FDA din SUA aprobă analogul peptidei natriuretice de tip C Voxzogo (vosoritide)---2/2

Mecanismul de acțiune al vosoritidei

Achondroplazia este cea mai frecventă statură mică disproporționată la om. Se caracterizează prin osificare endocondrală încetinită, ceea ce duce la scurtarea disproporționată și tulburări structurale ale oaselor lungi, coloanei vertebrale, feței și bazei craniului. Această afecțiune este cauzată de mutații ale genei receptorului 3 al factorului de creștere a fibroblastelor (FGFR3), care este un regulator negativ al creșterii osoase.

Pe lângă statura disproporționat de mică, pacienții cu achondroplazie pot prezenta complicații grave de sănătate, inclusiv compresia foramenului, apneea în somn, picioarele îndoite, hipoplazia facială, balansările permanente ale spatelui inferior, stenoza coloanei vertebrale și urechile repetitive. Departamentul de infecție. Unele dintre aceste complicații pot duce la necesitatea unei intervenții chirurgicale invazive, cum ar fi decomprimarea măduvei spinării și îndreptarea picioarelor îndoite. În plus, studiile au arătat că ratele mortalității sunt în creștere pentru fiecare grupă de vârstă.

Peste 80% dintre părinții copiilor cu achondroplazie sunt de statură medie, iar boala este cauzată de mutații genetice spontane. Incidența globală a acondroplaziei este de aproximativ unul din 25.000 de născuți vii.

Vosoritid este un analog al peptidei natriuretice de tip C (CNP) derivat din peptide umane naturale și este un stimulator eficient al osificării endocondrale. Peptida umană naturală este un regulator pozitiv al creșterii osoase. Vosoritid se leagă de receptori specifici și inițiază semnale intracelulare care inhibă calea FGFR3 hiperactivă.

În prezent, vosoritida este evaluată pentru copiii a căror placă de creștere este încă"deschisă", de obicei copii sub 18 ani. Acești pacienți reprezintă aproximativ 25% dintre pacienții cu acondroplazie. În America Latină, Orientul Mijlociu și cea mai mare parte a regiunii Asia-Pacific, în prezent nu există aprobări de reglementare pentru medicamentele utilizate pentru tratarea acondroplaziei.