enorm al acestor boli devastatoare, ne pregătim acum să inițiem cel de-al doilea proces de înregistrare ghidat de tipifarnib în limfomul ganglionar avansat fenotip TFH (inclusiv AITL). 0010010 quot;