UE aprobă Aspaveli: Tratamentul hemoglobinuriei paroxistice nocturne (PNH)

Apellis Pharmaceuticals și Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) au anunțat recent că Comisia Europeană (CE) a aprobat Aspaveli (pegcetacoplan) pentru tratamentul somnului paroxistic cauzat de anemie după ce a primit inhibitori ai C5 timp de cel puțin 3 luni. Pacienți adulți cu hemoglobinurie sexuală (PNH). În mai 2021, medicamentul a fost primul care a fost aprobat în Statele Unite sub denumirea comercială Empaveli. Poate fi utilizat pentru pacienții adulți cu PNH care nu au fost tratați anterior și poate fi utilizat și pentru pacienții adulți PNH care au schimbat tratamentele de la inhibitorii C5 (Soliris și Ultomiris). Aprobarea pegcetacoplanului pentru comercializare este de așteptat să îmbunătățească standardul de îngrijire PNH și să redefinească tratamentul PNH.

De menționat că pegcetacoplanul este prima și singura terapie țintită C3 care obține aprobarea de reglementare. În ultimul deceniu sau cam asa ceva, singura opțiune pentru tratamentul PNH a fost inhibitori de C5, dar mulți pacienți încă experiență persistente hipohemoglobinopathy, de multe ori duce la oboseală slabă și transfuzii de sânge frecvente. În studiile clinice, pegcetacoplanul poate oferi un control extins al PNH, îmbunătățind viața pacienților cu PNH prin creșterea nivelului hemoglobinei și reducerea nevoii de transfuzii de sânge.

pegcetacoplan a obținut aprobări de reglementare în Statele Unite și Uniunea Europeană, pe baza rezultatelor unui studiu PEGASUS de fază 3 cap-la-cap (NCT03500549) (a se vedea: PEGASUS Faza 3 Top-Line Results Conference Call Presentation). Studiul a atins punctul final principal, demonstrând că pegcetacoplanul este mai bun decât Soliris, medicamentul standard de îngrijire PNH: este mai bun decât Soliris în schimbarea nivelului hemoglobinei de la nivelul de bază în săptămâna a 16-a, iar nivelul hemoglobinei ajustat a crescut în medie cu 3,84g/dl (p<0.0001)>

În plus, pegcetacoplanul a obținut non-inferioritate în evitarea efectelor transfuziei de sânge în comparație cu Soliris. 85% dintre pacienții din grupul de tratament pegcetacoplan nu au avut transfuzie de sânge în decurs de 16 săptămâni, comparativ cu 15% din grupul de tratament Soliris. În același timp, în comparație cu pacienții din grupul de tratament Soliris, pacienții din grupul de tratament pegcetacoplan au o rată de normalizare mai mare a markerilor cheie de hemoliză, iar scorul facit-oboseală are o îmbunătățire semnificativă clinic. În acest studiu, pegcetacoplanul este la fel de sigur ca Soliris.

mecanismul de acțiune pegcetacoplan

pegcetacoplan este prima terapie care prezintă niveluri superioare ale hemoglobinei decât Soliris, iar până la 85% dintre pacienții tratați cu pegcetacoplan nu au o transfuzie de sânge. Majoritatea pacienților cu PNH care primesc în prezent tratament soliris suferă de anemie persistentă. Rezultatele studiului PEGASUS arată că pegcetacoplanul are potențialul de a deveni un nou standard de îngrijire pentru pacienții cu PNH.

Pegcetacoplan este un inhibitor țintit al C3 conceput pentru a reglementa activarea excesivă a complementului, care este cauza apariției și dezvoltării multor boli grave. Pegcetacoplanul este o peptidă ciclică sintetică care se leagă de un polimer de polietilenglicol și se leagă în mod specific de C3 și C3b. În prezent, pegcetacoplanul este dezvoltat pentru a trata o varietate de boli, inclusiv PNH, atrofia geografică (GA) și glomerulopatia C3. În Statele Unite, FDA a acordat pegcetacoplan rapid track calificare pentru tratamentul PNH și GA.

În prezent, nu există medicamente pentru tratarea GA. Apellis intenționează să depună o nouă cerere de medicament pentru injectarea intravitreală de pegcetacoplan pentru a trata degenerescența maculară legată de vârstă (AMD) ga secundară în 2022.