Amgen's New Myocardial Myosin Activator Omecamtiv Mecarbil este aprobat de FDA SUA Fast Track!

Amgen și partenerul său Cytokinetics a anunțat recent că US Food and Drug Administration (FDA) a acordat omecamtiv mecarbil fast-track de calificare (FTD), care este un nou tip de activator miocardic miosin selectiv. Dezvoltat pentru a trata insuficiența cardiacă cronică (FFREF) cu fracție de ejecție redusă.

Calificarea rapidă (FTD) este concepută pentru a accelera dezvoltarea și revizuirea rapidă a medicamentelor pentru boli grave pentru a răspunde nevoilor medicale grave nesatisfăcute în domenii-cheie. Obținerea de calificări rapide pentru medicamente de cercetare înseamnă că companiile farmaceutice pot interacționa cu FDA mai frecvent în timpul fazei R & D. După depunerea cererilor de introducere pe piață, acestea sunt eligibile pentru aprobare accelerată și revizuire a priorităților în cazul în care îndeplinesc standardele relevante. În plus, acestea sunt, de asemenea, eligibile pentru revizuirea în rulare.

David M. Reese, vicepreședinte executiv al Amgen R & D și MD Subliniază nevoia urgentă de terapii inovatoare pentru tratarea acestei boli grave. "

Robert I. Blum, președinte și CEO al Citokinetics, a declarat: "Suntem foarte încântați că FDA a acordat omecamtiv mecarbil fast-track calificare pentru insuficiență cardiacă. Pe măsură ce populația îmbătrânește, incidența insuficienței cardiace este în creștere. În prezent, dezvoltăm studiul GALACTIC-HF pentru a evalua efectul clinic al acestui nou activator de miozină la pacienții cu risc crescut. "

GALACTIC-HF este unul dintre cele mai mari studii de fază III privind rezultatele cardiovasculare globale de până acum în domeniul tratamentului cu insuficiență cardiacă. În prezent, a înscris peste 8.200 de pacienți în 35 de țări. Acești pacienți au fost cauzate de insuficiență cardiacă atunci când au intrat în studiu Spitalizare, sau spitalizare sau camera de urgență din cauza insuficienței cardiace în termen de un an înainte de screening. Scopul studiului a fost de a evalua dacă adăugarea mecarbilului omecamtiv la îngrijirea standard poate reduce riscul de evenimente de insuficiență cardiacă (spitalizare a insuficienței cardiace și alt tratament de urgență al insuficienței cardiace) și deces cardiovascular la pacienții cu insuficiență cardiacă (HFrEF) cu fracție de ejecție redusă.

În luna februarie a acestui an, Amgen și Citokinetics au anunțat că Comitetul de monitorizare a datelor (DMC) a finalizat recent cea de-a doua și ultima analiză planificată la jumătatea perioadei a studiului GALACTIC-HF, care a inclus luarea în considerare a criteriilor prespecificate pentru nulitate și superioritate. DMC a revizuit datele din studiul GALACTIC-HF și a recomandat continuarea studiului fără modificări. Se preconizează că rezultatele de vârf vor fi obținute în al patrulea trimestru al anului 2020.

A doua analiză intermediară a fost efectuată după decesul cardiovascular al pacienților specificați în protocolul de studiu GALACTIC-HF a ajuns la un număr prespecificat. Dacă analiza intermediară arată că grupul de îngrijire standard mecartiv + standard are un beneficiu clinic semnificativ clinic și semnificativ statistic la criteriul final principal comparativ cu grupul placebo + standard de îngrijire, atunci analiza ineficienței permite întreruperea precoce a studiului. Dacă criteriul final principal compus și criteriul final secundar de evaluare (timpul de deces cardiovascular) ating semnificația statistică, analiza superiorității permite încheierea precoce a studiului și ajustarea pragului statistic pentru evaluarea intermediară.

Structura moleculară a mecarbilului omecamtiv (Sursa de imagine: Wikipedia)

Insuficiența cardiacă este o boală gravă care afectează mai mult de 26 de milioane de oameni din întreaga lume, iar aproximativ jumătate dintre ei au redus funcția ventriculară stângă. Boala este principala cauză de spitalizare și readmisie pentru persoanele în vârstă de 65 de ani și peste. În ciuda utilizării pe scară largă a tratamentelor standard și a progreselor în îngrijire, prognosticul pentru pacienții cu insuficiență cardiacă este încă slabă. Se estimează că aproximativ o cincime din persoanele de peste 40 de ani sunt expuse riscului de insuficiență cardiacă, și aproximativ jumătate dintre pacienții diagnosticați cu insuficiență cardiacă vor muri în termen de 5 ani de la prima lor spitalizare.

Omecamtiv mecarbil este un activator nou, selectiv, miosin care se leagă de domeniul catalitic al miozinei. Studiile preclinice au arătat că activator miocardic miosin poate crește contractilitatea miocardică fără a afecta concentrația intracelulară de calciu a celulelor miocardice sau consumul de oxigen miocardic. Miozina cardiacă este o proteină motorie citoscheletală în cardiomiocite, care este direct responsabilă pentru conversia energiei chimice în forță mecanică care cauzează contracția miocardică.

În prezent, omecamtiv mecarbil dezvoltă un tratament pentru insuficiență cardiacă (HFrEF) cu fracție de ejecție redusă, în cadrul cooperării amgenși citokinetice, cu sprijinul și sprijinul strategic al Servier. Echipa realizează un proiect cuprinzător de dezvoltare clinică de fază III, care include două studii de fază III: (1) studiu GALACTIC-HF pentru a evalua impactul mecarbilului omecamtiv și placebo asupra rezultatelor cardiovasculare ale pacienților; (2) Test METEORIC-HF pentru evaluarea efectului mecarbilului omecamtiv și placebo asupra capacității de efort a pacienților (utilizând testul de exerciții cardiopulmonare).