Administrația Națională a Medicamentului (NMPA) acceptă cereri pentru două indicații pentru prima clasă a clasei tumorii gastro-intestinale precisă pentru droguri vizate Avapritinib

La 23 aprilie, 2020, Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd. (denumit în continuare 0010010 quot; Keystone Pharmaceutical 0010010 quot;), Bursa din Hong Kong cod: 2616) a anunțat că Administrația Națională a Medicamentului (NMPA) a acceptat tumorile stromale gastrointestinale (GIST) Noua aplicație de comercializare a medicamentului pentru medicamentul avapritinib orientat cu precizie, care acoperă două indicații, pentru rezecția inoperabilă a exonului {{6 }} mutații (incluzând mutația PDGFRA D 842 V) care poartă receptorul alfa al factorului de creștere derivat plachetar (PDGFRA) Sau pacienți adulți cu GIST metastatic și pacienți adulți cu GIST non-chirurgical sau metastatic cu patru linii. Avapritinib este un puternic inhibitor oral puternic selectiv împotriva mutațiilor genelor KIT și PDGFRA în curs de dezvoltare, dezvoltat de partenerul companiei Blueprint Medicines. Aceasta este, de asemenea, prima nouă cerere de listare a medicamentelor acceptată de NMPA de CStone Pharmaceuticals, marcând un pas important în transformarea comercială a companiei 0010010 # 39;

Aproximativ 1-1 5 / 100, 000 (14, 000-21.000) de pacienți GIST nou diagnosticați în China în fiecare an [Zhou Yanbing. Starea actuală a diagnosticului și tratamentului tumorilor stromale gastro-intestinale [J]. Chinese Journal of General Surgery, 2017, 032 (007): 549-552.], Aproximativ 90% dintre pacienții GIST sunt asociați cu mutații ale genului KIT sau PDGFRA. În ianuarie a acestui an, FDA a aprobat utilizarea sa pentru tratamentul pacienților adulți cu mutație PDGFRA 18 mutații care nu sunt rezectabile chirurgical sau GIST metastatic, devenind prima și unică comercializată în Statele Unite pentru tratamentul precis al PDGFRA exonează 18 mutații. Dirijarea drogurilor.

Dr. Jiang Ningjun, președinte și CEO al CStone Pharmaceuticals, a declarat: 0010010 quot; Numai trei luni după ce avapritinib a fost aprobat de FDA din SUA, CStone Pharmaceuticals a prezentat avapritinib 0010010 # 39; noi aplicații de comercializare a medicamentelor în Taiwan și China continentală și speră să poată face acest lucru în curând Aduceți acest tip de medicamente de primă clasă orientate către pacienți GIST avansați din China Mare. Deoarece compania 0010010 # 39; ritmul de transformare comercială continuă să se accelereze, în următoarele câteva luni, CStone Pharmaceuticals va livra, de asemenea, multe produse importante în China Cerere de medicamente noi pentru mai multe indicații. {{0 }} quot;

Profesorul Shen Lin, decanul adjunct al Spitalului Cancer de la Universitatea Peking, director al Departamentului de Gastroenterologie și investigatorul principal al avapritinib din China, a declarat: 0010010 quot; Avapritinib este în GIST avansat, cu mutatie PDGFRA 18 și la pacienții GIST cu tratament de linia a patra. Demonstrează o activitate antitumorală foarte bună și este sigur și bine tolerat. Datorită beneficiilor foarte limitate ale pacienților cu terapii existente, aceste două tipuri de pacienți GIST au nevoi de tratament nesatisfăcute. În calitate de clinician, ne așteptăm ca Hope să fie aprobat avapritinib cât mai curând posibil și să devină o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu GIST avansat. 0010010 quot;

În noiembrie 2019, reuniunea anuală a CTOS a anunțat rezultatele studiului clinic NAVIGATOR Faza I asupra avapritinib în mutațiile exonului PDGFRA 18 și pacienții care au primit GIST în linia a patra. Datele din noiembrie 16, 2018 arată:

1. 43 pacienți cu PDGFRA exon 1 8 mutație și 1 1 1 pacienți cu tratament de linia a patra au primit o doză inițială de avapritinib 300 mg sau 400 mg o dată pe zi, iar eficacitatea poate fi evaluată.

2. Dintre pacienții cu mutație PDGFRA 18 mutație, ORR a fost 86% (1 pacient să fie confirmat), durata mediană a remisiei (DOR) nu a fost atinsă

3. Printre pacienții GIST de linia a patra, ORR a ajuns la 22% (1 pacient care trebuie confirmat), cu o DOR mediană de 10. 2 luni.

Este îmbucurător faptul că datele preliminare ale studiului de legătură din faza I / II din China efectuate de CStone Pharmaceuticals arată că siguranța și caracteristicile farmacocinetice ale pacienților cu GIST avansat în China sunt în concordanță cu datele studiului global NAVIGATOR și sunt bine tolerate.

Dr. Yang Jianxin, director medical al CStone Pharmaceuticals, a declarat: 0010010 quot; în prezent, tratamentul GIST avansat în China este în principal utilizarea secvențială a inhibitorilor de tirozin kinază (TKIs). Efectul este foarte mic. Pe de altă parte, pacienții GIST din a patra linie GIST se confruntă cu multiple dificultăți, cum ar fi mutații multiple de rezistență la medicamente și lipsa de terapii eficiente aprobate. Sunt foarte fericit să văd că datele curente ale studiului de punte de avapritinib din China sunt în concordanță cu rezultatele studiului global NAVIGATOR Și aștept cu nerăbdare beneficiile sale timpurii pentru pacienții GIST mai avansați care au nevoie de terapii inovatoare. {{0} } quot;

CStone Pharmaceuticals a ajuns la o cooperare și autorizare exclusivă cu Blueprint Medicaments și a obținut autorizația exclusivă de dezvoltare și comercializare a multor medicamente, inclusiv avapritinib în Marea Chineză. Blueprint Medicaments își rezervă dreptul de a dezvolta și comercializa medicamente asociate în alte părți ale lumii.

Despre Avapritinib

Avapritinib este un inhibitor de kinază mutantă KIT și PDGFRA, care este investigat, puternic și extrem de selectiv. Este un inhibitor conformațional de tip 1 kinază utilizat în tratamentul GIST și se poate lega direct la conformația kinazei active a mutațiilor KIT și PDGFRA care duce la activarea semnalizării în aval. Avapritinib a confirmat efectul inhibitor al mutațiilor KIT și PDGFRA în GIST. În prezent, principalul mecanism de rezistență la medicamente al tratamentului aprobat în China Mare este cauzat de mutația buclei de activare. Avapritinib suprimă mutațiile pe acest site, ducând la o activitate clinică puternică.

Blueprint Medicaments avansează dezvoltarea de programe clinice mai largi pentru avapritinib, inclusiv GIST pentru terapie multi-line și mastocitoză sistemică avansată, inertă și fumatoare (SM).

Avapritinib este un inhibitor al kinazei aprobat de FDA din SUA sub denumirea de produs AYVAKITTM pentru tratamentul pacienților adulți cu GIST necizat chirurgical sau metastatic care poartă mutația exonului PDGFRA 18 (inclusiv mutația PDGFRA D 842 V) .

Avapritinib nu a fost aprobat de către FDA din SUA pentru tratamentul altor indicații și nu a fost aprobat de TFDA, NMPA sau alte autorități regionale de reglementare a sănătății pentru nicio indicație.