FDA din SUA a acordat Nefecon (Budesonide) revizuire prioritară: are potențialul de corectare a bolii!

Compania suedeză biofarmaceutice Calliditas Therapeutics a anunțat recent că US Food and Drug Administration (FDA) a acceptat Noua Cerere de droguri (NDA) de Nefecon (Budesonide) și a acordat prioritate de revizuire, care este o nouă formulare orală de budesonide. Este un IgA1 down-regulator, care tratează nefropatie IgA (IgAN) prin reglementarea orientată în jos a IgA1. FDA a desemnat data țintă a NDA "Legea privind taxele pentru utilizatorii de medicamente eliberate pe bază de prescripție medicală" (PUDFA) ca fiind 15 septembrie 2021.

Dacă va fi aprobat, Nefecon va deveni primul tratament special conceput și aprobat pentru tratamentul IgAN, cu potențial de corecție a bolii. După obținerea aprobării, Calliditas intenționează să comercializeze Nefecon singur în Statele Unite.

Renée Aguiar Lucander, CEO al Calliditas, a declarat: "Suntem foarte încântați să primim o revizuire prioritară, care reflectă nevoile medicale semnificative nesatisfăcute pentru tratamentul IgAN. Așteptăm cu nerăbdare să colaborăm cu agenția pentru a obține aprobarea accelerată în cursul acestui an. Astfel încât să putem oferi primul medicament aprobat pentru pacienții IgAN."

Nefecon este un preparat oral brevetat care conține o substanță activă puternică și bine-cunoscută-budesonide-pentru eliberare țintită. Conform modelului principal de patogeneză, preparatul este conceput pentru a livra medicamente plasturelui Peyer din intestinul subțire inferior de unde provine boala. Nefecon este derivat din tehnologia TARGIT, care permite substanțelor să treacă prin stomac și intestine fără a fi absorbite și poate fi eliberat în impulsuri numai atunci când ajung în partea inferioară a intestinului subțire.

După se arată în studiul de fază 2b mare finalizat de Calliditas, combinația dintre doză și profilul de eliberare optimizat este eficace pentru pacienții cu IgAN. În plus față de efectele locale eficiente, un alt avantaj al utilizării acestei substanțe active este biodisponibilitatea sa scăzută, adică aproximativ 90% din substanța activă este inactivată în ficat înainte de a ajunge la circulația sistemică. Aceasta înseamnă că medicamentele cu concentrație ridicată pot fi aplicate local acolo unde este necesar, dar expunerea sistemică și efectele secundare sunt foarte limitate.

Calliditas este singura companie care a obținut date pozitive în studiile clinice randomizate, dublu- orb, controlate cu placebo ale IgAN în faza 2b și faza 3. Ambele studii au atins obiectivele secundare primare și cheie.

Prezentarea Nefecon NDA se bazează pe datele pozitive din partea A a studiului cheie de fază 3 al NefIgArd. Acesta este un studiu internațional multicentric randomizat, dublu- orb, controlat cu placebo, conceput pentru a evalua eficacitatea și siguranța Nefecon și placebo la 200 de pacienți adulți cu IgAN. După s- a menționat anterior, comparativ cu placebo, studiul a atins obiectivul principal de reducere a proteinuriei și a arătat că eGFR a fost stabil la 9 luni. Informațiile prezentate includ, de asemenea, date clinice din studiul nefigan de fază 2, care a atins, de asemenea, obiectivele primare și secundare ale studiului NefIgArd. Ambele studii au arătat că Nefecon a fost în general bine tolerat, iar rezultatele celor două grupuri au avut o siguranță similară.

Calliditas a solicitat aprobarea accelerată. Aprobarea accelerată este un nou canal de aprobare a medicamentelor al FDA din SUA, permițând ca medicamentele care au potențialul de a rezolva nevoile medicale nesatisfăcute ale bolilor majore să fie aprobate pe baza unui punct final surogat. Criteriul final surogat al studiului cheie de fază 3 NefIgArd este reducerea proteinuriei comparativ cu placebo, care s-a bazat pe cadrul statistic al meta-analizei cercetării clinice publicate de Thompson A et al. în 2019 pentru intervenții la pacienții cu IgAN în studiile clinice. stai prin apropiere. Un studiu de confirmare conceput pentru a furniza date privind beneficiile renale pe termen lung a fost complet înscris și se preconizează că va fi anunțat la începutul anului 2023.