Sarcoma Kaposi (KS) Greutate: singurul medicament oral și primul nou medicament în 20 ani, Bristol-Myers Squibb Pomalyst (Pomalidomide) aprobat de Statele Unite!

Bristol-Myers Squibb (BMS) a anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat Pomalistul (pomalidomida), care este un imunomodulator cu activitate antitumorală pentru tratamentul pacienților cu sarcom Kaposi (sarcom Kaposi), KS), în special: ({{2}}) pacienți cu sarcom Kaposi legat de SIDA a căror boală a dezvoltat rezistență la medicamente antiretrovirale extrem de eficiente (HAART); (2) Pacienți cu sarcom Kaposi negativ cu HIV

De menționat este faptul că Pomalistul este singurul medicament oral și primul nou medicament terapeutic aprobat pentru tratamentul sarcomului Kaposi' s pentru mai mult de 20 ani. Trebuie subliniat faptul că pacienții cu SIDA Kaposi' s sarcomul ar trebui să continue să utilizeze HAART pentru a trata HIV în conformitate cu recomandările medicului'

Pomalistul a primit aprobarea accelerată FDA' s, calificarea avansată a medicamentului (BTD), calificarea medicamentelor orfane (ODD) pentru tratamentul mențiunii de sarcom a Kaposi' Această aprobare accelerată se bazează pe datele despre rata totală de răspuns (ORR) din faza I / II, studiu clinic cu un singur braț (12-C-0047). Aprobarea continuă pentru aceste indicații va depinde de verificarea și descrierea beneficiilor clinice în studiile de confirmare.

Sarcomul Kaposi' s este un cancer rar, manifestat de obicei sub formă de leziuni ale pielii, dar se poate dezvolta și în mai multe alte părți ale corpului, inclusiv plămânii, ganglionii și sistemul digestiv. În Statele Unite, incidența anuală a acestei boli este de 6 părți pe milion și afectează în principal persoanele cu funcții imune scăzute. Pomalistul este un medicament oral și este primul nou tratament aprobat pentru tratamentul pacienților cu Kaposi' s sarcom în mai mult de 20 ani.

Diane McDowell, vicepreședinte al afacerilor medicale globale la Bristol-Myers Squibb, a declarat: GG; Pacienții cu Kaposi' sarcomul are puțin control asupra bolii lor în ultimii 20 ani. Suntem încântați că cercetările ulterioare asupra Pomalistului în această zonă a bolilor rare ne-au permis Abilitatea de a oferi pacienților opțiuni de tratament foarte necesare."

Robert Yarchan, MD, director al Diviziei HIV și SIDA Maligne de la Centrul de Cercetare a Cancerului (CCR) al Institutului Național al Cancerului (NCI), a declarat:" Pomalist a arătat rezultate pozitive la pacienții cu Kaposi&# {{0} }; sarcomul, indiferent de statutul lor HIV. În plus, medicamentul oferă, de asemenea, o terapie orală cu un mecanism de acțiune diferit de medicamentele chimioterapice citotoxice utilizate în mod obișnuit pentru a trata sarcomul Kaposi' s."

Așa cum se spune în caseta neagră care avertizează informațiile despre rețetă, Pomalistul poate provoca vătămări ale fătului și este interzis femeilor însărcinate. Pomalyst este disponibil doar prin Pomalyst REMS®, un plan de distribuție restrâns. La pacienții care primesc Pomalist, tromboză venoasă profundă, embolie pulmonară, infarct miocardic și accident vascular cerebral și pot fi administrate tromboprofilaxii.

