FDA Probleme 15 orfani droguri o săptămână

În ultima săptămână, FDA SUA a emis 15 calificări orfane de droguri într-o singură respirație, inclusiv multe medicamente pentru tratarea cancerului de ficat, cancer gastric, și cancerul tractului biliar.

vindeca cancerul

Dintre aceste 15 medicamente, 5 sunt utilizate pentru tratamentul cancerului, reprezentând o treime. Printre acestea, terapia celulară TCB002 adus de TC BioPharm este singurul medicament pentru tratamentul cancerului de sânge. Aceasta este o "alogene" "gata de utilizare" terapie celulară pentru extins CD3-pozitiv gamma delta T celule. Acesta a intrat în studiile clinice pentru a trata leucemia mieloida acuta.

Celelalte patru terapii împotriva cancerului tratează tumorile solide, dintre care inhibitorul PD-L1 al AstraZeneca, Imfinzi (durvalumab) și ctla- 4 inhibitor tremelimumab, sunt calificările medicamentelor orfane pentru carcinomul hepatocelular. Silydi subcutanat PD-L1 anticorpi envafolimab este eligibil pentru medicamente orfane care vizează cancerul tractului biliar. OBI-999 din Taiwan Hao Ding Company este un medicament conjugat de anticorpi împotriva antigenului Globo-H, iar calificarea sa de medicament orfan se adresează cancerului gastric.

Terapia genică

Am văzut, de asemenea, unele terapii genetice, ar fi una de la Esteve Pharmaceuticals, care are scopul de a utiliza vectorul genei AAV9 pentru a introduce gena GALNS normală în pacienți pentru a trata mucopolizaharidoza IVA; un alt tratament al Baxalta este codarea genelor FIX Padova a fost transferată la pacienți cu vector AAV8 pentru tratamentul hemofiliei de tip B.

Aruvant Sciences este o terapie folosind vectori lentivirali. Acesta introduce o genă de codificare γ-globin ă în celulele proprii CD34-pozitive ale unui pacient pentru a trata anemia cu celule secera. O altă terapie similară vine de la Orchard Therapeutics, care utilizează, de asemenea, celule CD34-pozitive. Diferența este că transferă gena gp91phox pentru a trata granulomatoză cronică legată de cromozomul X.

Alte boli rare

În plus față de cancer și boli rare, care pot fi tratate cu terapie genică, alte boli rare au, de asemenea, potențiale noi evoluții de droguri. Woolsey Pharmaceuticals "fasudil este un inhibitor de ROCK, care este de așteptat să trateze scleroza laterală amiotrofică; OncoArendi Therapeutics' OATD-01 este un inhibitor inovator al CHIT-1, care este de așteptat să fie utilizat pentru tratamentul sarcoidozei; Rebasez (Luspatercept) este un agent de maturare a celulelor roșii din sânge, iar boala vizată de calificarea la medicamenteorfane este fibroza măduvei osoase.

Printre aceste medicamente care se califică pentru medicamente orfane, există, de asemenea, unele medicamente anti-infective. Printre acestea, TNP 2092 de la Danuo Medicine a obținut calificarea pentru infecția artificială articulară. Anterior, acesta a fost, de asemenea, calificat de FDA ca un produs anti-infectiv. Olorofim F2G a obținut două calificări de droguri orfane, respectiv pentru infecția de Lomentospora / Scedosporium și aspergiloză invazive.