Inhibitorul Vanflyta + Chimioterapia Tratamentul de primă linie al LMA pozitivă FLT3-ITD prelungește în mod semnificativ supraviețuirea!

Daiichi Sankyo (Daiichi Sankyo) a anunțat recent rezultatele pozitive ale unui studiu global de fază 3 al QuANTUM-First. Studiul evaluează medicamentul anticancer țintit oral Vanflyta (quizartinib) pentru tratamentul pacienților adulți nou diagnosticați cu leucemie mieloidă acută (AML) FLT3-ITD pozitivă. Vanflyta este un inhibitor FLT3 extrem de eficient și selectiv.

Rezultatele au arătat că studiul QuANTUM-First a atins obiectivul principal: în comparație cu pacienții care au primit numai tratament standard, pacienții care au primit chimioterapie standard de inducție și consolidare Vanflyta+ și apoi au continuat să primească monoterapie Vanflyta au avut o supraviețuire globală semnificativă statistic. (OS) Și îmbunătățirea semnificației clinice. În acest studiu, siguranța Vanflyta a fost controlabilă și în concordanță cu profilul de siguranță cunoscut al medicamentului.

AML este una dintre cele mai frecvente leucemii la adulți, reprezentând aproximativ o treime din toate cazurile. Rata de supraviețuire a LMA la 5 ani este de aproximativ 29%, iar prognosticul pacienților cu LMA FLT3-ITD pozitiv este deosebit de nefavorabil, incluzând risc crescut de recidivă și supraviețuire globală scurtată. Pentru majoritatea pacienților cu LMA, nevoia de a îmbunătăți supraviețuirea rămâne ridicată.

Datele din studiul QuANTUM-First vor fi anunțate în cadrul unei conferințe medicale viitoare și vor fi partajate cu agențiile de reglementare. Ken Takeshita, șeful de cercetare și dezvoltare la Daiichi Sankyo, a declarat:"Rezultatele studiului de fază 3 QuANTUM-First arată că adăugarea unui inhibitor puternic și selectiv de FLT3 Vanflyta la chimioterapie poate prelungi semnificativ supraviețuirea generală a noilor diagnosticați. Pacienți cu LMA FLT3-ITD pozitivi. Perioadă. Așteptăm cu nerăbdare să împărtășim datele QuANTUM-First cu comunitatea de hematologie și le vom discuta cu agențiile de reglementare globale."

structura moleculară a quizartinibului

Ingredientul farmaceutic activ al Vanflyta', quizartinib, este un inhibitor FLT3 de a doua generație, care este un inhibitor oral al tirozin kinazei receptorului cu molecule mici care vizează și inhibă selectiv FLT3. În Statele Unite, quizartinib a primit Breakthrough Drug Designation (BTD) pentru tratamentul pacienților adulți cu LMA FLT3-ITD recidivă/refractară și Fast Track Designation (FTD) pentru tratamentul LMA recidivante/refractară de către FDA. În plus, quizartinib a primit denumirea de medicament orfan (ODD) pentru tratamentul LMA în Statele Unite și Uniunea Europeană și i s-a acordat ODD pentru tratamentul LMA mutantă FLT3 în Japonia.

Leucemia mieloidă acută (AML) este un cancer agresiv al sângelui și al măduvei osoase care provoacă proliferarea și acumularea necontrolată a globulelor albe canceroase disfuncționale în corpul pacientului'și afectează producția de celule sanguine normale. FLT3 (tirozin kinaza 3 asemănătoare FMS) este o proteină tirozin kinază a receptorului transmembranar exprimată de obicei de celulele stem hematopoietice. FLT3 promovează supraviețuirea, creșterea și diferențierea celulelor prin diferite căi de semnalizare și joacă un rol important în dezvoltarea celulelor.

Mutația genei FLT3 poate conduce semnale oncogene și este una dintre cele mai frecvente anomalii genetice în AML. Aproximativ 30% dintre pacienții cu LMA au mutații ale genei FLT3. Dintre acestea, FLT3-ITD este cea mai frecventă mutație FLT3, afectând aproximativ 25% dintre pacienții cu LMA. FLT3-ITD este o mutație driver cu o povară mare de leucemie, un prognostic prost și un impact semnificativ asupra managementului bolii la pacienții cu LMA. În comparație cu pacienții cu LMA care nu poartă mutația FLT3-ITD, pacienții cu LMA FLT3-ITD au un prognostic general mai prost, incluzând o rată crescută de recurență, un risc crescut de deces după recurență și o probabilitate mai mare de recidivă după transplantul de celule stem hematopoietice. .

În iunie 2019, Vanflyta a primit prima aprobare de reglementare din lume' din Japonia pentru tratamentul pacienților adulți cu LMA recidivă/refractară FLT3-ITD pozitivă. În prezent, Vanflyta nu a fost aprobat în alte țări și regiuni.