FDA din SUA aprobă medicamentul inovator Merck pentru tumori Welireg: Tratamentul tumorilor legate de sindromul VHL! - 1/2

Amplificator Merck &; Co a anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat Welireg (belzutifan, cod de dezvoltare: MK-6482), care este un inhibitor al factorului de inducere a hipoxiei-2α (HIF-2α), pentru tratamentul pacienților adulți cu Sindromul Hippel-Lindau (boala Von Hippel-Lindau, sindromul VHL, boala VHL), acești pacienți nu au nevoie de o intervenție chirurgicală imediată, trebuie să trateze carcinomul cu celule renale (RCC) asociat cu sindromul VHL, hemangioblastomul sistemului nervos central (SNC), neuroendocrin pancreatic tumora (pNET).

Welireg este prima terapie cu inhibitori HIF-2α aprobată de FDA SUA, iar medicamentul a fost aprobat prin procesul de revizuire prioritară. Anterior, FDA a acordat Welireg Breakthrough Therapy Designation (BTD) și Orphan Drug Designation (ODD). Ca inhibitor al HIF-2α, Welireg poate reduce transcripția și expresia genelor țintă HIF-2α legate de proliferarea celulară, angiogeneza și creșterea tumorii. Merită menționat faptul că cercetarea biologică VHL care a condus la descoperirea HIF-2α a câștigat Premiul Nobel pentru fiziologie sau medicină în 2019.

Welireg este un medicament nou în conducta de oncologie a Merck. Fiind prima și singura terapie sistemică aprobată pentru tratamentul pacienților cu sindrom VHL, acest medicament a extins portofoliul de oncologie Merck. Sindromul VHL este o boală genetică rară și gravă care este asociată cu un risc ridicat de cancer la mai multe organe. Cancerul este încă una dintre principalele cauze de deces la pacienții cu sindrom VHL.

Înainte de Welireg, nu exista o terapie sistemică aprobată pentru tratamentul tumorilor asociate cu VHL. În studiul de fază 2 Study-004, pacienții cu tumori legate de VHL tratați cu Welireg au prezentat rate ridicate de remisie și remisii de durată. Aprobarea FDA&# 39 a lui Welireg marchează un pas major înainte și va introduce o terapie sistemică care are potențialul de a schimba modelul actual de tratament pentru pacienții cu anumite tipuri de tumori legate de VHL.

În ceea ce privește medicația, doza recomandată de Welireg (comprimate de 40 mg) este de 120 mg o dată pe zi până când boala progresează sau apare o toxicitate inacceptabilă. Trebuie remarcat faptul că pe eticheta medicamentului Welireg&# 39 este atașată o avertizare de cutie neagră, care precizează că medicamentul în timpul sarcinii poate provoca leziuni embrion-fetale, iar starea sarcinii trebuie verificată înainte de a începe să luați Welireg. Welireg poate face ca anumite contraceptive hormonale să fie ineficiente. Medicii trebuie să informeze pacienții cu privire la aceste riscuri atunci când prescriu Welireg și la necesitatea unei contracepții non-hormonale eficiente.

Dr. Scot Ebbinghaus, vicepreședinte al cercetării clinice la Merck Research Laboratories, a declarat:" Welireg este prima și singura terapie sistemică aprobată pentru pacienții cu tipuri specifice de tumori legate de VHL și reprezintă un nou tratament important pentru pacienți afectate de această boală rară. Alegere. Aprobarea de astăzi de către FDA a Welireg marchează o etapă importantă și reflectă angajamentul Merck de a oferi opțiuni inovatoare de tratament pentru mai mulți pacienți. ”

Studiu-004 date de cercetare