Imunomodulatorul BMS Orencia (Abatacept) a primit o analiză prioritară de către FDA SUA!

Bristol-Myers Squibb (BMS) a anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acceptat cererea de licență suplimentară de produs biologic Orencia (abatacept) pentru a primi celule stem hematopoietice de la donatori independenți timp de 6 ani și pacienții mai în vârstă cu transplant (URD-HSCT) pentru a preveni boala acută de grefă contra gazdă moderată până la severă (aGvHD). FDA a acordat revizuirea prioritară sBLA și a desemnat Legea privind taxele pentru utilizatorii de medicamente eliberate pe bază de prescripție (PDUFA) ca dată țintă de acțiune din 23 decembrie 2021. Dacă va fi aprobată, Orencia va deveni prima terapie pentru prevenirea aGvHD.

SBLA este susținut de date din studiul ABA2 de fază 2 și un studiu înregistrat bazat pe dovezi reale. Studiul ABA2 a evaluat eficacitatea Orencia pentru prevenirea aGvHD la copii și pacienți adulți. În cadrul studiului, Orencia a fost adăugat la programul standard de prevenire a GvHD pentru tumori maligne hematologice care au primit transplanturi de celule stem de la pacienți donatori fără legătură, HLA-matched sau de neegalat. Dezechilibrele HLA cresc riscul de GvHD. Rezultatele studiului ABA2 arată că tratamentul cu Orencia poate reduce semnificativ incidența aGvHD severă, dar nu crește recurența bolii. Rezultatele analizei din lumea reală sunt în concordanță cu rezultatele testului ABA2.

Mary Beth Harler, șefa imunologiei și dezvoltării fibrozei de la Bristol-Myers Squibb, a declarat: „Pentru pacienții care primesc transplant de celule stem de la donatori independenți, în special minoritatea și grupurile etnice, riscul de aGvHD este mai mare. Acesta este un potențial. În prezent, nu există un tratament preventiv aprobat pentru complicațiile medicale care pun viața în pericol. Așteptăm cu nerăbdare să cooperăm cu FDA pentru a introduce Orencia în acest nou grup de pacienți și să folosim știința revoluționară pentru a lucra din greu pentru a rezolva problemele din grupul de pacienți defavorizați. Satisfaceti cererea."

Leslie Kean, investigatorul principal al studiului ABA2 și directorul Programului de transplant de celule stem pentru copii de la Boston Children's Hospital / Dana-Farber Cancer Institute, a declarat: „Deși transplantul de celule stem este un tratament eficient pentru leucemie agresivă și alte tumori maligne hematologice, este acceptat de la pacienții fără legătură Pacienții cu transplant de celule stem care nu se potrivesc cu antigenul leucocitar uman (HLA) prezintă un risc ridicat de a dezvolta aGvHD. Este necesară extinderea fondului de donatori de celule stem prin reducerea riscului de aGvHD la adulți și copii care primesc transplanturi de celule stem de la donatori independenți."

Transplantul de celule stem implică perfuzia de celule T donatoare, care sunt celule albe din sânge care pot identifica și distruge invadatorii străini din receptor, inclusiv celulele canceroase. GvHD apare atunci când celulele T donatoare recunosc, de asemenea, celulele sănătoase ale pacientului&ca celule străine și încep să atace țesuturile și organele sănătoase. Pentru a iniția acest atac, celulele T trebuie activate printr-un proces de semnal numit costimulare. În funcție de tipul de donator, tehnica de transplant și alte caracteristici, 30% până la 70% dintre pacienții cu transplant dezvoltă aGvHD. Orencia este o terapie aprobată în prezent pentru tratamentul diferitelor artrite. Se leagă și inhibă țintele proteice implicate în costimulare, inhibând astfel activarea celulelor T.

Orencia este o proteină produsă prin tehnologia ADN-ului recombinant și aparține unui agent biologic. Medicamentul este un regulator costimulator selectiv al celulelor T care se leagă de CD80 și CD 86 de celule care prezintă antigen pentru a le bloca atât pe celulele T, cât și pe celulele T. Interacțiunea cu CD28 inhibă activarea celulelor T. Se consideră că celulele T activate sunt legate de o varietate de boli inflamatorii, inclusiv artrita reumatoidă (RA), artrita psoriazică (PSA), artrita idiopatică juvenilă (JIA) etc. Activarea completă a celulelor T necesită cel puțin două semnale din celule care prezintă antigen. Interacțiunea CD28 pe celulele T și a CD80 sau CD 86 pe celulele care prezintă antigen este un pas cheie în transducția semnalului costimulator.

Orencia este un imunomodulator conceput pentru a întrerupe ciclul continuu de activare a celulelor T. În Statele Unite, Orencia a fost aprobat pentru 3 indicații: (1) pentru tratamentul pacienților adulți cu artrită reumatoidă (RA) activă moderată până la severă; (2) pentru tratamentul activității moderate până la severe Pacienții cu vârsta de 2 ani și peste cu artrită idiopatică juvenilă poliarticulară (pJIA); (3) pentru tratamentul pacienților adulți cu artrită psoriazică activă (PSA). În ceea ce privește medicația, nu se recomandă utilizarea Orencia cu alte imunosupresoare eficiente, cum ar fi: medicamente antireumatice modificate de boli biologice (bDMARD), inhibitori JAK.

În China continentală, Orencia (injecție abatacept) a fost dezvoltată în cooperare cu Simcere și Bristol-Myers Squibb (BMS). Pe 9 august 2020, Orencia a organizat cu succes un eveniment de lansare, care a marcat și intrarea oficială a produsului în circulație comercială în China continentală. Fiind primul și singurul imunomodulator costimulator selectiv al celulelor T din domeniul artritei reumatoide din lume, listarea completă a Enrico® în China continentală va beneficia de 6 milioane de poliartrită reumatoidă internă, care crește de la an la an pacientul.