FDA SUA a acordat prioritate de revizuire pentru topic JAK inhibitor Opzelura Crema

Incyte a anunțat recent că US Food and Drug Administration (FDA) a acceptat Opzelura (ruxolitinib, 1.5% crema) suplimentare de aplicare de droguri noi (sNDA) și a acordat prioritate de revizuire: medicamentul este un non-steroidiene, anti-inflamator, Topic JAK inhibitori pentru tratamentul vitiligo (vitiligo) la adulți și adolescenți (vârsta> 12 an). FDA a desemnat sNDA lui "Prescription Drug User Charges Act (PDUFA)" data țintă ca aprilie 18, 2022. În luna octombrie a acestui an, Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a acceptat cererea de autorizare de introducere pe piață a Opzelura (MAA) și a inițiat un proces oficial de revizuire: este utilizat pentru adulți și adolescenți (cu vârsta de > 12 ani) pentru a trata vitiligo non-segmental cu implicare facială .

Dacă este aprobat, crema ruxolitinib va fi primul și singurul medicament utilizat pentru a trata vitiligo pentru repigmentare. Vitiligo este o boală autoimună cronică caracterizată prin depigmentarea pielii, care este o boală de piele cauzată de pierderea celulelor producătoare de pigment, melanocite, care afectează adesea frumusețea. Vitiligo afectează aproximativ 0,5%-2,0% din populația lumii. În prezent, nu există nici o terapie medicamentoasă aprobat de FDA SUA sau EMA UE pentru tratamentul vitiligo. Boala poate apărea la orice vârstă, deși multe persoane cu vitiligo vor experimenta simptome inițiale înainte de vârsta de 20 de ani.

Crema Ruxolitinib este formularea patentată incyte de selectiv Janus kinase 1 și Janus kinase 2 (JAK1/JAK2) inhibitor ruxolitinib, concepute pentru aplicare topică. Incyte are drepturi globale de a dezvolta și comercializa crema ruxolitinib. În prezent, crema ruxolitinib se află în faza 3 de dezvoltare clinică: (1) pentru tratamentul dermatitei atopice ușoare până la moderate (proiectul TRuE-AD); (2) pentru tratamentul vitiligo la adolescenți și adulți (TRuE-V proiect) .

În septembrie 2021, FDA din SUA a aprobat Opzelura (cremă ruxolitinib) pentru tratamente cronice pe termen scurt și nesusținute. Primirea terapii topice baza de prescriptie medicala nu a reușit să controleze în mod adecvat boala sau atunci când aceste terapii sunt nedorite și non-imun-compromise ușoară până la moderată dermatita atopica (AD) adolescent (vârsta de ≥ 12 an) și pacienții adulți.

Este demn de menționat faptul că Opzelura este primul și singurul inhibitor topic JAK aprobat de FDA SUA. Studiile au arătat că dereglarea căii JAK-STAT duce la caracteristicile cheie ale AD, cum ar fi mâncărimea, inflamația și disfuncția barierei cutanate. Într-un studiu clinic de fază 3, tratamentul opzelura a redus semnificativ inflamația pielii și mâncărimea asociată cu AD. Și reducerea mâncărime poate îmbunătăți potențial legate de boli cheie și calitatea rezultatelor vieții pentru pacienții cu AD.

Aplicarea de reglementare a ruxolitinib crema pentru tratamentul vitiligo se bazează pe rezultatele proiectului cheie faza 3 TRuE-V studiu clinic. Datele au arătat că cele două studii clinice de fază 3 ale proiectului au atins obiectivele secundare primare și cheie: după 24 de săptămâni de tratament, în comparație cu grupul de tratament cu cremă excipientă, leziunile cutanate faciale și ale întregului corp din grupul de tratament cu cremă ruxolitinib au fost restabilite Culoarea s-a îmbunătățit semnificativ. În acest proiect, nu au fost raportate reacții semnificative clinic la fața locului pentru crema ruxolitinib timp de 24 de săptămâni, iar siguranța generală este bună.

Jonathan Dickinson, vicepreședinte executiv și director general european al Incyte, a declarat: "Acceptarea de către EMA a cremei ruxolitinib MAA marchează o piatră de hotar importantă pentru grupul de pacienți cu vitiligo. Pentru ei, viața lor de zi cu zi este de obicei foarte afectată, iar opțiunile de tratament sunt în prezent limitate. . Ne angajăm să ascultăm opiniile comunității de pacienți pentru a înțelege cum putem ajuta la satisfacerea nevoilor nesatisfăcute și pentru a sprijini furnizorii de servicii medicale să gestioneze mai bine această boală dificilă. Așteptăm cu nerăbdare să colaborăm cu agențiile de reglementare pentru a îmbunătăți Această nouă terapie potențială aduce pacienți calificați."

Ruxolitinib este ingredientul farmaceutic activ al medicamentului oral Jakafi de la Incyte. Medicamentul a fost aprobat pentru 3 indicații în Statele Unite: (1) Tratamentul pacienților adulți cu policitemie (PV) care au un răspuns insuficient sau intolerant la sulfhidrilurie; (2) Tratamentul pacienților adulți cu risc mediu și ridicat cu mielofibroză (MF), inclusiv MF primar, MF post-PV, trombocitemie post-esențială MF; (3) tratamentul pacienților cu boală acută steroid-refractară grefă-versus-gazdă (GVHD). Printre acestea, a treia indicație a fost aprobată de FDA în mai 2019 și a fost primul medicament aprobat pentru tratamentul acestei indicații. Jakafi este vândut de Incyte în Statele Unite, iar Novartis este vândut sub numele de marcă Jakavi pe piețe din afara Statelor Unite.

În prezent, Concert dezvoltă, de asemenea, o moleculă de ruxolitinib modificată cu tehnologia chimică de deuteriu-CTP-543. Într-un studiu clinic de fază II, acesta a demonstrat o eficacitate puternică în tratamentul alopeciei areata. Alopecia areata este o boală autoimună care provoacă căderea parțială sau completă a părului. Modificarea chimică deuteriu a ruxolitinibului își poate schimba farmacocinetica umană, sporind astfel utilizarea sa ca tratament pentru alopecia areata. În Statele Unite ale Americii, FDA a acordat CTP-543 statutul de cale rapidă pentru tratamentul alopeciei areata.