Ryplazim (plasminogen) a aprobat FDA de către SUA: primul medicament care tratează deficitul de plasminogen!

Liminal BioSciences a anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat Ryplazim (plasminogen, uman-tvmh) pentru tratamentul pacienților cu deficit de plasminogen de tip 1 (hipoplasminogenemie). Merită menționat faptul că Ryplazim este primul medicament aprobat de FDA pentru tratarea deficitului de plasminogen. Aceasta este o boală genetică rară care poate deteriora funcția normală a țesuturilor și a organelor și poate provoca orbire.

În timp ce aproba Ryplazim, FDA a emis, de asemenea, un voucher de evaluare prioritară a bolilor pediatrice rare (PRV) către Liminal BioSciences pentru a recompensa compania pentru contribuția sa remarcabilă la dezvoltarea de noi medicamente pentru bolile rare. Voucherul poate fi valorificat pentru examinarea cu prioritate a oricăror noi cereri ulterioare de medicamente și poate fi vândut sau transferat.

Bruce Pritchard, CEO al Liminal BioSciences, a declarat:&„Această aprobare este o etapă importantă pentru Liminal, pacienți, îngrijitori și medici. Suntem foarte mulțumiți că Ryplazim va oferi servicii pacienților cu deficit congenital de plasminogen din Statele Unite. Tratament. Bonul de revizuire prioritară primit (PRV) pentru bolile pediatrice rare are, de asemenea, potențialul de a oferi lui Liminal bani lichizi nediluați pentru a sprijini eforturile noastre continue de a avansa și extinde strategia noastră de cercetare și dezvoltare a moleculelor mici."

Deficitul de plasminogen este o boală genetică și multi-sistem rară, care are un impact profund asupra sănătății și calității vieții pacienților. La toți pacienții cu deficit de plasminogen, nivelurile plasmogenice plasmatice sunt semnificativ reduse.

Plasminogenul este o proteină naturală care este sintetizată de ficat și circulă în sânge. Plasminogenul activat, plasmina, este componenta de bază a sistemului fibrinolitic și enzima principală care dizolvă trombul și îndepărtează fibrina extravasată. Prin urmare, plasminogenul este esențial în vindecarea rănilor, migrarea celulelor, remodelarea țesuturilor, angiogeneza și embriogeneza. Deficitul de plasminogen duce la acumularea de fibrină, ducând la dezvoltarea leziunilor, afectând astfel funcția normală a țesuturilor și a organelor. Atunci când aceste leziuni afectează ochiul, poate duce la orbire.

Ingredientul activ al Ryplazim este plasminogenul, care este extras și purificat din plasma umană. Tratamentul cu Ryplazim ajută la creșterea nivelului plasminogenului plasmatic, la corectarea temporară a deficitului de plasminogen, la reducerea sau eliminarea bolii.

Calea de activare a plasminogenului (sursa imaginii: GeneReviews)

Eficacitatea Ryplazim la copii și adulți cu deficit de plasminogen tip 1 a fost confirmată într-un studiu clinic cu un singur braț, deschis. Studiul a înscris 15 pacienți ale căror niveluri inițiale de activitate ale plasminogenului au fost cuprinse între< 5%="" până="" la="" 45%="" din="" valorile="" normale.="" toți="" pacienții="" au="" primit="" doza="" de="" ryplazim="" de="" 6,6="" mg="" kg,="" o="" dată="" la="" 2-4="" zile="" și="" au="" continuat="" tratamentul="" timp="" de="" 48="" de="" săptămâni,="" astfel="" încât="" nivelul="" lor="" de="" activitate="" plasminogen="" minim="" a="" fost="" cu="" cel="" puțin="" 10%="" mai="" mare="" decât="" valoarea="" inițială="" și="" boala="" a="" fost="" tratată.="" manifestari="">

Eficacitatea se bazează pe rata de succes clinică totală la 48 de săptămâni, definită ca 50% dintre pacienții cu leziuni vizibile sau alte leziuni invizibile măsurabile, cu o îmbunătățire de cel puțin 50% a numărului / dimensiunii sau a impactului funcțional al leziunilor de la momentul inițial. Rezultatele au arătat că toți pacienții care au avut leziuni la examinarea inițială au îmbunătățit numărul sau dimensiunea leziunilor cu cel puțin 50%. În acest studiu, Ryplazim a fost bine tolerat.

Aprobarea Ryplazim pentru comercializare marchează un moment de cotitură important, oferind pacienților cu deficit de plasminogen de tip 1 prima terapie necesară și oferind pacienților și familiilor o nouă opțiune pentru a ajuta la controlul simptomelor bolii.