Imcivree aprobat de UE (setmelanotide): Reconstruiți consumul de energie și reduceți greutatea!

Conform celor mai recente date din baza de date de aprobare a medicamentelor din UE, Rhythm Pharmaceuticals' medicamentul Imcivree (setmelanotidă) pentru tratamentul obezității rare a fost aprobat de Comisia Europeană (CE): este utilizat pentru tratamentul obezității și gestionarea foametei la copii și adulți cu obezitate rară cu vârsta ≥ 6 ani. În mod specific: pacienții cu obezitate confirmați prin testare că sunt cauzați de corticosteroid melanocitar pro-opioid (POMC), de proteotein convertază subtilizină / tip kexin1 (PCSK1) sau de deficit de receptor de leptină (LEPR). În Statele Unite, Imcivree a fost aprobat în noiembrie 2020, cu aceleași indicații ca mai sus.

Merită menționat faptul că Imcivree este primul medicament aprobat pentru tratamentul acestor rare obezități genetice. În Statele Unite și Uniunea Europeană, setmelanotida a primit premiul pentru denumirea de medicamente orfane (ODD) pentru tratamentul obezității cu deficit de POMC și LEPR și a fost distins cu denumirea Breakthrough Drug Designation (BTD) și, respectiv, cu denumirea prioritară a medicamentelor (PRIME). Potrivit informațiilor din baza de date a noilor medicamente din UE, Imcivree va avea o perioadă de 10 ani de exclusivitate a pieței pentru obezitate cu deficit de POMC și obezitate cu deficit de LEPR, în perioada 19 iulie 2021 - 19 iulie 2031.

Obezitatea cu deficit de POMC, PCSK1 sau LEPR este o boală extrem de rară cauzată de modificări ale genelor POMC, PCSK1 sau LEPR. Aceste modificări genetice afectează calea receptorului melanocortinei 4 (MC4), iar calea receptorului MC4 este hipotalamusul Calea care reglează foamea, consumul de energie și greutatea corporală. Pacienții cu obezitate cu deficit de POMC, PCSK1 sau LEPR încep să se lupte cu foamea extremă și insaciabilă de la o vârstă fragedă, ducând la debut precoce și obezitate severă.

Ingredientul farmaceutic activ al Imcivree este setmelanotida, care este un pionier, agonist al receptorului oligopeptidic MC4 conceput pentru a restabili funcția căii receptorului MC4 deteriorat cauzată de defectul genetic al amonte al receptorului MC, rezolvând astfel direct rădăcina cauzei bolii. Setmelanotida poate restabili cheltuielile de energie ale pacientului&# și controlul apetitului, reduce foamea și reduce greutatea.

În studiile clinice de fază 3, 80% și 45,5% dintre pacienții obezi cauzați de deficit de POMC sau PCSK1 și, respectiv, de LEPR, au pierdut mai mult de 10% din greutatea lor după ce au primit Imcivree timp de un an.

Setează mecanismul de acțiune melanotidic

În Uniunea Europeană, aprobarea Imcivree&se bazează pe rezultatele a două studii clinice cheie de fază 3. Aceste două studii au evaluat, respectiv, eficacitatea și siguranța setmelanotidei în tratamentul obezității cu deficit de POMC (inclusiv PCSK1) și a obezității cu deficit de LEPR. Ambele studii au atins punctul final principal și toate punctele finale secundare cheie. Datele au arătat că tratamentul cu setmelanotidă a dus la o reducere semnificativă statistic și semnificativă clinic a greutății corporale și a foamei extreme (hiperapetit). Important, în timpul perioadei de întrerupere a medicamentului (8 săptămâni), greutatea și foamea pacienților au crescut semnificativ, iar după reluarea tratamentului, majoritatea pacienților au recuperat pierderea în greutate și răspunsul la foame. Aceste date confirmă setmelanotida Poate ajuta la restabilirea funcției căii MC4R în reglarea greutății corporale și controlul apetitului și verificarea efectului său terapeutic clinic.

—— Datele testului POMC au arătat că 80% (n=8/10) dintre pacienții obezi cu deficit de POMC au obținut o scădere în greutate de> 10% (p< 0,0001)="" în="" aproximativ="" un="" an="" și="" 50="" %="" dintre="" pacienți="" și-au="" raportat="" singuri="" scorul="" de="" foame.="" a="" fost="" redusă="" cu="" o="" medie="" de="" 27,1%="" față="" de="" valoarea="" inițială="" (p="0,0005)," iar="" pierderea="" medie="" în="" greutate="" a="" fost="" de="" 31,2="" kg="" după="" un="" an="" de="" tratament="" (70,5="">

—— Datele testului LEPR au arătat că 45,5% (n=5/11) dintre pacienții obezi cu deficit de LEPR au obținut o scădere în greutate de> 10% (p=0,0001) în aproximativ un an și 73% dintre pacienți -a raportat o îmbunătățire a scorului lor de foame A atins sau a depășit 25% (p< 0,0001),="" greutatea="" a="" fost="" redusă="" cu="" o="" medie="" de="" 12,5%="" față="" de="" valoarea="" inițială="">< 0,0001),="" cea="" mai="" foame="" rating="" a="" fost="" redusă="" cu="" o="" medie="" de="" 43,7%="" față="" de="" valoarea="" inițială="">< 0,0001),="" iar="" pierderea="" medie="" în="" greutate="" a="" fost="" de="" 16,7="" kg="" (36,8)="" după="" un="" an="" de="" tratament="">

În ambele studii, pacienții cu vârsta cuprinsă între 6-17 ani (n=14) au avut o scădere semnificativă a IMC la momentul inițial. Deoarece acești pacienți nu și-au finalizat încă creșterea, au fost observate o progresie adecvată a pubertății și o creștere a înălțimii în timpul perioadei de studiu.

În plus, ambele studii au inclus o perioadă de întrerupere a placebo de 4 săptămâni pentru a ilustra în continuare efectul tratamentului cu setmelanotidă. În această perioadă, pacienții s-au îngrășat aproape imediat, au crescut foamea și au inversat primele 12 săptămâni de scădere în greutate și au scăzut scorurile foamei. tendința de.

În concordanță cu experiența clinică anterioară, setmelanotida a fost bine tolerată în ambele studii. Evenimentele adverse (EA) legate de tratament includ reacții la locul injectării, greață și vărsături, dureri de cap și creșterea pigmentării (întunecarea pielii). Nu au fost raportate evenimente adverse cardiovasculare legate de setmelanotidă.