Bayer Xarelto (rivaroxaban) este pe cale să fie aprobat în UE: Este utilizat la pacienții pediatrici pentru a trata tromboembolism venos (TEV) & Prevenirea recurența TEV!

Bayer a anunțat recent că Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) a emis o analiză pozitivă care sugerează extinderea autorizației de introducere pe piață a anticoagulantului Xarelto (rivaroxaban), care este un factor oral Inhibitori xa sunt utilizate la copiii de la naștere până la sub 18 ani, care sunt diagnosticați cu tromboembolism venos (TEV), inclusiv tromboză legată de cateter (CRT) și tromboză venoasă cerebrală a sinusurilor (CVST), pentru a trata TEV și pentru a preveni recurența TEV.

În prezent, nu există medicamente orale aprobate care pot fi utilizate pentru a trata copiii cu TEV. Xarelto este utilizat în prezent în mod obișnuit la pacienții adulți cu TEV. Avizul CHMP va fi prezentat Comisiei Europene (CE) pentru reexaminare, care ia de obicei o decizie finală de revizuire în termen de 2 luni. Dacă este aprobat, Xarelto va fi primul inhibitor al factorului oral Xa aprobat pentru tratamentul și prevenirea TEV la pacienții pediatrici.

După ce CE a adoptat decizia de actualizare a informațiilor despre produsele UE, Bayer va solicita o prelungire a brevetului pentru 6 luni. Această prelungire va prelungi termenul de brevet al Xarelto în Europa până în aprilie 2024.

Dr. Joerg Moeller, membru al Comitetului Executiv al Bayer Pharmaceuticals și șef al R&D, a declarat: "Deși progresele în medicină înseamnă că copiii care pun viața în pericol trăiesc mai mult și mai sănătos, opțiunile de tratament pentru copiii cu risc de TEV sunt încă limitate. Indiferent de vârstă, TEV este o complicație foarte gravă, astfel încât pacienții de toate vârstele trebuie să primească un tratament adecvat. Conform datelor studiului EINSTEIN-Jr Faza 3, odată ce Xarelto este aprobat, acesta va putea fi bazat pe tromboza copilului finalizată până în prezent. Datele embolizării din cel mai amplu și cuprinzător proiect de cercetare clinică oferă o garanție a siguranței și eficacității."

Profesorul Christoph Male de la Departamentul de Pediatrie al Universității de Medicină din Viena, Austria a declarat: "Disponibilitatea suspensiei orale de rivaroxaban va evita manipularea formelor de dozare pentru adulți și va reduce foarte mult numărul de injecții necesare pentru terapia anticoagulare standard și prelevarea de probe de sânge. Odată aprobat Programul pediatric Livoshaban va deveni un program de tratament alternativ favorabil pentru copiii cu TEV în viitor."

Opiniile de revizuire pozitivă ale CHMP se bazează pe rezultatele studiului clinic de fază III EINSTEIN-Jr. Acest studiu este cel mai mare studiu pediatric din istorie pentru tratamentul TEV și primul studiu care a evaluat un anticoagulant oral direct pentru copiii cu vârsta sub 17 ani. În acest studiu, pacienții pediatrici au primit comprimate de Xarelto sau suspensii orale nou dezvoltate. Rezultatele arată că tratamentul cu Xarelto la pacienții pediatrici cu TEV prezintă un risc similar de TEV recurent și o rată de sângerare scăzută similară în comparație cu tratamentul anticoagulant standard actual. Eficacitatea și siguranța sa sunt în concordanță cu rezultatele observate în studiile anterioare la pacienți adulți cu TEV. .

EINSTEIN-Jr este un studiu randomizat, deschis, de fază III, care a înrolat 500 de pacienți pediatrici (naștere până la 17 ani) care au fost diagnosticați cu TEV acută și care au început terapia cu heparină. În cadrul studiului, acești pacienți pediatrici au primit o doză deschisă, ajustată în greutate de Xarelto (n=335, comprimate sau suspensie) sau o terapie anticoagulantă standard (n=165, heparină nefracționată, heparină cu greutate moleculară mică sau Fondaparinux [fondaparinux] sau trecerea la antagonistul vitaminei K). Perioada de tratament este de 3 luni, dar copiii cu vârsta sub 2 ani cu TEV asociat cateterului primesc 1 lună de tratament. Repetați imagistica la sfârșitul tratamentului. Principalul indicator de eficacitate al studiului este TEV recurent simptomatic (letal sau non-letal), iar principalul rezultat al siguranței este combinația dintre sângerarea severă și sângerarea neseveră relevantă din punct de vedere clinic.

