FDA din SUA aprobă actualizarea etichetei Palynziq: Doza maximă este crescută la 60 mg!

BioMarin este o companie globală de biotehnologie dedicată dezvoltării și comercializării de terapii inovatoare pentru tratamentul pacienților cu boli genetice rare și ultra-rare grave și care pun viața în pericol. Recent, compania a anunțat că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat o cerere suplimentară de licență a produselor biologice (sBLA), care va permite injecția Palynziq (pegvaliase-pqpz) pentru a trata pacienții adulți cu fenilcetonurie (PKU) Doza a fost crescută până la 60 mg. Anterior, doza maximă admisibilă de medicament era de 40 mg. În studiul PRISM de fază III, 19% dintre pacienți au necesitat o doză de 60 mg pentru a răspunde adecvat la tratamentul cu Palynziq.

Extinderea etichetei Palynziq include: (1) Datele de eficacitate pe termen lung au fost adăugate, demonstrând că fenilalanina (Phe) a fost redusă continuu timp de 3 ani; (2) Datele de peste 6 ani susțin în continuare o bună siguranță. Eticheta medicamentului Palynziq&# 39 a fost actualizată: Ținând seama de toleranța pacientului&# 39 la Palynziq și aportul de proteine ​​din dietă, dozele individuale de întreținere sunt permise pentru a realiza controlul Phe din sânge (concentrația de Phe din sânge este mai mică sau egală cu 600μmol / L).

Palynziq este o fenilalanină amoniac lizază recombinantă pegilată (PAL). Este prima și singura terapie de substituție enzimatică PKU care vizează cauza subiacentă a PKU, ajutând organismul să descompună Phe. În Statele Unite, Palynziq a fost aprobat de FDA în mai 2018. Este indicat pentru utilizare la pacienții adulți cu PKU a căror concentrație de Phe din sânge depășește 600 μmol / L în gestionarea actuală pentru a reduce concentrația de Phe din sânge.

Palynziq este al doilea medicament BioMarin&# 39 aprobat pentru tratamentul PKU. Compania a anunțat, de asemenea, recent, că studiul global Phase Phearless Phase 1/2 de terapie genetică BMN307 a oferit primului participant tratamentul medicamentos, care are potențialul de a deveni a treia terapie PKU a companiei&# 39. BMN307 a primit statutul Fast Track (FTD) în Statele Unite și Orphan Drug Status (ODD) în Statele Unite și Uniunea Europeană.

Această actualizare pe termen lung a datelor de etichetă se bazează pe datele de eficacitate ale unui studiu de extensie cu etichetă deschisă de trei ani. Studiul a arătat că, în rândul 86 pacienților care au primit tratament Palynziq timp de cel puțin 2 ani, la momentul de doi ani: două treimi (66%) dintre pacienți au avut niveluri de Phe din sânge ≤360μmol / L, în linie împreună cu Societatea Americană de Genetică Medicală și Genomică (ACMG) recomandă ținta Phe în ghid, 50% dintre pacienți au niveluri de Phe din sânge ≤120μmol / L. Dintre 77 de pacienți tratați timp de cel puțin 3 ani, 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) nivelurile de Phe din sânge au fost mai mici sau egale cu 600, 360, 120 μmol la momentul de 3 ani. / L. Alte date de siguranță cu urmărire de peste 6 ani sunt în concordanță cu datele de siguranță anterioare ale Palynziq&# 39 și nu au nicio legătură cu doza.

Jean-Jacques Bienaimé, președinte și CEO al Biomarin, a declarat: BioMarin este mulțumit că FDA a recunoscut importanța furnizării de opțiuni suplimentare de dozare pentru pacienții cu PKU. În conformitate cu eticheta europeană, Palynziq folosește în prezent până la 60 mg în Statele Unite. Biomarin Ne-am angajat să oferim noi opțiuni de tratament semnificative pentru grupul PKU. Pe baza a peste 15 ani de cercetare și dezvoltare, am lansat primele două terapii PKU. Vom continua să lucrăm pentru a înțelege în continuare eficacitatea și siguranța terapiei noastre PKU pentru pacienți Sex."

PKU este o boală genetică rară care se manifestă la naștere și are o varietate de efecte toxice cumulative asupra creierului. Se caracterizează prin incapacitatea sa de a descompune fenilalanina (Phe), care este un aminoacid găsit în diferite proteine. . Dacă nu este tratată, nivelurile ridicate de Phe vor fi toxice pentru creier și pot provoca probleme neurologice și neuropsihiatrice grave, afectează gândirea, sentimentul și comportamentul oamenilor&# 39 și pot provoca depresie, anxietate și tulburări de comportament care afectează calitatea vieții. Datorită gravității acestor simptome, în multe țări, bebelușii sunt examinați la naștere pentru a se asigura că sunt diagnosticați și tratați devreme pentru a evita dizabilitatea intelectuală și alte complicații. Pacienții cu PKU au nevoie de o gestionare pe tot parcursul vieții, inclusiv respectarea alimentelor medicale zilnice provocatoare și restrictive și a alimentelor cu formulă pentru a evita aportul de Phe prezent în majoritatea alimentelor.