Fintepla este recomandat și aprobat de CHMP UE pentru tratarea sindromului Dravet!

Zogenix este o companie farmaceutică dedicată dezvoltării de medicamente pentru tratamentul bolilor rare. Recent, compania a anunțat că Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a emis o analiză pozitivă sugerând aprobarea soluției orale de Fintepla (fenfluramină) ca supliment la alte medicamente antiepileptice. Terapie pentru pacienții cu vârsta ≥ 2 ani pentru tratarea epilepsiei asociate cu sindromul Dravet. Avizul CHMP este ultimul pas în procesul de autorizare a introducerii pe piață înainte de a fi aprobat de Comisia Europeană (CE). Acum, opiniile CHMP vor fi supuse spre examinare CE, care adoptă de obicei opiniile CHMP și se așteaptă să ia o decizie finală de revizuire înainte de sfârșitul anului.

În Statele Unite, Fintepla a fost aprobat în luna iunie a acestui an pentru pacienții cu vârsta ≥ 2 ani pentru a trata epilepsia asociată cu sindromul Dravet. Medicamentul a fost aprobat prin procesul de revizuire prioritară. Anterior, FDA acordase Fintepla Denumirea medicamentelor orfane (ODD) și Denumirea avansată a medicamentelor (BTD) pentru tratamentul epilepsiei legate de sindromul Dravet.

Sindromul Dravet este o epilepsie copilarie rară caracterizată prin crize frecvente și severe rezistente la medicamente, spitalizare și urgențe medicale asociate, tulburări severe de dezvoltare și mișcare și moarte subită neașteptată (SUDEP). Riscul crește.

Fintepla este o formulare lichidă de fenfluramină cu doze mici, care poate reduce frecvența convulsiilor prin reglarea activității receptorului serotoninei și a receptorului sigma-1 (vezi referință: Fenfluramina diminuează convulsiile mediate de receptorul NMDA prin activitatea sa mixtă la serotonina 5HT2A și tipul 1 receptori sigma). Datele din două studii clinice de fază III controlate cu placebo au arătat că la pacienții ale căror convulsii nu au fost controlate în mod adecvat de alte medicamente, Fintepla a redus semnificativ frecvența convulsiilor în comparație cu placebo.

Dr. Stephen J. Farr, președinte și CEO al Zogenix, a declarat: „Suntem foarte încântați că CHMP a efectuat o analiză de reglementare a calității, siguranței și eficacității Fintepla și a dat o evaluare pozitivă. Cercetătorii din Belgia au realizat că în urmă cu șase ani După ce fenfluramina (un medicament cu efect farmacologic diferit de celelalte anticonvulsivante) are potențialul de a trata epilepsia intratabilă în sindromul Dravet, am început proiectul strict de dezvoltare globală al Fintepla. Mulți pacienți cu sindrom Dravet iau chiar unul. Există încă crize severe frecvente atunci când unul sau mai multe medicamente antiepileptice sunt disponibile în prezent. Din acest motiv, suntem încântați să aducem Fintepla ca o nouă opțiune importantă de tratament pentru pacienții cu sindrom Dravet și familiile lor din Europa Un pas mai aproape."

Dr. Lieven Lagae, Director al Departamentului de Neurologie Pediatrică, Spitalul Universitar din Leuven, Belgia, a declarat: „Reducerea frecvenței convulsiilor este primul și cel mai important pas în tratamentul tuturor copiilor cu sindrom Dravet. Sunt foarte fericit că în toate studiile de fază 3, tratamentul cu fenflur Ramine a redus clinic și statistic frecvența convulsiilor la pacienții cu sindrom Dravet."

Structura moleculară a fenfluraminei (sursa imaginii: Wikipedia.org)

Opinia pozitivă a CHMP se bazează pe datele din 2 studii clinice randomizate, dublu-orb, controlate cu placebo, de fază III (efectuate la pacienți cu vârsta cuprinsă între 2-18 ani, cu rezultate publicate în Lancet și JAMA Neurology), și un studiu cu extensie deschisă ( multe Datele de siguranță ale pacienților care primesc tratament cu Fintepla timp de până la 3 ani). Datele arată că, în studiu, pacienții care au luat unul sau mai multe medicamente antiepileptice care nu au putut controla în mod adecvat convulsiile, pe baza planului de tratament existent, Fintepla a redus semnificativ convulsiile lunare convulsive (convulsive) comparativ cu placebo. convulsii, CS) frecvență. În plus, majoritatea pacienților din studiu au răspuns în decurs de 3-4 săptămâni de la începerea tratamentului cu Fintepla și au menținut rezultate consistente pe toată durata tratamentului.

În aceste studii, cele mai frecvente evenimente adverse au inclus: diaree, febră, oboseală, infecții ale căilor respiratorii superioare, letargie și bronșită. Niciunul dintre pacienți nu a prezentat evenimente cardiovasculare adverse, inclusiv boli cardiace valvulare sau hipertensiune pulmonară.

Pe lângă sindromul Dravet, Zogenix dezvoltă, de asemenea, Fintepla pentru tratamentul convulsiilor asociate cu sindromul Lennox-Gastaut (LGS). Sindromul Dravet și LGS sunt două epilepsii infantile rare și adesea catastrofale. Au caracteristicile de debut precoce, diferite tipuri de convulsii, frecvență ridicată a convulsiilor, afectarea severă a inteligenței și dificultăți de tratament.