La începutul lunii iulie 2019, rezultatele studiului EINSTEIN-Jr au fost anunțate în cadrul celei de-a 27-a reuniuni anuale a Societății Internaționale de Tromboză și Hemostază (ISTH2019) din Melbourne, Australia. Rezultatele au arătat că studiul a atins toate criteriile finale prestabilite: (1) Evenimentele recurente ale TEV au fost similare în cele două grupuri, iar grupul de tratament cu Xarelto a fost ușor mai mic ca valoare (incidența evenimentelor recurente cu TEV: 1,2% [n=4] față de 3,0 %[n=5]; HR=0,40, IÎ 95%: 0,11-1,41), nu a apărut niciun eveniment tev letal la cele două grupuri de tratament. (2) Cele două grupuri au fost similare în cazul sângerărilor relevante din punct de vedere clinic. Incidența grupului de tratament cu Xarelto și a grupului anticoagulant standard a fost de 3,0% (n=10, ambele au fost sângerări non- majore) și de 1,9% (n=3, 2 cazuri de sângerare majoră și 1 caz) Sângerare non-majoră) (HR=1,58, IÎ 95%: 0,51-6,27). (3) În ceea ce privește criteriul final compus (beneficiu clinic net) al TEV recurent și al sângerării majore, incidența în grupul de tratament cu Xarelto a fost de 1,2%, iar incidența în grupul anticoagulant standard a fost de 4,2% (HR=0,30, 95%IÎ: 0,08-0,93). (4) Imagistica repetată la momentul inițial și la sfârșitul perioadei de tratament a arătat că Xarelto a fost mai bună decât terapia anticoagulantă standard în îmbunătățirea sarcinii trombului (p=0,012): cantitatea inițială de TEV a fost eliminată complet, iar grupul de tratament cu Xarelto a fost de 38,5%, anticoagulant standard Grupul de coagulare a fost de 26,1% (răspuns total: 1,72, IÎ 95%: 1,12-2,69).

TEV afectează persoanele de toate vârstele. Tratamentul actual al TEV la copii se bazează, de obicei, pe anticoagulante intravenoase și necesită monitorizarea de laborator și ajustarea dozei. Până în prezent, programele de tratament anticoagulant pentru copii se bazează în principal pe extrapolarea datelor observaționale și a datelor pentru adulți. Studiul EINSTEIN-Jr reprezintă un progres major în tratamentul TEV pediatric.

Xarelto este cel mai utilizat anticoagulant oral antagonist non-vitamina K (NOAC) din lume. Acesta a fost aprobat pentru 9 indicații terapeutice, iar indicațiile sunt diferite în diferite țări. Comparativ cu alte NOACs, Xarelto poate ajuta o gamă largă de grupuri de pacienți pentru a preveni o varietate de tromboembolism venos (TEV) și tromboembolism arterial (TVA) boli.

În octombrie 2019, Xarelto a fost aprobat de FDA sua pentru prevenirea TEV la pacienții spitalizați cu boli medicale acute care prezintă risc de complicații tromboembolice, dar nu prezintă un risc ridicat de sângerare. Cu aprobarea acestei noi indicații, Xarelto (rivaroxaban)tratamentul poate fi inițiat pentru acești pacienți în timpul spitalizării, iar tratamentul poate fi continuat după externare. Durata totală recomandată este de 31-39 de zile.

Xarelto a fost dezvoltat în comun de Bayer și Johnson & Johnson, iar medicamentul a fost aprobat în peste 130 de țări din întreaga lume. Johnson & Johnson este responsabil pentru vânzările de pe piața americană, iar Bayer este responsabil pentru piețele din afara SUA. În 2019, vânzările globale ale Xarelto au ajuns la 6,35 miliarde de dolari.