Marcajul Fennec (tiosulfat de sodiu) a primit revizuirea prioritară de către FDA din SUA!

Fennec Pharmaceuticals Inc este o companie farmaceutică profesională dedicată dezvoltării Pedmark (o formulă unică de tiosulfat de sodiu) pentru pacienții pediatri pentru a preveni ototoxicitatea cauzată de chimioterapia care conține platină. Recent, compania a anunțat că Administrația americană pentru produse alimentare și droguri (FDA) a acceptat noua aplicație de medicamente (NDA) Pedmark&și a acordat o revizuire prioritară, specificând în același timp metoda de taxare a consumatorilor de medicamente eliberate pe bază de rețetă (PDUFA). data este August 10, 2020.

Pedmark este un medicament de cercetare, care este un compus tiol solubil în apă, utilizat ca agent reducător chimic, administrare prelungită (4-8 ore) de doză mare de Pedmark (16 - 2 0g / m {{4} }) poate proteja modelele animale și pacienții de Ototoxicitatea indusă de platină.

Aplicația NDA a aprobat Pedmark pentru pacienții cu tumori solide nemetastatice localizate, de la {{1} luna la vârsta mai mică de 18 ani pentru a preveni ototoxicitatea cauzată de chimioterapia cisplatină. Dacă este aprobat, Pedmark va fi primul produs care va preveni pierderea auzului indusă de cisplatină la copii. Anterior, FDA a acordat calificarea medicamentelor orfane Pedmark, calificarea rapidă și calificarea avansată a medicamentului. În prezent, Pedmark este de asemenea revizuit de Agenția Europeană a Medicamentelor (EMA).

Cisplatina și alți compuși ai platinei sunt medicamentele chimioterapice de bază pentru multe malignități din copilărie. Din păcate, tratamentele pe bază de platină pot provoca ototoxicitate sau pierderea auzului, care este permanentă și ireversibilă și dăunătoare mai ales supraviețuitorilor de cancer din copilărie.

În Statele Unite și Europa, se estimează că peste 10, 000 de copii primesc chimioterapie pe bază de platină în fiecare an. Printre aceștia, 40% -90% dintre copii vor avea o ototoxicitate severă și ireversibilă. Incidența ototoxicității la acești copii depinde de doza și durata chimioterapiei, iar mulți dintre ei necesită aparate auditive pe tot parcursul vieții. În prezent, nu există medicamente care să prevină această pierdere a auzului și doar implanturile cohleare scumpe, dificile din punct de vedere tehnic și sub-optime (urechea internă) s-au dovedit a oferi anumite beneficii. Printre pacienții cu ototoxicitate în stadii critice ale dezvoltării, sugarii și copiii mici nu au dezvoltare verbală și abilități de alfabetizare, iar copiii mai mari și adolescenți nu au dezvoltare socială și emoțională și realizări educaționale.

Pedmark a fost evaluat de grupul de colaborare în două studii clinice în faza III pentru a preveni și reduce ototoxicitatea, inclusiv studiul COG ACCL 0431 și studiul SIOPEL 6 . Ambele studii au fost finalizate cu succes. Studiul COG ACCL 0431 a cuprins cinci tipuri de cancer de copil care, de obicei, au fost tratate cu chimioterapie intensă cu cisplatină pentru boli localizate și diseminate, incluzând recent hepatoblastom diagnosticat, tumoră cu celule germinale, osteosarcom, neuroblastom și tumoră celulară medulară. Studiul SIOPEL 6 a inclus doar pacienți cu hepatoblastom cu tumori localizate.

Pedmark poate proteja celulele de toxicitatea platinei într-o varietate de moduri. Aceste mecanisme de protecție chimică nu se exclud reciproc. Pedmark poate inactiva complexul de platină și îl poate face covalent să se lege de tiol fără citotoxicitate. Deși platina în circulația sângelui a dispărut în cantități mari după 4 ore de administrare a platinei, Pedmark' protejarea împotriva pierderii auditive legate de platină a fost încă eficientă după 8 ore de platină administrare. Acest lucru indică faptul că Pedmark se poate lega de complexul de platină / proteine, reducând astfel toxicitatea acestuia, iar un potențial mecanism pentru ca platina să provoace pierderi de auz se datorează depunerii de platină legată de proteine ​​în cohleă.

Alte mecanisme prin care Pedmark protejează ototoxicitatea sunt prin eliminarea speciilor reactive de oxigen (ROS) și prin creșterea agenților de reducere endogeni (cum ar fi GSH). În urechea internă, cohleea poate concentra Pedmark în perilimf sau endolimfă și poate spori local protecția chimică a lui Pedmark împotriva ototoxicității. Prin urmare, apoptoza celulelor de păr mediată de cisplatină (prin ROS) este împiedicată de proprietățile reducătoare de tiosulfat de sodiu (STS).