Vitrakvi este aprobat în Marea Britanie pentru tratamentul ntrk fusion tumori solide

Gigantul farmaceutic german Bayer (Bayer) de precizie oncologie de droguri Vitrakvi (larotrectinib) a primit recent o veste bună în Marea Britanie. Institutul Național de Sănătate și Optimizare Clinică (NICE) a emis orientări pentru aprobarea Vitrakvi pentru utilizarea în Serviciul Național de Sănătate (NHS) din Regatul Unit, pentru tumori solide care conțin un receptor neurotrofic tirozin kinaza (NTRK) fuziune genetică în tumori pacienții copii și adulți, în special: pacienții cu fuziune pozitivă NTRK gene, la nivel local avansate, rezecție metastatică sau chirurgicală poate provoca complicații grave și nu există o opțiune de tratament alternativă satisfăcătoare. Este demn de menționat faptul că Vitrakvi este prima "specie de cancer nelimitat (fără legătură cu histologia)" de droguri furnizate de Marea Britanie prin intermediul Cancer Drug Fund (CDF) pentru pacienții NHS.

Vitrakvi este un pionier inhibitor trk oral, care este o metodă de tratament independent de histologie, special dezvoltat pentru tratamentul tumorilor care transportă fuziune a genelor NTRK, indiferent de unde tumora provine din organism. TRK fusion-driven tumori pot apărea în diferite părți ale corpului, de obicei, în tipuri de tumori rare, și opțiuni de tratament convenționale (cum ar fi chirurgie, chimioterapie, radioterapie, etc) nu pot fi satisfăcătoare. Vitrakvi are o eficacitate puternică la copii și adulți cu tumori de fuziune TRK, inclusiv tumorile sistemului nervos central primar (SNC) și metastazele cerebrale, care pot oferi rate ridicate de remisie și remisiuni de durată.

La sfârșitul lunii noiembrie 2018, Vitrakvi a primit primul lot din lume în Statele Unite, devenind primul inhibitor trk oral aprobat în istorie și primul medicament anticanceros "nelimitat, cu spectru larg", fără legătură cu tipul tumorii, a deschis o nouă eră a tratamentului "agnostic tumoral". În prezent, Vitrakvi a fost aprobat în multe țări și regiuni din întreaga lume, inclusiv în Uniunea Europeană.

Decizia NICE în Marea Britanie s-a bazat pe date agregate de la un total de 102 pacienți din studiul de fază I privind pacienții adulți, studiul de fază II NAVIGATE al pacienților adulți și pediatrici și studiul scout de fază I/ II al pacienților pediatrici, dintre care 93 pacienți făceau parte din grupul principal de analiză și alți 9 Pacienți cu tumori ale sistemului nervos central primar (SNC). Rezultatele au arătat că tratamentul cu Vitrakvi a arătat o rată ridicată de remisie, remisie de durată și rapidă. Datele specifice sunt: Setul principal de analiză arată că rata totală de răspuns (ROR) este de 72% (IÎ 95%: 62,81), din care rata de răspuns complet (RC) este de 16%, iar rata de răspuns parțial (PR) este de 55%. Într-o altă analiză suplimentară, incluzând pacienți cu SNC primară, RNR a fost de 67% (IÎ 95%: 57,76), cu RC de 15% și PR de 51%.

La momentul analizei principale, timpul median până la primul răspuns la pacienții cărora li s- a administrat Viktarvy a fost de 1, 81 luni. La momentul analizei, durata mediană a remisiei nu fusese atinsă (interval: 1, 6+ până la 38, 7+ luni), iar 75% dintre pacienți au avut durata remisiei ≥12 luni. Dintre pacienții cărora li s- a administrat tratament, 88% (IÎ 95%: 81,95) erau încă în viață la un an de la începerea tratamentului. La momentul analizei, supraviețuirea mediană fără progresia bolii (SFP) nu a fost atinsă. Siguranța a 125 de pacienți cu fuziune genetică NTRK a fost evaluată. Cele mai multe evenimente adverse (EA) au fost de grad 1 sau gradul 2. Doar 3% dintre pacienți au fost nevoiti sa opreasca tratamentul permanent din cauza EA care au aparit in timpul tratamentului. Nouăsprezece (15%) pacienții au raportat o reducere a dozei, din care 10 (8%) s-au datorat evenimentelor adverse. Cele mai multe evenimente adverse care au dus la o reducere a dozei au apărut în primele trei luni de tratament.

Tratamentul cu Viktarvy al adulților și copiilor cu cancer determinat de fuziune a trk are îmbunătățiri semnificative din punct de vedere clinic ale calității vieții pacientului (QoL). În două studii clinice multicentrice la nivel mondial, 60% dintre pacienții adulți au raportat o îmbunătățire a scorului global de sănătate EORTC QLQ- C30. Pentru pacienții pediatrici, 76% dintre pacienți au raportat o îmbunătățire a scorului total de PedsQL.

Amanda Cunnington, Bayer Marea Britanie's director de medicamente pentru pacienți, a declarat: "Bayer salută NICE 's recomandare pentru Viktarvy, deoarece va oferi clinicieni în Marea Britanie prima oportunitate de a oferi adulților și pacienților pediatrici cu TRK fusion-driven cancer pentru a viza boala lor driver-tratamente specifice. Bayer este mândru să colaboreze cu NICE și Marea Britanie National Service System (NHS) pe tot parcursul evaluării acestei terapii de pionierat pentru a aduce o nouă populație potențial benefică orală la pacienții cu cancer condus de opțiuni de tratament de fuziune TRK. "

Fuziunea genetică NTRK este o modificare genetică anormală care există într-o gamă largă de tumori, ducând la semnalizaretă necontrolată și creșterea tumorii. Tot mai multe dovezi arată că gena NTRKs codificare a proteinei TRKs poate fi fuzionat anormal cu alte gene, genelor care pot provoca cancer să crească în mai multe părți ale corpului. Cancerul de fuziune TRK este în general rar, afectând nu mai mult de câteva mii de pacienți în Europa în fiecare an. Fuziunea TRK poate afecta copiii și adulții și apare la frecvențe diferite în diferite tipuri de tumori.

Ingredientul farmaceutic activ al Vitrakvi este larotrectinib, care este un inhibitor puternic, oral, selectiv al receptorilor tropomiosin (TRKs) conceput pentru a viza direct TRK (inclusiv TRKB, TRKB, și TRKC), rezultând în închidere TRK fuzionează calea semnalului de creștere a tumorii. Cancerul de fuziune TRK este în general rar și afectează nu mai mult de câteva mii de pacienți în Europa în fiecare an. Boala poate afecta copiii și adulții și apare la frecvențe diferite în diferite tumori. În studiile clinice, Vitrakvi a fost investigat și tratat 29 tumori solide cu histologii diferite. Rezultatele arată că Vitrakvi are o activitate antitumorală semnificativă și durabilă împotriva tumorilor de fuziune TRK, inclusiv tumorile primare ale SNC și metastazele cerebrale, indiferent de vârsta pacientului și histologie tumorală.

Sursă:FrumosApproves oral de droguri VITRAKVI (larotrectinib), primul tratament histologie-independent care trebuie să fie puse la dispoziție în Anglia, pentru copii și adulți cu trk fuziune condus de cancer