Triple Therapy Trikafta Faza III a avut succes, cu vânzări de 8,379 miliarde de dolari SUA în 2026!

Vertex Pharmaceuticals este un lider global în tratamentul fibrozei chistice (CF). Recent, compania a anunțat că un studiu global de faza III (Studiul 445-104) care evaluează tripla terapie Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor și ivacaftor) a atins punctul final principal și toate punctele finale secundare.

Acesta este un studiu randomizat, dublu-orb, în ​​grupa paralelă, de faza III, pentru a evalua eficacitatea și siguranța Trikafta la pacienții cu vârsta de 12 ani și peste, în special: prezența regulatorului de conductanță transmembrană cu fibroză chistică (CFTR), mutație One F508del și o mutație închisă (F / G), sau o mutație F508del și o mutație funcțională reziduală (F / RF) la pacienții cu CF.

În studiu, toți pacienții au intrat în perioada de plumb de 4 săptămâni și au primit tratament cu ivacaftor sau tezacaftor / ivacaftor. După perioada de plumb, pacienții au fost repartizați aleatoriu pentru a primi Trikafta sau pentru a continua să primească ivacaftor sau tezacaftor / ivacaftor pentru 8 săptămâni de tratament. Valoarea de bază este măsurată la sfârșitul perioadei de plumb și înainte de începerea perioadei de tratament de 8 săptămâni. În studiu, un număr total de 132 de pacienți au primit tratament cu Trikafta, iar 126 de pacienți au primit tratament cu ivacaftor sau tezacaftor / ivacaftor în grupul de control. Obiectivul principal a fost: modificarea procentuală a volumului expirativ forțat prevăzut într-o secundă (ppFEV1) de la examenul de bază până la a 8-a săptămână de tratament.

Rezultatele au arătat că studiul a atins obiectivul primar: după 8 săptămâni de tratament, îmbunătățirea medie absolută a ppFEV1 în grupul Trikafta de la valoarea inițială a fost îmbunătățită semnificativ statistic cu +3,7 puncte procentuale (p< 0,0001).="" în="" plus,="" studiul="" a="" atins="" și="" toate="" punctele="" finale="" secundare,="" inclusiv:="" în="" funcție="" de="" ordinea="" nivelului="" de="" testare="" statistică,="" modificarea="" medie="" absolută="" a="" clorurii="" de="" transpirație="" din="" grupul="" trikafta="" de="" la="" examenul="" de="" bază="" până="" la="" săptămâna="" 8="" a="" fost="" de="" -22,3mmol="" l="">< 0,0001),="" modificarea="" medie="" a="" ppfev1="" între="" grupuri="" a="" fost="" +3,5="" puncte="" procentuale="" (p&l;="" 0,0001),="" modificarea="" conținutului="" de="" clorură="" de="" transpirație="" între="" grupul="" trikafta="" și="" grupul="" martor="" care="" a="" primit="" ivacaftor="" sau="" tezacaftor="" ivacaftor="" a="" fost="" de="" -23,1="" mmol="" l="" (p&l;="">

În general, datele de siguranță sunt similare cu cele observate în studiul precedent al fazei III Trikafta GG, iar regimul este în general bine tolerat. Majoritatea evenimentelor adverse au fost ușoare sau moderate. În studiu, cel mai frecvent eveniment advers care a avut loc la ≥15% dintre pacienți a fost cefaleea. Incidența evenimentelor adverse grave a fost de 3,8% (n=5) în grupul Trikafta și 8,7% în grupul martor care a primit ivacaftor sau tezacftor / ivacaftor (n=11). În studiu, 2 pacienți care au luat ivacaftor sau tezacftor / ivacaftor și un pacient care ia Trikafta au oprit tratamentul din cauza evenimentelor adverse.

Acest studiu este un angajament de după comercializare în Statele Unite, iar rezultatele studiului vor fi transmise Administrației SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA). În Statele Unite, Trikafta a fost aprobată pentru utilizare la pacienții cu CF ≥12 ani care au cel puțin o mutație F508del în gena CFTR, în special: pacienți cu o mutație F508del și o mutație funcțională minimă, sau doi pacienți F508del cu mutații .

În luna iunie a acestui an, Comitetul Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a emis o revizuire pozitivă sugerând aprobarea Trikafta. În prezent, medicamentul este în curs de examinare de către Comisia Europeană (CE). Dacă este aprobat, Trikafta va fi prima terapie triplă în Europa pentru pacienții cu CF ≥12 ani, cu o mutație F508del și o mutație funcțională minimă (F / MF) sau două mutații F508del. Rezultatele studiului 445-104 vor fi, de asemenea, transmise la EMA pentru a sprijini extinderea potențialelor indicații pentru eticheta UE. Rezultatele complete ale studiului vor fi anunțate în cadrul unei viitoare conferințe medicale.

Carmen Bozic, medic-șef al Vertex și vicepreședinte executiv pentru Dezvoltarea Globală a Medicamentului și Afaceri Medicale, a declarat:" Rezultatele acestui studiu arată că în tratamentul pacienților F / G și F / RF, terapia triplă este comparată cu modulatoare CFTR existente. Trikafta oferă beneficii suplimentare semnificative și adaugă dovezi puternice pentru a sprijini beneficiile clinice ale medicamentului pentru pacienții cu CF cu cel puțin o mutație F508del. Așteptăm cu nerăbdare să trimitem aceste date către EMA pentru a sprijini potențialul etichetării UE după aprobarea inițială. Extindeți indicațiile."

Fibroza chistică (CF) este o boală genetică rară, care scurtează viața, care afectează aproximativ 75.000 de persoane în întreaga lume. CF este o boală progresivă, cu mai multe sisteme, care afectează plămânii, ficatul, tractul gastro-intestinal, sinusurile, glandele sudoripare, pancreasul și tractul reproducător. CF este cauzată de unele mutații ale genei CFTR care determină defecte sau ștergeri ale funcției proteice CFTR. Copiii trebuie să moștenească două gene CFTR defecte (una pentru fiecare părinte) pentru a dezvolta CF.

Deși există multe tipuri diferite de mutații CFTR care pot cauza boala, majoritatea pacienților cu CF au cel puțin o mutație F508del. Aceste mutații pot fi determinate prin testare genetică sau genotipare. Proteina CFTR reglează de obicei transportul ionic în membrana celulară, iar mutațiile genice pot provoca distrugerea sau pierderea funcției produsului proteic. Când transportul de ioni în membrana celulară este întreruptă, vâscozitatea acoperirii mucusului pe anumite organe se va îngroșa. Una dintre principalele caracteristici ale bolii este acumularea de mucus gros în tractul respirator, ceea ce duce la dificultăți de respirație, infecții cronice pulmonare recurente și leziuni pulmonare progresive, ducând în cele din urmă la moarte. Vârsta medie de deces pentru pacienții cu CF este la 30 de ani.

În prezent, Vertex a lansat o serie de medicamente CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor) și Symkevi / Symdeko (tezacaftor / ivacaftor) aceste trei medicamente pot trata aproximativ 40.000 de pacienți din întreaga lume, reprezentând aproximativ 50% din toți pacienții cu CF . Noua triplă terapie Trikafta poate extinde domeniul de tratament la 90% dintre pacienții cu CF din întreaga lume.

În iunie a acestui an, agenția de cercetare a pieței farmaceutice EvaluatePhamra a publicat un raport care prezicea că Trikafta va deveni unul dintre cele mai vândute medicamente TOP10 din lume în 2026, vânzările ajungând la 8.739 miliarde de dolari americani și o rată anuală de creștere compusă. de 54,3% în perioada 2019-2026. .