Noul hormon de creștere cu acțiune lungă TransCon hGH este aplicat pentru listare în Statele Unite, iar China se află în studiile clinice de faza III

Compania daneză biofarmaceutică Ascendis Pharma a anunțat recent că a transmis Administrației din SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) un hormon de creștere săptămânal cu acțiune lungă TransCon hGH (lonapegsomatropin) Bio Product Application Application (BLA), un medicament cu efect îndelungat al hormonului de creștere uman. (HGH), administrat o dată pe săptămână, utilizat pentru a trata deficiența de hormoni de creștere a copilului (GHD).

TransCon hGH este singurul prodrog din hormonul de creștere uman' proiectat cu GG; Transient Conjugation" tehnologie patentată. Mecanismul de acțiune al acestui medicament este diferit de alte tehnologii ale analogilor cu hormoni de creștere cu acțiune lungă. Se poate asigura că hormonul de creștere uman nemodificat și activ este eliberat în corpul uman timp de 7 zile, iar distribuția țesutului hormonului de creștere activ uman în organism este în concordanță cu hormonul de creștere recombinant o dată pe zi (RHGH).

În prezent, pe piața americană și europeană nu au fost aprobate niciun medicament cu hormoni de creștere cu acțiune lungă. TransCon hGH a primit statutul de medicament orfan (ODD) pentru GHD în Statele Unite și Europa.

Ascendis intenționează să prezinte o cerere de autorizare de introducere pe piață (MAA) pentru tratamentul TransCon hGH la copiii cu GHD la Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) în al treilea trimestru al acestui an. Compania se asteapta sa lanseze un studiu clinic de faza III in Japonia pentru evaluarea TransCon hGH la copiii cu GHD in al patrulea trimestru. În plus, printr-o investiție strategică în VISEN Pharmaceuticals, compania desfășoară studii clinice de faza III cu TransCon hGH în China Mare.

Deficitul de hormoni de creștere (GHD) la copii este o boală rară gravă cauzată de hormonul de creștere insuficient secretat de glanda pituitară. Copiii cu GHD nu numai că au o statură scurtă, dar au și anomalii metabolice, provocări psihosociale, deficite cognitive și o calitate a vieții precare.

Timp de zeci de ani, standardul de îngrijire pentru GHD a fost injecția subcutanată de hGH o dată pe zi pentru a îmbunătăți creșterea și efectele metabolice. Pentru îngrijitorii și pacienții, sarcina zilnică a tratamentului injectabil este foarte mare, ceea ce poate duce la o conformare deficitară și poate reduce efectul general al tratamentului.

În martie 2019, Ascendis a publicat datele de top ale tratamentului TransCon hGH la copiii cu studiu heiGHt în faza GHDIII. Acesta este un studiu randomizat, pozitiv, controlat cu medicamente, care compară HGH TransCon săptămânal cu hGH zilnic (Genotropin).

Rezultatele au arătat că studiul a atins obiectivul primar: în săptămâna 52, hGH TransCon nu era inferior hGH zilnic în ceea ce privește rata anuală a înălțimii avatarului (AHV, unitate: cm / an) și era, de asemenea, superior nivelului hGH zilnic. Datele specifice sunt, folosind analiza grupului de intenție de tratare a covarianței (ANCOVA), grupul de tratament cu TransCon hGH AHV este de 11,2 cm / an, hGH zilnic este de 10,3 cm / an (diferența dintre cele două grupuri: 0. {{ 8}} cm / an, IC 95%: 0,22-1,50, p=0,0088).

De menționat că la fiecare urmarire, AHV al grupului de tratament hGH TransCon a fost mai mare decât cel al grupului de tratament hGH zilnic, iar diferența de tratament a fost semnificativă statistic din săptămâna 26 (inclusiv săptămâna 26). Proporția pacienților cu răspuns slab în grupul de tratament TransCon hGH și grupul de tratament hGH zilnic (AHV< 8,0="" cm="" an)="" a="" fost="" de="" 4%="" și,="" respectiv,="" 11%.="" toate="" analizele="" de="" sensibilitate="" completate="" de="" studiu="" susțin="" principalele="" rezultate,="" care="" demonstrează="" robustetea="" acestor="">

În studiu, TransCon hGH a fost în general sigur și bine tolerat. Evenimentele adverse au fost în concordanță cu tipul și frecvența observată în grupul de tratament hGH zilnic, iar grupele de test au fost comparabile. Nu s-au găsit evenimente adverse grave legate de medicamentul studiat în niciun grup. Un eveniment advers serios a fost observat la fiecare grup de tratament (1,0% în grupul de tratament TransCon hGH și 1,8% în grupul de tratament hGH zilnic), care nu a fost legat de medicamentul studiat. În ambele grupuri, nu s-au găsit evenimente adverse care au dus la întreruperea tratamentului cu medicamentul studiat.

TransCon înseamnă&cot; Conjugare tranzitorie&;. Ascendis' Platforma TransCon proprietară este o tehnologie inovatoare care își propune să creeze noi terapii care să optimizeze efectele terapeutice, inclusiv eficacitatea, siguranța și frecvența de administrare. Molecula TransCon are trei componente: un medicament părinte nemodificat, un purtător inert care îl protejează și un linker care le conectează temporar pe cele două. Când este atașat, transportatorul dezactivează și protejează medicamentul părinte de a fi șters. Când sunt injectate în corp, pH-ul fiziologic și condițiile de temperatură vor începe să elibereze medicamentul părinte activ nemodificat într-o eliberare previzibilă. Deoarece medicamentul părinte nu este modificat, modul său inițial de acțiune ar trebui să rămână neschimbat. Tehnologia TransCon poate fi utilizată pe scară largă în mai multe câmpuri terapeutice ale proteinelor, peptidelor sau moleculelor mici și poate fi utilizată sistemic sau local.

În prezent, Ascendis utilizează tehnologia TransCon pentru a construi o companie lider, complet integrată pentru boli rare. Compania folosește tehnologia TransCon și medicamentele părinte dovedite clinic pentru a crea noi terapii care au cea mai bună eficiență, siguranță și / sau comoditate în clasă. În plus față de copiii' s GHD, compania dezvoltă, de asemenea, TransCon hGH în faza III tratamentul clinic al GHD pentru adulți. În plus, compania are două active de endocrinologie rară în faza II clinică: (1) TransCon PTH este un prodrog cu hormon paratiroidian (PTH) cu acțiune lungă, utilizat pentru tratarea hipoparatiroidismului; (2) TransCon CNP este un medicament peptid natriuritic de tip C cu acțiune lungă, utilizat pentru a trata achondroplazia și alte boli osoase legate de FGFR.

În 2018, Ascendis și Vivo Captital au înființat o asociere comună pentru înființarea Weisheng farmaceutică, cu accent pe Greater China, și s-au angajat în dezvoltarea și promovarea Ascendis' program de tratare a bolilor rare endocrine în China Mare, care acoperă China continentală și Hong Kong, Macao și Taiwan.

În octombrie 2019, cererea de studiu clinic din faza III a TransCon hGH' a fost aprobată de Administrația Națională a Medicamentului (NMPA) pentru a efectua un studiu clinic în faza III în China pentru a trata deficiența de hormoni de creștere a copilului (GHD). TransCon hGH va deveni primul hormon de creștere uman cu acțiune lungă nemodificată, China&# 39, utilizat o dată pe săptămână, care poate elibera continuu același hormon de creștere uman ca preparatul o dată pe zi ...