Inhibitorul Plasma Kallikrein Orladeyo (berotralstat) a fost aprobat în UE!

BioCryst Pharmaceuticals a anunțat recent că Comisia Europeană (CE) a aprobat capsulele Orladeyo (berotralstat), un medicament administrat pe cale orală o dată pe zi pentru copii și pacienți adulți cu vârsta de 12 ani și peste pentru a preveni apariția ereditară a angioedemului (HAE). În decembrie 2020 și ianuarie 2021, Orladeyo a fost, de asemenea, aprobat pentru aceleași indicații în Statele Unite și Japonia.

Merită menționat faptul că Orladeyo este prima terapie orală orientată aprobată pentru prevenirea atacurilor de HAE. Aprobarea medicamentului pe piață a adus progrese semnificative în tratamentul pacienților cu HAE care așteptau opțiuni de tratament preventiv oral și va contribui la reducerea sarcinii de tratament a pacienților.

Ingredientul farmaceutic activ al Orladeyo este berotralstat, care este un inhibitor nou, oral, o dată pe zi, puternic și selectiv al calikreinei plasmatice umane, care acționează prin reducerea activității calicreinei plasmatice. Medicamentul a fost dezvoltat pentru pacienții cu HAE pentru a preveni și trata debutul angioedemului. În prezent, BioCryst dezvoltă două formulări de berotralstat, capsulele sunt dezvoltate pentru a preveni atacurile HAE, iar formulările lichide orale sunt utilizate pentru tratarea atacurilor acute HAE.

Structura chimică a berotralstat (sursa imaginii: chemicalbook.com)

Jon Stonehouse, președinte și CEO al BioCryst, a declarat: „În prezent, majoritatea pacienților europeni cu HAE folosesc terapie la cerere sau androgeni pentru tratarea bolii. Credem că aprobarea orală, o dată pe zi, a Orladeyo va ajuta pacienții să ofere o nouă oportunitate interesantă de a-și reduce sarcina de tratament prin utilizarea Orladeyo pentru tratamentul preventiv."

Henrik Balle-Boysen, vicepreședinte executiv și director operațional al HAE International, o rețea globală de asociații non-profit dedicată îmbunătățirii vieții pacienților cu HAE, a declarat: „Orladeyo furnizează primele medicamente orale nesteroidiene pentru pacienții cu HAE și medici în Europa. Preveniți atacurile HAE. Acesta este un progres extrem de important și cel mai popular în furnizarea mai multor opțiuni de tratament disponibile."

În studiul esențial de fază 3 APeX-2, Orladeyo a redus semnificativ episoadele de HAE în a 24-a săptămână de tratament și această reducere a continuat până în a 48-a săptămână. Dintre pacienții cu HAE care au finalizat 48 de săptămâni de tratament (150 mg), rata de atac HAE a fost în medie de 2,9 atacuri pe lună la examinarea inițială și a scăzut la o medie de 1,0 atacuri pe lună după 48 de săptămâni de tratament. În studiul APeX-S pe termen lung deschis, pacienții cu HAE care au finalizat 48 de săptămâni de tratament (150 mg) au avut în medie 0,8 convulsii pe lună.

În 2 studii, Orladeyo a fost sigur și bine tolerat. Comparativ cu grupul placebo, reacțiile adverse raportate cel mai frecvent la pacienții care au luat Orladeyo au fost reacțiile gastro-intestinale. Aceste reacții apar, de obicei, devreme după începerea tratamentului cu Orladeyo, devin mai puțin frecvente în timp și de obicei dispar de la sine.

Terapiile preventive HAE existente au o sarcină semnificativă a tratamentului. În plus față de reducerea ratei atacurilor HAE, datele din studiul APeX-2 au arătat că la pacienții care au luat Orladeyo (150 mg) pe cale orală o dată pe zi, calitatea vieții și satisfacția generală a pacienților au fost semnificativ îmbunătățite, iar îngrijirea standard lunară medicamentele la cerere au fost reduse semnificativ.

Marc Riedl, investigator al studiului APeX-2 și profesor de medicină și director clinic al Centrului pentru Angioedem ereditar de la Universitatea din California, San Diego, a declarat: „Pacienții și medicii sunt de acord că tratamentul cu HAE va crește sarcina pacientului cu viaţă. Ca soluție orală o dată pe zi, cu opțiuni de tratament, Orladeyo poate reduce semnificativ convulsiile și reduce sarcina asociată cu injecțiile și perfuziile."