Efgartigimod a îmbunătățit semnificativ puterea și calitatea vieții, Zai Lab a introdus în China!

Partenerul Zai Lab argenx a anunțat recent că rezultatele unui studiu cheie de fază 3 ADAPT care evaluează efgartigimod în tratamentul miasteniei gravis sistemice (gMG) au fost publicate în The Lancet Neurology. Titlul articolului este: Siguranța, eficacitatea și tolerabilitatea efgartigimodului la pacienții cu miastenia gravis generalizată (ADAPT): un studiu de fază 3 multicentric, randomizat, controlat cu placebo.

Miastenia gravis (MG) este o boală neuromusculară care este mediată de IgG patogene și afectează grav calitatea vieții. Simptomele bolii și efectele secundare ale terapiilor actuale pot provoca daune semnificative vieții pacienților. Rezultatele studiului ADAPT arată că tratamentul cu efgartigimod poate îmbunătăți semnificativ puterea și calitatea vieții pacienților cu GMG. În prezent, efgartigimod' tratamentul gMG este în curs de revizuire de către FDA SUA, iar data țintă a Legii privind taxa pentru utilizatorii de medicamente eliberate pe bază de prescripție (PDUFA) este 17 decembrie 2021. Dacă este aprobată, efgartigimod va fi primul și numai antagonistul FcRn care primește aprobarea de reglementare.

James F Howard Jr, investigatorul principal al procesului ADAPT și profesor de neurologie la Universitatea din Carolina de Nord la Școala de Medicină Chapel Hill, a declarat:" Myasthenia gravis (MG) poate avea un impact devastator asupra vieții și independența pacienților și poate afecta înghițirea, capacitatea de a vorbi, de a merge sau chiar de a respira. În plus, fiecare pacient experimentează MG într-un proces diferit, ceea ce face imprevizibilă gestionarea bolii. În studiul ADAPT, am observat că majoritatea pacienților cărora li sa administrat efgartigimod au fost tratați cu efgartigimod. Vor exista îmbunătățiri semnificative clinic în primele 2 săptămâni. Aceste rezultate sunt de o mare semnificație pentru comunitatea MG. Sper că efgartigimod va oferi o primă terapie țintită pentru a trata pacienții cu această boală cronică autoimună într-un mod individualizat."

Procesul ADAPT a atins punctul final principal. Datele au arătat că la pacienții cu anticorpi receptori ai acetilcolinei pozitivi (AChR Ab +) gMG, în funcție de scorul de activitate miastenia gravis din viața de zi cu zi (MG-ADL), comparativ cu grupul placebo, grupul de tratament cu efgartigimod a avut mai mult A proporție mare de pacienți au răspuns (67,7% vs 29,7%; p< 0,0001).="" respondenții="" au="" fost="" definiți="" ca="" având="" o="" îmbunătățire="" de="" cel="" puțin="" 2="" puncte="" în="" scorul="" mg-adl="" timp="" de="" 4="" săptămâni="" consecutive="" sau="" mai="" mult.="" în="" plus,="" 40%="" dintre="" pacienții="" din="" grupul="" de="" tratament="" cu="" efgartigimod="" au="" atins="" o="" expresie="" minimă="" a="" simptomelor="" (definit="" ca="" un="" scor="" mg-adl="" de="" 0="" [asimptomatic]="" sau="" 1),="" în="" timp="" ce="" proporția="" pacienților="" din="" grupul="" placebo="" care="" a="" atins="" acest="" obiectiv="" a="" fost="" de="" numai="" 11,1%.="" dintre="" respondenții="" achr-ab="" +,="" 84,1%="" dintre="" pacienți="" au="" avut="" o="" îmbunătățire="" semnificativă="" clinic="" a="" scorurilor="" mg-adl="" în="" primele="" 2="" săptămâni="" de="" tratament.="" în="" acest="" studiu,="" siguranța="" efgartigimod="" a="" fost="" comparabilă="" cu="">

După finalizarea studiului ADAPT, 90% dintre pacienți au intrat în studiul ADAPT plus, un studiu de extensie deschis care a durat 3 ani pentru a evalua siguranța pe termen lung și tolerabilitatea efgartigmodului. În ADAPT și ADAPT plus, cel puțin 118 pacienți au primit tratament cu efgartigmod timp de 12 luni sau mai mult.

mecanismul de acțiune efgartigimod

Efgartigimod este un fragment de anticorp în curs de dezvoltare, conceput pentru a reduce anticorpii patogeni ai imunoglobulinei G (IgG) și a bloca circulația IgG. Efgartigimod se poate lega de FcRn, care este exprimat pe scară largă în tot corpul și joacă un rol central în prevenirea degradării anticorpilor IgG. Blocarea FcRn poate reduce nivelul de expresie al anticorpilor IgG și poate trata bolile autoimune cunoscute a fi conduse de anticorpii IgG patogeni, inclusiv: miastenia gravis (MG), o boală cronică care provoacă slăbiciune musculară; pemphigus vulgaris (PV), o boală cronică a pielii caracterizată prin vezicule severe ale pielii; trombocitopenia imună (ITP), o boală cronică manifestată prin echimoză și sângerare; polineuropatia inflamatorie cronică demielinizantă (CIDP)), o boală în care afectarea sistemului nervos provoacă tulburări de mișcare.

La 6 ianuarie 2021, Zai Lab și argenx au anunțat că cele două părți au ajuns la o cooperare autorizată exclusivă. Zai Lab va fi responsabil pentru dezvoltarea și comercializarea efgartigimodului în regiunea Greater China (inclusiv China continentală, Hong Kong, Taiwan și Macau).

Dr. Ren Hairui, ofițer medical șef în domeniul autoimunității și anti-infecției Zai Lab, a declarat: Există în prezent aproximativ 200.000 de pacienți cu miastenie gravis în China. Opțiunile de tratament existente sunt foarte limitate și există nevoi clinice uriașe nesatisfăcute. Pe baza datelor existente ale efgartigimodului, este de așteptat ca acest produs să modifice starea actuală a tratamentului pentru miastenia gravis sistemică și alte boli autoimune grave după aprobare.

Conform termenilor acordului, Zai Lab va obține dreptul exclusiv de a dezvolta și comercializa efgartigimod în China Mare. Zai Lab va fi responsabil pentru înregistrarea globală a cercetării clinice și a dezvoltării efgartigimodului pentru indicații multiple în China. În plus, Zai Lab va fi, de asemenea, responsabil pentru inițierea studiilor de confirmare a fazei 2 pentru mai multe indicații noi în China Mare pentru a accelera dezvoltarea unor indicații mai autoimune pentru efgartigimod la scară globală.