FDA a aprobat Livmarli: primul medicament pentru a trata pruritul colestatic asociat cu sindromul Alagille (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma este o companie biofarmaceutică dedicată dezvoltării de terapii inovatoare pentru tratarea bolilor hepatice rare. Recent, compania a anunțat că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat soluția orală Livmarli (maralixibat), care se administrează oral o dată pe zi pentru tratamentul colestazei la pacienții cu sindrom Alagille (ALGS) cu vârsta ≥ 1 an. Mâncărime. ALGS este o boală hepatică moștenită rară care afectează 2000-2500 de copii din Statele Unite.

ALGS este cauzată de căile biliare anormale, care pot duce la boli hepatice progresive. Căile biliare anormale sau înguste pot provoca colestază, iar acizii biliari se acumulează în ficat, ceea ce poate duce la inflamație și afectarea ficatului și poate împiedica funcționarea corectă a ficatului. Colestaza ALGS este asociată cu mâncărime. Mâncărimea este unul dintre cele mai frecvente și severe simptome asociate cu ALGS și este, de asemenea, una dintre cele mai frecvente indicații pentru transplantul de ficat la pacienții cu ALGS.

Este de menționat că Livmarli este primul și singurul medicament aprobat pentru tratamentul pruritului colestatic ALGS, care va aduce o schimbare semnificativă în modelul de tratament al ALGS. Livmarli a fost aprobat printr-un proces de revizuire prioritară. Anterior, FDA i-a acordat lui Livmarli denumirea de boală pediatrică rară (RPDD) și denumirea de medicament inovator (BTD) pentru tratamentul ALGS.

În timp ce a aprobat Livmarli, FDA a emis, de asemenea, un voucher de revizuire prioritară a bolilor pediatrice rare (PRV) către Mirum pentru a recompensa compania pentru contribuțiile sale remarcabile la dezvoltarea de noi medicamente pentru bolile rare. Acest PRV poate fi răscumpărat pentru revizuirea prioritară a oricăror cereri ulterioare de medicamente noi și poate fi vândut sau transferat.

Ingredientul farmaceutic activ al soluției orale Livmarli este maralixibat, care este un inhibitor al transportorului de acid biliar ileal (IBAT) administrat oral, cu absorbție minimă. ALGS este o boală hepatică rară și nu există un tratament recunoscut, deci există o nevoie medicală majoră și urgentă nesatisfăcută. Aprobarea Livmarli pe piață va aduce prima opțiune de tratament medicamentos pentru această boală devastatoare, va oferi un plan de tratament semnificativ și, în cele din urmă, va reduce nevoia de transplant de ficat.

FDA a aprobat Livmarli, pe baza studiilor cheie ICONIC și a datelor pe 5 ani din studiile de susținere. Aceste date împreună constituie un corp puternic de dovezi pentru ca Livmarli să trateze 86 pacienți ALGS. Datele din studiul ICONIC au arătat că, după ce au primit tratamentul cu Livmarli, pruritul pacienților a fost redus semnificativ statistic (p<0,0001), iar="" alți="" markeri="" ai="" bolii="" hepatice="" colestatice="" au="" fost="">