FDA SUA a acordat certificatul ALK-001 (C20-D3-Vitamina A) pentru descoperirea terapiei!

Alkeus Pharmaceuticals a anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acordat ALK-001 (C20-D3-vitamina A) denumirea de terapie avansată (BTD) pentru tratamentul bolii Stargardt' s (STGD) . Merită menționat faptul că ALK-001 este singurul medicament aprobat pentru tratamentul BTD al bolii Stargard' În prezent, nu există un tratament aprobat pentru boala Stargard &. Anterior, FDA a acordat denumirea de medicament orfan (ODD) ALK-001.

BTD este un nou canal de analiză a medicamentelor al FDA, care are ca scop accelerarea dezvoltării și revizuirii de noi medicamente pentru tratamentul bolilor grave sau care pun viața în pericol și există dovezi clinice preliminare care, în comparație cu medicamentele de tratament existente, medicamente noi care pot îmbunătățesc substanțial starea bolii. Medicamentele obținute cu BTD pot primi îndrumări mai strânse, inclusiv oficiali superiori ai FDA în timpul cercetării și dezvoltării, și sunt eligibile pentru revizuire continuă și potențială revizuire prioritară în timpul revizuirii, pentru a se asigura că pacienților li se oferă noi opțiuni de tratament în cel mai scurt timp.

ALK-001 (C20-D3-Vitamina A) este o vitamină A modificată chimic utilizată pentru a trata o varietate de boli degenerative ale retinei. Medicamentul se administrează o dată pe zi, iar datele clinice arată că ALK-001 poate întârzia în siguranță progresia bolii Stargard, menținând în același timp circulația vizuală normală.

Boala Stargard&# 39 este o boală degenerativă retiniană moștenită progresivă care poate provoca pierderea ireversibilă a vederii și orbire. Aceasta este o boală rară și gravă. Simptomele încep de obicei în copilărie sau adolescență. Aproape fiecare pacient diagnosticat cu această boală va deveni legal orb.

FDA a acordat ALK-001 BTD pe baza unei analize a datelor dintr-un studiu clinic dublu orb randomizat, controlat cu placebo, controlat cu placebo. Se așteaptă ca datele din acest studiu și din alte studii în curs să fie publicate la sfârșitul acestui an.

În plus față de boala Starger &, sunt în curs de desfășurare studii clinice cu ALK-001 pentru tratamentul pacienților cu degenerescență maculară legată de vârstă uscată (DMA). În Statele Unite, AMD este prima cauză a orbirii imprevizibile.

Dr. Leonide Saad, CEO al Alkeus Pharmaceuticals, a declarat:" Realizarea unei denumiri de terapie avansată este o etapă de transformare în domeniul bolii Stargard' Rezultatele studiului nostru clinic de fază 2 reprezintă o prezentare de reglementare pentru ALK-001 pentru tratamentul bolii Stargard' Și aprobarea oferă o bază solidă. Așteptăm cu nerăbdare să lucrăm cu FDA și alte agenții de reglementare, astfel încât să putem aduce ALK-001 pacienților cât mai curând posibil."