Această aprobare se bazează pe datele unui studiu 12 / C-0047 cu o singură armă cu o braț deschis. Studiul a evaluat siguranța, farmacocinetica și eficacitatea Pomalistului la pacienții cu sarcoma Kaposi'

Procesul a fost realizat de o echipă condusă de Robert Yarchoan în cadrul Acordului de Cercetare și Dezvoltare Colaborativă (CRADA). Un total de 28 pacienți (18 HIV-pozitivi și 10 negativi) au primit Pomalist în doză de 5 mg și l-au luat oral o dată pe zi pentru {{5} } cicluri (un ciclu de 28 zile) până la progresia bolii sau toxicitatea inacceptabilă. Studiul a exclus pacienții cu simptomatic pulmonar sau visceral Kaposi' sarcom, istoric de tromboembolie venoasă sau arterială și boli procoagulante. Pe parcursul întregului tratament, pacientul a primit aspirină 81 mg tromboprofilaxie o dată pe zi. Perioada medie de la inițierea tratamentului până la apariția primei remisii a fost 1. 8 luni (0,9-7. 6).

Obiectivul principal al studiului a fost rata generală de răspuns (ORR, incluzând răspunsul complet [CR], răspunsul clinic complet [CRCR], răspunsul parțial [PR]), care a fost investigat de către investigator în conformitate cu Comitetul Cancer al Clinicii SIDA Trials Group (ACTG) împotriva Kaposi S-au evaluat criteriile de răspuns la sarcom.

Datele au arătat că, dintre toți pacienții, ORR a fost 71% (20 / 28; 95% CI: {{4}}, {{5 }}), dintre care {{6}}% (4 / 28) pacienți au obținut CR și 57% (16 / {{2} }) pacienții au obținut PR. Durata medie de remisie (DOR) pentru toți pacienții a fost 12. 1 luni (95% CI: 7. 6, 16 . 8). În plus, printre pacienții cu remisie, 50% dintre pacienți au menținut remisie în timpul 12 luni de tratament cu Pomalist.

Cele mai frecvente reacții adverse (≥ 30%), inclusiv anomaliile de laborator sunt scăderea numărului absolut de neutrofile sau celule albe din sânge, creșterea creatininei sau a glucozei, erupții cutanate, constipație, oboseală, hemoglobină, trombocite, fosfat, albumină sau calciu redusă, crescută ALT, greață și diaree. 11% (3 / 28) dintre pacienți au fost întreruși definitiv din cauza reacțiilor adverse. Nu au fost găsite noi semnale de siguranță. În sarcomul Kaposi&# 3 9; s, siguranța Pomalistului este în concordanță cu siguranța Pomalistului cunoscut în indicațiile aprobate.

Sarcomul Kaposi (sarcomul Kaposi, KS) este un cancer rar, manifestat de obicei sub formă de leziuni ale pielii, dar se poate dezvolta și în câteva alte părți ale corpului, inclusiv plămânii, ganglionii și sistemul digestiv. Sarcomul Kaposi' s este cauzat de virusul herpes asociat cu sarcomul Kaposi' s-a asociat sarcomului (KSHV, cunoscut și sub denumirea de virus herpes uman 8 [HHV-8]) și este cel mai frecvent observat la persoanele infectate cu HIV cu funcție imunitară compromisă.

Deși utilizarea combinată a terapiei antiretrovirale (cART sau HAART) a redus incidența sarcomului Kaposi' s în Statele Unite, boala apare în continuare cu o rată de aproximativ 6 cazuri la un milion oameni. Sarcomul Kaposi' s este mai frecvent în zonele cu mai puțin tratament împotriva SIDA în lume. În Africa sub-sahariană și în alte regiuni, mai multe persoane sunt infectate cu virusul herpetic asociat cu sarcomul Kaposi' este KSHV, care este cel mai frecvent în rândul bărbaților din unele țări.

Pomalistul este un imunomodulator cu activitate antitumorală. Medicamentul este un analog de talidomidă care a fost aprobat pentru tratamentul pacienților adulți: (1) combinat cu dexametazonă pentru tratamentul mielomului multiplu (MM), în special, la pacienții care au primit anterior cel puțin {{{{ 4}}}} terapiile (incluzând lenalidomida și inhibitorii proteazomului), au prezentat evoluția bolii în timpul ultimei terapii sau în termen de 60 zile după terminarea tratamentului; (2) Kaposi' pacienții cu sarcom (KS) s, în special pacienții KS asociați cu SIDA și KS cu HIV negativ, care au eșuat în tratamentul HAART.