FDA a aprobat Livmarli: primul medicament pentru a trata pruritul colestatic asociat cu sindromul Alagille (ALGS)!---2/2

Chris Peetz, Președinte și CEO al Mirum, a declarat:"Astăzi este o zi grozavă pentru comunitatea ALGS. FDA a aprobat un nou tratament foarte necesar pentru a aborda unul dintre cele mai debilitante efecte ale bolii. Suntem recunoscători pentru avansarea acestui lucru. Pacienții, membrii familiei și cadrele medicale care au participat la studiul clinic Livmarli. Astăzi este, de asemenea, o zi de hotar pentru Mirum, deoarece am făcut un pas către dezvoltarea de medicamente care pot schimba viața pentru bolile rare ale ficatului."

Mecanismul și structura chimică a maralixibatului

maralixibat este un nou inhibitor al transportorului de acid biliar ileal oral (IBAT), cu absorbție minimă, și este în curs de evaluare pentru mai multe boli hepatice colestatice rare. Maralixibat poate inhiba transportatorul apical de acid biliar dependent de sodiu (ASBT), ceea ce duce la o excreție mai mare a acidului biliar în fecale, ducând la o scădere a nivelurilor sistemice de acid biliar, reducând astfel potențial afectarea ficatului mediată de acid biliar și efectele și complicațiile asociate.

Sindromul Alagille (ALGS) este o boală genetică rară cauzată de căile biliare anormale (îngustare, deformare, scădere a numărului), ducând la acumularea de bilă în ficat, care în cele din urmă se dezvoltă în boală hepatică. Se estimează că incidența ALGS este de un caz la 30.000 de persoane. La pacienții cu ALGS, mai multe sisteme de organe pot fi afectate de mutații, inclusiv ficatul, inima, rinichii și sistemul nervos central.

Acumularea de acizi biliari împiedică funcționarea normală a ficatului pentru eliminarea deșeurilor din sânge. Potrivit rapoartelor recente, 60%-75% dintre pacienții cu ALGS primesc transplant de ficat înainte de a deveni adulți. Semnele și simptomele cauzate de afectarea ficatului ALGS pot include icter (îngălbenirea pielii), xantom (care deformează depozitele de colesterol de sub piele) și mâncărime. Pruritul experimentat de pacienții cu ALGS este cea mai severă dintre toate bolile hepatice cronice și apare la vârsta de 3 ani la majoritatea copiilor afectați.

În plus față de ALGS, maralixibat este, de asemenea, în stadiu avansat de dezvoltare clinică pentru tratamentul altor boli hepatice rare colestatice, inclusiv colestaza intrahepatică familială progresivă (PFIC) și atrezia biliară. Anterior, FDA a acordat, de asemenea, denumirea de terapie inovatoare (BTD) și desemnarea medicamentului orfan (ODD) pentru maralixibat pentru a trata aceste două boli.