CStone Pharmaceuticals Ivosidenib a lansat rezultatele unui studiu global de faza III

În august 2021, un studiu global de fază III care vizează evaluarea eficacității și siguranței medicamentului țintit ivosidenib, combinat cu medicamentul pentru chimioterapie azacitidină, la pacienții cu LMA nou diagnosticați, care nu sunt eligibili pentru chimioterapie intensificată, a obținut rezultate clare. Datele pozitive privind eficacitatea și siguranța înseamnă că ivosidenib extinde în continuare domeniul de aplicare pe baza tratamentului cu un singur agent al mutațiilor IDH1 la pacienții adulți cu LMA recidivantă sau refractară, iar mai mulți pacienți cu LMA vor beneficia de aceasta.

Terapiile existente pentru LMA au beneficii limitate, iar pacienții au nevoie urgentă de tratamente inovatoare

Leucemia mieloidă acută (LMA) este un cancer de sânge și măduvă osoasă. Este cea mai frecventă leucemie acută la adulți. Se estimează că există aproximativ 20.000 de cazuri noi în fiecare an în Statele Unite și mai mult de 30.000 de cazuri noi în fiecare an în China. Datorită progresului rapid al bolii, majoritatea pacienților vor dezvolta în cele din urmă rezistență la tratament sau recidivă și vor dezvolta leucemie mieloidă acută recidivantă sau refractară, cu o rată de supraviețuire de cinci ani de doar 27%.

În prezent, chimioterapia intensivă și chimioterapia cu doze mari sunt de obicei utilizate clinic și apoi combinate cu terapia de transplant de celule stem hematopoietice pentru tratamentul cuprinzător al LMA. Cu toate acestea, din cauza toxicității chimioterapiei și a motivelor biologice ale pacientului, unii pacienți vârstnici (peste 60 de ani) nu sunt aplicabili. Pacienții cu chimioterapie intensivă nu pot beneficia de această terapie și acești pacienți au nevoie urgentă de opțiuni de tratament mai sigure și mai eficiente.

Studiile au arătat că aproximativ 6% -10% dintre pacienții cu LMA prezintă mutații IDH1. Enzima IDH1 mutantă blochează diferențierea celulelor stem hematopoietice normale și favorizează apariția leucemiei acute. Acesta este un motiv important pentru apariția și dezvoltarea LMA. Mecanismul indică, de asemenea, direcția pentru dezvoltarea medicamentelor țintite aferente.

Medicamentele țintite inovatoare acoperă LMA recent diagnosticate și recidivante și refractare și mai mulți pacienți beneficiază de aceasta

Ivosidenib este un puternic inhibitor oral orientat împotriva cancerelor de mutație genică IDH1. Prin blocarea activității enzimelor mutante IDH1, poate promova diferențierea celulelor AML, exercitând astfel efecte antitumorale. În Statele Unite, ivosidenib a fost aprobat pentru monoterapie la pacienții adulți cu mutații IDH1 cu LMA recidivantă sau refractară, precum și pacienții adulți nou diagnosticați cu LMA mutație IDH1 care au vârsta ≥75 de ani sau nu pot utiliza chimioterapie intensivă de inducție din cauza comorbidităților.

În iulie 2019, în țara mea a fost aprobat un studiu clinic cu ivosidenib pentru tratamentul pacienților cu leucemie mieloidă acută recidivantă sau refractară care suferă mutații genice IDH1, iar administrarea primului pacient&# 39 a fost finalizată rapid după aceea. Pe baza efectului curativ bun al ivosidenib, ivosidenib a fost scris cu succes în versiunea 2020 a" CSCO Guidelines for Diagnosis and Treatment of Hematological Malignancies" în 2020, și a fost inclus în" Listă clinică de medicamente cu necesități urgente de peste mări (al treilea lot)" de către Centrul de evaluare a drogurilor al Administrației Naționale pentru Alimente și Medicamente din țara mea. .

Rezultatele pozitive ale studiului combinat de tratament cu ivosidenib și azacitidină au o mare semnificație pentru pacienții cu leucemie mieloidă acută mutantă IDH1 netratată. Acest plan de tratament aduce nu numai noi opțiuni de tratament pentru pacienții cu LMA care nu sunt potriviți pentru chimioterapie intensivă, dar se așteaptă să devină și o nouă opțiune de tratament de primă linie pentru pacienții cu LMA nou diagnosticați, pe lângă monoterapia cu ivosidenib pentru mutația IDH1 recidivată sau refractară Pacienți adulți cu LMA, extinderea populației beneficiare.

Se raportează că CStone Pharmaceuticals a ajuns la o cooperare exclusivă cu Servier și a obținut drepturile de dezvoltare clinică și comercializare a ivosidenib în China Mare, inclusiv China continentală, Hong Kong, Taiwan și Macau și Singapore. CStone Pharmaceuticals, ca partener comercial al ivosidenib în acest studiu clinic de fază III a pacienților cu LMA nou diagnosticați în China, a jucat un rol cheie în promovarea cercetării.

Cu doar câteva zile în urmă, aplicația de marketing pentru tablete ivosidenib a CStone Pharmaceutical&# 39 era planificată să fie inclusă în coada de revizuire prioritară de către CDE. Indicația este de a trata leucemia mieloidă acută recidivantă sau refractară la adulții care sunt susceptibili la mutații IDH1. Odată cu publicarea rezultatelor acestui studiu, ivosidenib va ​​acoperi atât LMA adultă recent diagnosticată, recidivată, cât și refractară. Se înțelege că CStone Pharmaceuticals intenționează să consolideze comunicarea cu CDE în viitorul apropiat și promovează activ ivosidenib pentru a deveni tratamentul de primă linie pentru această indicație.

Merită menționat faptul că, în luna mai a acestui an, Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a acceptat noua cerere suplimentară de listare a medicamentelor ivosidenib ca o opțiune potențială de tratament pentru pacienții cu colangiocarcinom mutant IDH1 tratați anterior și a obținut calificări de revizuire prioritară. Se așteaptă ca viitorul apropiat să aducă noi opțiuni pacienților cu colangiocarcinom avansat care au opțiuni de tratament limitate existente. În plus, cercetările privind ivosidenib pentru tratamentul pacienților cu gliom sunt, de asemenea, în plină desfășurare și au demonstrat un potențial terapeutic considerabil.

Este demn de remarcat faptul că, deși ivosidenib nu a fost încă aprobat în China, a făcut o descoperire majoră în dimensiunea disponibilității medicamentelor înainte de termen. Cu doar câteva zile în urmă, ivosidenib, ca unul dintre cele 75 de medicamente speciale de peste mări, a fost inclus în Beijing Inclusive Health Insurance. Pe 2 august, ivosidenib a fost inclus în Asigurarea Globală de Medicină Specială Hainan Lecheng ca unul dintre cele 25 de medicamente domestice, ceea ce înseamnă că mai mulți pacienți pot beneficia de aceasta, îmbunătățind considerabil accesibilitatea medicamentului.