Noul inhibitor deuterizat JAK1 / 2 CTP-543 a intrat în faza 3 de dezvoltare clinică și are un efect semnificativ asupra tratamentului alopeciei areate moderate până la severe!

Concert Pharma este o companie biofarmaceutică în stadiu clinic care dezvoltă în principal medicamente cu molecule mici pentru tratamentul bolilor sistemului nervos central, a bolilor genetice, a bolilor renale, a bolilor inflamatorii și a cancerului. Recent, compania a anunțat lansarea primului său studiu clinic de fază 3, THRIVE-AA1, pentru a evalua eficacitatea și siguranța inhibitorului oral JAK CTP-543 în tratamentul adulților cu alopecie areata moderată până la severă. Compania se așteaptă să raporteze rezultatele studiului THRIVE-AA1 în 2022. Cel de-al doilea proces THRIVE-AA2 de fază 3 va începe în prima jumătate a anului 2021.

În iulie a acestui an, FDA din SUA a acordat CTP-543 Breakthrough Drug Designation (BTD) pentru tratamentul alopeciei areata moderate până la severe la adulți. Alopecia areata este o boală autoimună în care sistemul imunitar atacă foliculii de păr, provocând căderea parțială sau completă a părului. În prezent, nu există niciun medicament aprobat de FDA pentru tratamentul alopeciei areata.

Dr. James V. Cassella, Chief Development Officer of Concert, a declarat: „Pe baza rezultatelor proiectului nostru de fază 2, credem că CTP-543 are potențialul de a oferi o terapie de cea mai bună calitate pentru pacienții cu alopecie moderată până la severă areata. Lucrăm din greu. Promovați dezvoltarea CTP-543 pentru a face schimbări semnificative în viața pacienților cu alopecie areata."

După încheierea procesului de fază 2, Concert și FDA din SUA au discutat despre informațiile cheie privind proiectul de fază 3 și strategia de înregistrare și au lansat procesul de fază 3 THRIVE-AA1. După evaluarea intervalului de doze de CTP-543 pentru tratamentul pacienților cu alopecie areata moderată până la severă, studiul de fază 2 a dat rezultate pozitive, compania a ținut o întâlnire cu FDA. Conform calendarului actual, compania consideră că rezultatele pozitive ale celor două studii de fază 3 pot fi utilizate ca bază pentru depunerea unei noi cereri de droguri (NDA) pentru CTP-543 pentru tratamentul alopeciei areata moderate până la severe în adulți la începutul anului 2023.

Tehnologia deuterizării

Andy Bryant, director executiv interimar al Fundației Alopecia Areata, a declarat:&„Milioane de oameni sunt afectați de alopecia areata. CTP-543 are potențialul de a deveni unul dintre primele medicamente aprobate de FDA pentru tratamentul alopeciei areata. Suntem foarte încurajați de acest lucru."

Alopecia areata poate provoca căderea parțială sau totală a părului de pe scalp sau corp și boala afectează până la 650.000 de persoane din Statele Unite. Scalpul este zona cea mai frecvent afectată, dar orice zonă în care crește părul poate fi afectată singură sau cu scalpul. Alopecia areata poate apărea la orice vârstă. Majoritatea pacienților încep să dezvolte simptome la vârsta de 40 de ani. Boala afectează atât femeile, cât și bărbații. Alopecia areata poate avea consecințe psihologice grave, inclusiv anxietate și depresie.

CTP-543 a fost descoperit prin aplicarea tehnologiei chimice deuteriu Concert&# 39 pentru a modifica ruxolitinibul. Ruxolitinib este un inhibitor selectiv al Janus kinazei 1 și Janus kinazei 2 (JAK1 / JAK2). Pentru tratamentul anumitor boli ale sângelui. Modificarea chimică a deuteriului ruxolitinibului îi poate modifica farmacocinetica umană, sporind astfel utilizarea sa ca tratament pentru alopecia areata.

FDA a acordat CTP-543 o denumire de medicament revoluționară (BTD) pentru tratamentul alopeciei areata moderate până la severe, pe baza rezultatelor pozitive ale unui studiu clinic de fază 2. Datele arată că cele două grupuri de tratament cu doze mari CTP-543 (12 mg și 8 mg) au atins obiectivul primar de eficacitate în comparație cu grupul placebo: la a 24-a săptămână de tratament, există o proporție semnificativ mai mare de pacienți cu instrument de severitate a alopeciei Scorul (SALT) Reducerea inițială relativă a fost ≥50% (58%, 47%, respectiv 9%; valorile p au fost toate< 0,001).="" în="" plus,="" în="" a="" 24-a="" săptămână="" de="" tratament,="" o="" proporție="" semnificativ="" mai="" mare="" de="" pacienți="" din="" grupul="" de="" 12="" mg="" și="" grupul="" de="" 8="" mg="" în="" comparație="" cu="" grupul="" placebo="" (42%,="" 26%,="" respectiv="" 7%)="" a="" atins="" un="" scor="" total="" salt="" de="" ≤20="" (comparativ="" la="" placebo):="" respectiv="">< 0,001,="">< 0,05),="" acesta="" este="" obiectivul="" principal="" de="" eficacitate="" pe="" care="" concert="" intenționează="" să="" îl="" utilizeze="" în="" studiul="" său="" de="" înregistrare="">

În plus, în a 24-a săptămână, comparativ cu grupul placebo, grupurile de tratament cu 12 mg și 8 mg CTP-543 au obținut, de asemenea, îmbunătățiri semnificativ mai mari ale alopeciei areata evaluate de scala Impresia globală a pacientului pentru îmbunătățire. Datele specifice sunt: ​​78% și 58% dintre pacienții din cohorta de 12 mg și cohorta de 8 mg au fost calificați ca&";&mult îmbunătățit"; sau"&foarte îmbunătățit quot; respectiv, care a fost semnificativ în comparație cu diferența de grup placebo. În acest studiu, tratamentul cu CTP-543 a fost în general bine tolerat.