Uniunea Europeană aprobă analogul peptidului natriuretic de tip C Voxzogo (vosoritide): poate rezolva cauza subiacentă a bolii!

BioMarin Pharmaceuticals a anunțat recent că Comisia Europeană (CE) a aprobat Voxzogo (vosoritide), o injecție o dată pe zi cu analog de peptidă natriuretică de tip C (CNP) pentru tratamentul copiilor de la 2 ani până la plăci de creștere închise Achondroplasia (achondroplasia) . Închiderea plăcii de creștere are loc după pubertate, când se atinge înălțimea finală a adultului. Achondroplazia este cea mai frecventă statură scurtă disproporționată la om. În prezent, vosoritida este, de asemenea, în curs de examinare de către FDA din SUA, iar data țintă a Legii privind taxa pentru utilizatorii de medicamente eliberate pe bază de prescripție (PDUFA) este 20 noiembrie 2021. Anterior, vosoritidei i s-a acordat denumirea de medicament orfan (ODD) pentru tratamentul acondroplaziei în Statele Unite și Uniunea Europeană.

Merită menționat faptul că Voxzogo este primul medicament aprobat în Europa pentru tratarea acondroplaziei. Medicamentul poate trata cauza principală a bolii, reprezintă o descoperire medicală majoră și are potențialul de a avea un impact semnificativ asupra vieții pacienților.

Ingredientul farmaceutic activ al Voxzogo este vosoritida, care este o peptidă natriuretică de tip C modificată (CNP), care promovează formarea osului endocondral prin reglarea descendentă a semnalelor receptorului 3 al factorului de creștere a fibroblastelor (FGFR3) și vizează direct dezvoltarea cartilajului Fiziopatologia internă de insuficiență.

Aprobarea UE se bazează pe date din proiectul de dezvoltare clinică vosoritide, inclusiv rezultatele unui studiu de fază 3 randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo. Rezultatele acestui studiu de fază 3 sunt susținute în continuare de datele de siguranță și eficacitate pe termen lung ale studiului deschis în curs de extindere de fază 2, care arată că: primirea tratamentului cu vosoritide în timpul perioadei de observație de 5 ani (60 de luni) cu date actuale La copiii cu acondroplazie, rata de creștere continuă să fie mai mare decât nivelul inițial al pacientului și mai mare decât rata anuală de creștere așteptată pentru copiii netratați cu acondroplazie. În plus, vârsta osoasă a progresat normal și nu a fost observată nicio accelerare a vârstei osoase, indicând faptul că vosoritida nu a redus durata totală a fazei de creștere.

Pachetul de date include, de asemenea, rezultatele unui studiu randomizat dublu-orb de fază 2 care se desfășoară la sugari și copii mici, date farmacocinetice și biomarkere extinse și date preliminare de creștere pentru pacienții din grupa de vârstă 2-5 ani. Datele de la pacienții din studiul SENTINEL au arătat că la pacienții cu vârsta cuprinsă între 2-5 ani, după 2 ani de tratament cu vosoritide, există un efect pozitiv asupra creșterii. În plus, pachetul de date include, de asemenea, 3 faze de cercetare extinsă și date extinse de istorie naturală.

Mecanismul de acțiune al vosoritide

Achondroplazia este cea mai frecventă statură scurtă disproporționată la om. Se caracterizează prin osificare endocondrală încetinită, ducând la scurtime disproporționată și tulburări structurale ale oaselor lungi, coloanei vertebrale, feței și bazei craniului. Această afecțiune este cauzată de mutații ale genei receptorului 3 al factorului de creștere a fibroblastelor (FGFR3), care este un regulator negativ al creșterii osoase.

În plus față de statura disproporționat de scurtă, pacienții cu acondroplazie pot prezenta complicații grave de sănătate, inclusiv compresia foramenului, apneea de somn, picioarele îndoite, hipoplazia feței, leagănele permanente ale spatelui inferior, stenoza coloanei vertebrale și urechile repetitive. Departamentul de infecție. Unele dintre aceste complicații pot duce la necesitatea unei intervenții chirurgicale invazive, cum ar fi decompresia măduvei spinării și îndreptarea picioarelor îndoite. În plus, studiile au arătat că ratele mortalității sunt în creștere pentru fiecare grupă de vârstă.

Peste 80% dintre părinții copiilor cu acondroplazie au o statură medie, iar boala este cauzată de mutații genetice spontane. Incidența globală a acondroplaziei este de aproximativ una din 25.000 de nașteri vii.

Vosoritida este un analog al peptidei natriuretice de tip C (CNP) derivat din peptidele umane naturale și este un stimulator eficient al osificării endocondrale. Peptida umană naturală este un regulator pozitiv al creșterii osoase. Vosoritida se leagă de receptori specifici și inițiază semnale intracelulare care inhibă calea hiperactivă FGFR3.

În prezent, vosoritida este evaluată pentru copiii a căror placă de creștere este încă&"deschisă &", de obicei copii cu vârsta sub 18 ani, iar acești pacienți reprezintă aproximativ 25% dintre pacienții cu acondroplazie. În Statele Unite, Europa, America Latină, Orientul Mijlociu și cea mai mare parte a regiunii Asia-Pacific, nu există în prezent nicio aprobare de reglementare pentru medicamente pentru tratamentul acondroplaziei.