FDA SUA a acordat agonistul TAK-994 al receptorilor de orezină orală de la Takeda, denumirea de terapie avansată (BTD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) a anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acordat denumirea TAK-994 Breakthrough Therapy Design (BTD), un agonist oral al orexinei într-o fază clinică de fază 2, care vizează receptorii selectivi orexin-2.

În prezent, TAK-994 este dezvoltat pentru a trata somnolența excesivă în timpul zilei (EDS) la pacienții cu narcolepsie de tip 1 (NT1). Aceasta este o boală neurologică cronică care schimbă ciclul somn-veghe. EDS este un simptom distinctiv al NT1, care se caracterizează prin incapacitatea unei persoane&de a rămâne treaz și alert pe tot parcursul zilei și de a adormi neintenționat sau în momente nepotrivite în fiecare zi.

BTD este un nou canal de analiză a medicamentelor al FDA, care are ca scop accelerarea dezvoltării și revizuirii de noi medicamente pentru tratamentul bolilor grave sau care pun viața în pericol și există dovezi clinice preliminare care, în comparație cu medicamentele de tratament existente, medicamente noi care pot îmbunătățesc substanțial starea bolii. Medicamentele obținute cu BTD pot primi îndrumări mai strânse, inclusiv oficiali superiori ai FDA în timpul cercetării și dezvoltării, și sunt eligibile pentru revizuire continuă și potențială revizuire prioritară în timpul revizuirii, pentru a se asigura că pacienților li se oferă noi opțiuni de tratament în cel mai scurt timp.

Conform informațiilor publicate de Centrul de Evaluare a Medicamentelor (CDE) al Administrației Naționale a Produselor Medicale (NMPA), TAK-994 a primit o licență implicită pentru studiile clinice în China în iulie 2020.

TAK-994 a fost descoperit de laboratorul Takeda&# Shonan, Japonia. Face parte din Centrul de inovare deschisă din Shonan Health Innovation Park și este principalul produs candidat pentru franciza pionieră Takeda' Această BTD marchează o etapă importantă în eforturile accelerate de dezvoltare ale lui Takeda&pentru a aduce această terapie potențială importantă pacienților cu NT1.

FDA a acordat TAK-994 BTD, parțial pe baza datelor clinice timpurii și preliminare. Aceste date indică faptul că la pacienții cu NT1, TAK-994 poate îmbunătăți semnificativ rezultatele măsurării obiective și subiective ale stării de veghe din timpul zilei. În prezent, TAK-994 este supus unui studiu de fază 2 (TAK-994-1501). Datele din studiul finalizat de faza 2 vor fi anunțate la o viitoare conferință științifică după încheierea studiului.

Sarah Sheikh, șefa domeniului de tratament al neuroștiinței Takeda &, a declarat: „Pacienții cu narcolepsie de tip 1 au somnolență excesivă în timpul zilei, ceea ce poate însemna că adorm adesea la serviciu sau la școală. Dacă este aprobat, TAK-994 are potențialul de a schimba tratamentul nostru actual al NT1. Modul de a rezolva problema deficitului intern de orexină la baza bolii. Orexinul joacă un rol cheie în reglarea ciclului somn-veghe al corpului uman și susține căile din creier care promovează veghe naturală a corpului &."