Xarelto (rivaroxaban) cerere depusă în Statele Unite: pentru pacienții pediatrici

Bayer a anunțat recent că partenerul său de dezvoltare Johnson & Johnson (JNJ) Janssen Research and Development Company a depus o nouă cerere de droguri (NDA) la Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) pentru a înlocui anticoagulantul oral Xarelto (rivaroxaban, Liberty). Vaxaban) este utilizat pentru tratarea pacienților pediatrici.

Xarelto este un inhibitor al factorului oral Xa. NDA încearcă să aprobe Xarelto pentru 2 indicații pediatrice, inclusiv o formulare de suspensie orală pe bază de greutate adecvată vârstei: (1) Utilizat de la naștere la pacienții pediatrici cu vârsta sub 18 ani, după cel puțin 5 zile de anticoagulare parenterală inițială, utilizați Xarelto pentru a trata tromboembolismul venos (TEV) și pentru a reduce riscul de TEV recurentă. (2) Xarelto se utilizează pentru tromboprofilaxie la pacienții pediatrici cu boli cardiace congenitale care au ≥2 ani și au suferit o intervenție chirurgicală Fontan.

Dacă este aprobat, Xarelto va fi singurul inhibitor al factorului oral Xa pentru pacienții pediatrici din Statele Unite ale Americii. Pentru aceste două indicații potențiale, doza de Xarelto depinde de greutatea corporală, iar pacienții pot lua suspensii orale sau comprimate.

Orientările actuale sunt limitate și recomandă terapia anticoagulantă standard pentru pacienții pediatrici cu tromboză sau risc de reapariție a trombozei, care necesită injecții, restricții alimentare și monitorizare regulată de laborator. În prezent, nu există nici o terapie anticoagulare aprobat de FDA pentru pacienții pediatrici cu boli cardiace congenitale care au suferit o intervenție chirurgicală Fontan.

La începutul acestui an, Xarelto a fost aprobat în Canada, Uniunea Europeană (inclusiv Regatul Unit), Japonia și Elveția: pentru pacienții pediatrici cu vârsta de 18 ani și peste după ce au primit cel puțin 5 zile de tratament anticoagulare parenterală inițială, Xarelto poate fi utilizat pentru a trata TEV și pentru a preveni reapariția TEV. Bayer intenționează, de asemenea, să depună o cerere pentru indicații pediatrice ale Xarelto pentru prevenirea trombozei după operația Fontan în Uniunea Europeană.

Dr. Christian Rommel, șeful departamentului de cercetare și dezvoltare de la Bayer Pharmaceuticals și membru al comitetului executiv, a declarat: "Depunerea acestei cereri în Statele Unite este un pas important pentru a ajuta la rezolvarea poverii tromboembolismului venos și va oferi medicilor opțiuni de livrare a medicamentelor bazate pe greutate la pacienții pediatrici. Xarelto oral Suspensia va evita manipularea formelor de dozare pentru adulți și va reduce foarte mult numărul de injecții necesare pentru terapia anticoagulare și prelevarea de sânge."

Această aplicație se bazează pe dovezi din studii adecvate și bine controlate de Xarelto la pacienții adulți, precum și date din două studii clinice de fază 3 ale Xarelto la pacienții pediatrici: (1) EINSTEIN-Jr, care a fost diagnosticat anterior ca TEV Dezvoltat la pacienții pediatrici; (2) UNIVERS, care a fost utilizat la pacienții pediatrici cu risc de TEV după recenta intervenție chirurgicală Fontan. De menționat că EINSTEIN-Jr este cel mai mare studiu clinic finalizat până în prezent pentru a evalua tratamentul pacienților pediatrici cu TEV, iar UNIVERSE este primul studiu clinic care testează NOAC pentru a preveni tromboembolismul după Fontan la copiii cu boli cardiace congenitale.

TEV afectează persoanele de toate vârstele. Tratamentul actual al TEV la copii se bazează, de obicei, pe anticoagulante intravenoase și necesită monitorizare de laborator și ajustarea dozei. În prezent, programele de tratament anticoagulare pentru copii se bazează în principal pe extrapolarea datelor observaționale și a datelor adulților.

Rivaroxabaneste cel mai aplicabil antagonist non-vitamina K anticoagulant oral nou (NOAC) din lume, și este comercializat sub denumirea comercială Xarelto. Până în prezent, Xarelto a fost aprobat pentru 9 indicații terapeutice, iar indicațiile sunt diferite în diferite țări. În comparație cu alte NOAC, Xarelto poate oferi protecție pacienților cu tromboembolism venos extins (TEV) și tromboembolism arterial (TVA): (1) Pentru fibrilația atrială non-valvulară (AF) cu unul sau mai mulți factori de risc Pacienții adulți pentru a preveni accidentul vascular cerebral și embolia sistemică; (2) Tratarea embolie pulmonară adultă (PE); (3) Tratarea trombozei venoase profunde adulte (TVP); (4) Prevenirea reapariției TVP și PE pentru adulți; (5) Primirea Prevenirea tromboembolismului venos (TEV) la pacienții adulți în curs de înlocuire electivă de șold; (6) prevenirea tromboembolismului venos (TEV) la pacienții adulți supuși înlocuirii elective a genunchiului; (7) în apariția sindromului coronarian acut La pacienții adulți cu biomarkeri cardiaci crescute după simptom, utilizați cu aspirină singur sau aspirină + clopidogrel / ticlopidină pentru a preveni evenimentele trombotice aterosclerotice; (8) pentru risc ischemic ridicat Pacienții adulți cu boală coronariană cronică (CAD) sau boală arterială periferică simptomatică (PAD) pentru a preveni evenimentele trombotice aterosclerotice; (9) pentru copiii și adolescenții cu vârsta sub 18 ani cel puțin 5 zile de parenterală inițială După terapia anticoagulantă, tratați tromboembolismul venos (TEV) și preveniți reapariția TEV.

Pot exista diferențe în ceea ce privește indicațiile aprobate de țări, dar din perspectiva tuturor indicațiilor, rivaroxaban a fost aprobat în peste 130 de țări. De la lansarea sa în 2008, peste 86 de milioane de pacienți au primit tratament în întreaga lume.

Rivaroxabana fost descoperit de Bayer și este în prezent dezvoltat în comun cu Janssen R&D. Xarelto® este listat în afara Statelor Unite de Către Bayer și este listat în Statele Unite de Janssen Pharmaceuticals. În 2020, vânzările globale ale Xarelto sunt de până la 7,5 miliarde de dolari americani.