Pfizer prezintă un hormon uman de crestere somatrogon cu acțiune îndelungată o dată pe săptămână în Japonia!

OPKO Sănătate a anunțat recent că partenerul său Pfizer Japonia a prezentat o nouă cerere de droguri (NDA) pentru somatrogon la Ministerul Sănătății, Muncii și Bunăstării (MHLW) din Japonia, care este un hormon de crestere uman cu acțiune îndelungată (hGH), săptămânal medicație o dată pentru tratamentul copiilor cu deficit de hormon de crestere (GHD). La începutul acestei luni, Pfizer și OPKO a anunțat că FDA sua a acceptat somatrogon's Biological Products Licensing Application (BLA) și a desemnat prescription Drug User Fee Act (PDUFA) ca o dată țintă din octombrie 2021. Dacă este aprobat, somatrogon va aduce o opțiune de tratament săptămânal de lungă durată, care va ajuta la reducerea sarcinii injecțiilor zilnice cu hormon de creștere pentru copiii cu GHD, rudele și îngrijitorii lor.

Aplicația japoneză se bazează pe rezultatele unui studiu de fază 3 în Japonia și un studiu de fază 3 la nivel mondial. Aceste studii au fost efectuate la copii cu GHD și au comparat eficacitatea și siguranța somatrogonului (administrat o dată pe săptămână) și a hormonului uman de creștere recombinant Genotropin (somatropină, administrat o dată pe zi) pentru injectare. În ambele studii, după 12 luni de tratament, somatrogonul a fost la fel de eficace ca Genotropin în ceea ce privește criteriul final principal al vitezei anuale de înălțime. În cele două studii, somatrogonul a fost în general bine tolerat și a avut siguranță comparabilă cu Genotropin. Tipurile, numerele și severitatea evenimentelor adverse observate între cele două grupuri de tratament au fost similare.

Ghd copilărie este o boală gravă și rară cauzată de hormon de crestere insuficient secretat de glanda pituitara. Copiii cu GHD nu sunt doar scurt în statură, dar au, de asemenea, anomalii metabolice, provocări psihosociale, deficite cognitive, și calitatea slabă a vieții. De zeci de ani, standardul de îngrijire pentru GHD a fost o injecție subcutanată de hormon de crestere uman (hGH) o dată pe zi pentru a îmbunătăți creșterea și efectele metabolice. Pentru îngrijitori și pacienți, sarcina de tratament a injecțiilor zilnice este ridicată, ceea ce poate duce la o conformitate scăzută și poate reduce efectul global al tratamentului.

Somatrogon este o nouă entitate moleculară care conține secvența naturală a hormonului de creștere uman, și conține o copie la N-terminus și 2 copii la C-terminus de gonadotropină corionică umană (hCG) β-lanț C-terminal peptide (CTP), CTP Poate prelungi timpul de înjumătățire al moleculei. În Statele Unite și Uniunea Europeană, somatrogonului i s-a acordat denumirea de medicament orfan (ODD) pentru tratamentul copiilor și adulților cu GHD. Rezultatele cercetării de până acum arată că, în comparație cu hGH o dată pe zi, somatrogon o dată pe săptămână poate reduce semnificativ tulburările stilului de viață, sprijină preferințele pacienților și îmbunătățește conformitatea.

În 2014, Pfizer și OPKO au semnat un acord global pentru dezvoltarea și comercializarea somatrogonului pentru tratamentul GHD. Conform acordului, OPKO este responsabil pentru implementarea proiectelor clinice, iar Pfizer este responsabil pentru înregistrarea și comercializarea produselor. Ambele părți vor evalua posibilitatea altor indicații pentru copii și adulți, după caz.

În Statele Unite, BLA somatrogon este susținută pe baza rezultatelor studiilor clinice de fază globală 3. Acesta este un studiu randomizat, deschis, pozitiv controlat de droguri efectuate în mai mult de 20 de țări, înscrierea și tratarea 224 de copii cu GHD care nu au primit anterior tratament. În cadrul studiului, acești pacienți au fost repartizați aleatoriu la două grupuri de tratament la un raport de 1:1: grup de tratament cu somatrogon (0,66 mg/kg, o dată pe săptămână), grup de tratament cu Genotropină (somatropină) (0,034 mg/kg, administrare zilnică o dată). Punctul final principal al studiului este viteza de înălțime în timpul 12 luni de tratament. Criteriile finale secundare includ modificări ale deviației standard de înălțime la 6 luni și 12 luni, siguranță și indicatori farmacodinamici. Copiii care completează studiul au posibilitatea de a participa la un studiu global, deschis, multicentric, extensiv pe termen lung, în care pacienții pot continua să primească sau să treacă la tratamentul somatrogon. Aproximativ 95% dintre pacienți au fost transferați în studiul de extensie cu etichetă deschisă și au primit tratament cu somatrogon.

Rezultatele au arătat că studiul a atins criteriul final principal al neinferilor: media celor mai mici pătrate (10,12 cm/an) a grupului somatrogon a fost mai mare decât cea a grupului Genotropin (9,78 cm/an); rata de creștere a înălțimii (cm/an) Diferența de tratament (somatrogon-Genotropin) a fost de 0,33 (interval de încredere față-verso de 95%: -0,39, 1,05). Comparativ cu grupul Genotropin, grupul somatrogon a avut modificări mai mari ale scorurilor deviației standard de înălțime (criterii finale secundare cheie) la 6 și 12 luni. În plus, la 6 luni, comparativ cu grupul Genotropin, grupul somatrogon a avut o modificare mai mare a ratei de creștere a înălțimii, un alt criteriu final secundar cheie. Într-un cadru clinic, aceste metode de măsurare a creșterii utilizate în mod obișnuit sunt utilizate pentru a măsura potențialul pe care subiecții îl pot experimenta pentru a ajunge din urmă cu creșterea înălțimii colegilor potriviți vârstei și genului.

În acest studiu, somatrogonul a fost în general bine tolerat, iar tipul, numărul și severitatea evenimentelor adverse observate între grupurile de tratament au fost comparabile cu hormonul de creștere o dată pe zi Genotropin.