VISEN Pharma anunță Hormonul TransConTM de creștere umană obține eligibilitatea medicamentelor orfane pentru tratamentul deficiențelor de hormoni de creștere din SUA și UE.

La 21, 2020, VISEN Pharma, o companie mixtă dedicată domeniului de tratament endocrin, a introdus lumea 0010010 # {{{}}; medicamente în China și a fost responsabil pentru programul de tratament endocrin al Ascendis Pharma în dezvoltarea și promovarea Greater China. Ascendis Pharma a anunțat pe 15, 2020, că Administrația americană pentru produse alimentare și droguri (FDA) a acordat denumirea de medicamente orfane pentru TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) pentru a trata deficiența de hormoni de creștere (GHD).

Hormonul de creștere umană TransCon este un medicament de cercetare cu acțiune îndelungată a hormonului de creștere, care a fost dezvoltat într-un medicament săptămânal pentru tratamentul GHD. Hormonul TransCon Human Growth menține același mod de acțiune ca tratamentul zilnic cu hormoni de creștere, eliberând aceleași molecule de hormon de creștere. În prezent, nu există o terapie cu hormoni de creștere cu acțiune lungă aprobată pe piața americană sau europeană. Hormonul pentru creștere umană TransCon a fost certificat de Comisia Europeană (CE) pentru tratamentul GES în Europa în octombrie 2019.

0010010 quot; Hormonul TransCon Human Growth este acum certificat ca medicament orfan în Statele Unite și Europa. Considerăm că aceasta este o afirmație importantă potrivit căreia lumea are nevoie de o terapie cu acțiune îndelungată pentru a face față GHD și tuturor problemelor de sănătate endocrine. 0010010 quot; Ascendis Pharma, adjunctul președintelui principal, Dana Pizzuti, MD, a declarat: 0010010 quot; Ca singurul produs cu hormoni de creștere cu acțiune lungă în dezvoltare care oferă hormon de creștere nemodificat, credem că Hormonul TransCon Human Growth are un potențial mare de a îmbunătăți viețile a pacientilor. Suntem în continuare așteptați să fim al doilea în acest an, așa cum este planificată trimiterea trimestrială și a patra trimestru a cererilor de marketing pentru Hormonul pentru creștere umană TransCon în SUA și Europa. 0010010 quot;

Medicamentele aprobate de FDA pentru medicamentele orfane se referă la cele care pot trata, diagnostica sau preveni în mod sigur bolile sau afecțiunile rare care afectează mai puțin de 200, 000 de cetățeni americani și pot fi mai sigure sau mai eficiente decât produsele aprobate. Desemnarea medicamentului orfan oferă anumite beneficii și stimulente pentru dezvoltatorii de medicamente, inclusiv o perioadă de monopol pe piața americană de șapte ani de la data autorizării de pe piață, scutirea de taxele de utilizare a FDA și creditele fiscale pentru cercetarea clinică. Acordarea denumirilor de medicamente orfane nu va modifica cerințele de reglementare ale FDA pentru a determina siguranța și eficacitatea drogurilor printr-o cercetare adecvată și bine controlată pentru a sprijini aprobarea și comercializarea.

Lu Anbang, CEO Weisheng Pharmaceutical, a subliniat: 0010010 quot; în prezent, mai mult de 90% din bolile rare nu au tratament eficient. Aprobarea Hormonului TransCon Human Growth Hormon de către medicamentul orfan de SUA FDA are o semnificație deosebită pentru tratamentul deficitului de hormoni de creștere. Hormonul săptămânal de creștere umană TransCon poate reduce povara injecțiilor zilnice, oferind pacienților o șansă mai bună de a atinge înălțimea normală a adulților și sănătatea endocrină generală. În prezent, TransCon Human Growth Hormone este utilizat în China 0010010 # 39; s Faza III studiu clinic al deficitului de hormoni de creștere din copilărie Cercetarea a început la sfârșitul lui 2019. Ca amperi exclusiv autorizat R 0010010 ; Compania D și de vânzări a hormonului TransCon Human Growth in Greater China, Weisheng Pharmaceutical va promova pe viitor planul de listare în China și se angajează să introducă în lume 0010010 # {39; medicamente China, speră să permită mai multor pacienți chinezi să beneficieze de toată lumea 0010010 # 39; opțiuni de tratament avansate și fiabile mai devreme. 0010010 quot;

Despre tehnologia TransConTM

TransCon se referă la 0010010 quot; conexiune tranzitorie 0010010 quot; (Conjugare tranzitorie). Platforma tehnologică TransCon dezvoltă noi tratamente prin tehnologii inovatoare pentru optimizarea efectelor tratamentului, inclusiv eficacitatea, siguranța și frecvența de administrare.

Molecula TransCon este formată din trei părți: un medicament prototip nemodificat, o moleculă inertă purtătoare care protejează medicamentul prototip și o structură de conexiune care leagă temporar cele două. Când cele trei părți sunt combinate, molecula purtătoare poate inactiva medicamentul prototip și nu poate fi curățată de organism. Atunci când este injectat în corpul uman, în condiții fiziologice de pH și temperatura corpului, medicamentul prototip activ, nemodificat va fi eliberat într-un mod controlat. Deoarece medicamentul prototip este nemodificat, acesta își poate menține mecanismul farmacologic original. Tehnologia TransCon poate fi aplicată pe scară largă pe proteine, peptide sau molecule mici în diferite câmpuri terapeutice și poate fi aplicată sistemic sau local.