Revizuirea Bristol-Myers Squibb Inhibitor Mavacamten SUA este prelungită cu 3 luni!

Bristol-Myers Squibb (BMS) a anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a prelungit timpul de revizuire a cererii de medicamente noi (NDA) a mavacamten' cu 3 luni. Noul"Prescription Drug User Fee Act" Data țintă (PDUFA) este 28 aprilie 2022. Medicamentul este un modulator alosteric al miozinei miocardice nou, oral, utilizat pentru a trata cardiomiopatia hipertrofică obstructivă simptomatică (oHCM), o boală cardiacă cronică cu o incidență ridicată.

În iulie 2020, FDA din SUA a acordat mavacamten o denumire de medicament inovatoare pentru oHCM. Dacă este aprobat, mavacamtenul va deveni primul inhibitor de miozină care va trata oHCM. În prezent, cererea de autorizație de introducere pe piață (MAA) a mavacamtenului pentru tratamentul oHCM simptomatică este, de asemenea, în curs de revizuire de către Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA).

Potrivit anunțului BMS, FDA a notificat compania pe 18 noiembrie 2021 să prelungească data PDUFA pentru a acorda timp suficient pentru a revizui informațiile actualizate legate de strategia propusă de atenuare a evaluării riscurilor (REMS). Programul REMS a fost inclus în aplicarea inițială a mavacamten. FDA nu a solicitat date sau cercetări suplimentare.

Samit Hirawat, MD, vicepreședinte executiv și director medical șef al Bristol-Myers Squibb a spus:"Suntem încrezători în mavacamten. În studiul pivot EXPLORER-HCM, acest inhibitor de pionierat al miozinei cardiace a fost utilizat pentru a trata pacienții simptomatici cu oHCM. , Starea funcțională și calitatea vieții au arătat îmbunătățiri semnificative clinic. Așteptăm cu nerăbdare să continuăm să lucrăm îndeaproape cu FDA pentru a aduce acest medicament important pacienților."

mavacamtenul este un inhibitor alosteric de miozină oral, de prim rang, utilizat pentru a trata bolile cu contracție excesivă a inimii și tulburări de umplere diastolică ca cauze interne. Se crede că Mavacamten reduce contractilitatea miocardică prin inhibarea formării excesive de punți încrucișate miozină-actină. Formarea excesivă a punții încrucișate miozină-actină poate duce la contracție excesivă a miocardului, hipertrofie ventriculară stângă și complianță redusă. În studiile clinice și preclinice, mavacamtenul continuă să arate biomarkeri care reduc stresul pe peretele inimii, reduc contracția excesivă a miocardului și cresc complianța diastolică.

mavacamten a fost dezvoltat inițial pentru a trata cardiomiopatia hipertrofică obstructivă simptomatică (oHCM). Pe baza mecanismului său de acțiune și a dovezilor de activitate terapeutică, mavacamtenul este, de asemenea, studiat clinic pentru tratamentul cardiomiopatiei hipertrofice neobstructive simptomatice (HCM) și insuficienței cardiace cu fracțiune de ejecție conservată (HFpEF).

structura chimică mavacamten

Atât mavacamten NDA cât și MAA se bazează pe rezultatele studiului cheie de fază 3 EXPLORER-HCM. Studiul a fost efectuat pe pacienți simptomatici cu oHCM și a comparat mavacamten cu placebo. Rezultatele testelor arată că mavacamtenul a demonstrat un efect terapeutic puternic, cu îmbunătățiri semnificative clinic ale simptomelor, stării funcționale și calității vieții, precum și capacitatea sa de a ameliora obstrucția tractului de ieșire al ventriculului stâng. În studiul EXPLORER-HCM, toate obiectivele primare și secundare au atins semnificație statistică.

mavacamten (MYK-461) a fost dezvoltat de MyoKardia. La 5 octombrie 2020, Bristol-Myers Squibb a anunțat că va achiziționa MyoKardia pentru 13,1 miliarde USD în numerar și o primă de 60%. Pe 17 noiembrie 2020, Bristol-Myers Squibb a anunțat că achiziția MyoKardia a fost finalizată cu succes. Această achiziție este a doua cea mai mare tranzacție Bristol-Myers Squibb&după achiziția Celgene de 74 de miliarde de dolari în 2019.

Este de remarcat faptul că la 11 august 2020, LianBio, care a fost incubată de compania de investiții Perceptive Advisors, a fost înființată oficial. În aceeași zi, a anunțat două cooperări importante. Unul a fost să introducă în China pipeline de produse BridgeBio Pharma &, iar celălalt Proiectul este de a introduce mavecamtenul myoKardia' în China.

Bristol-Myers Squibb are mari speranțe pentru mavacamten. Când a achiziționat MyoKardia, compania a anunțat că mavacamtenul va deveni un medicament de pionierat pentru tratamentul HCM. Industria este, de asemenea, foarte optimistă cu privire la perspectivele de afaceri ale mavacamten. În decembrie 2020, Evaluate Vantage, o organizație de cercetare a pieței farmaceutice, a lansat"Top 10 noi medicamente cu potențial comercial în 2021". În această listă, mavacamten s-a clasat pe locul al treilea. Evaluate Vantage prezice că vânzările globale ale mavacamten' în 2026 vor putea atinge 2 miliarde USD.