UE aprobă inhibitorul puternic de transport al acidului biliar ileal Bylvay (odevixibat)

Albireo Pharma este o companie rară de boli hepatice care dezvoltă noi regulatori ai acidului biliar. Recent, compania a anunțat că Comisia Europeană (CE) a aprobat Bylvay (odevixibatcapsule), primul medicament din lume care a fost aprobat pentru tratamentul tuturor subtipurilor de colestază intrahepatică progresivă familială (PFIC). PFIC este o boală hepatică rară. Până în prezent, îngrijirea standard pentru pacienții cu PFIC a fost limitată la chirurgia invazivă, inclusiv la transplantul de ficat. Ca prima opțiune de tratament non-chirurgical pentru această boală rară, Bylvay reprezintă o transformare completă a tratamentului cu PFIC.

Bylvay este un inhibitor puternic, nesistemic de transport al acidului biliar ileal (IBATi) care nu necesită refrigerare. Ca o capsulă o dată pe zi, este ușor de administrat pe cale orală sau de presărat pe alimente moi după deschiderea capsulei. Aprobarea Bylvay pentru comercializare va schimba complet modelul de tratament pentru copiii cu PFIC de toate subtipurile (tipul 1, 2 și 3). Fiind prima opțiune de tratament non-chirurgical, această terapie poate reduce povara PFIC asupra copiilor și a familiilor acestora.

În prezent, Bylvay este, de asemenea, în curs de revizuire prioritară de către FDA din SUA, iar data țintă a Legii privind taxa pentru utilizatorii de medicamente eliberate pe bază de rețetă (PDUFA) este 20 iulie 2021. Dacă este aprobată, Albireo este eligibil pentru un voucher de revizuire prioritară (PRV) pentru un caz rar. boală pediatrică. În Uniunea Europeană, Bylvay este singurul IBATi acordat de EMA pentru evaluare accelerată. Anterior, EMA i-a acordat lui Bylvay desemnarea medicamentului orfan și desemnarea prioritară a medicamentului (PRIME) pentru tratamentul PFIC. În plus față de PFIC, Bylvay a primit, de asemenea, denumirea de medicament orfan pentru tratamentul sindromului Alagille, atreziei biliare și colangitei primare.

Richard Thompson, investigatorul principal al celor 2 studii de fază 3 ale proiectului clinic Bylvay și profesor de boli hepatice moleculare la King's College din Londra, a declarat: „În 1998, laboratorul nostru a descoperit o genă care provoacă PFIC. După mai bine de 20 de ani de cercetare, Bylvay a devenit primul care a fost aprobat. Terapia medicamentoasă pentru copiii cu PFIC. Până în prezent, standardul de îngrijire pentru pacienții cu PFIC a fost limitat la chirurgia invazivă, inclusiv la transplantul de ficat. Ca prima opțiune de tratament non-chirurgical, Bylvay reprezintă o schimbare fundamentală în modul de tratare a PFIC."

odevixibatstructura chimică și mecanismul de acțiune (sursa imaginii: medkoo.com)

PFIC este o boală rară, devastatoare și devastatoare, care afectează copiii mici și poate duce la boli hepatice progresive, care pun viața în pericol. În multe cazuri, PFIC poate provoca ciroză hepatică și insuficiență hepatică în primii 10 ani de viață. Cea mai proeminentă și deranjantă manifestare persistentă a PFIC este mâncărimea intensă, care duce adesea la o scădere severă a calității vieții. Înainte de Bylvay, nu existau medicamente aprobate pentru tratamentul PFIC, ci doar opțiuni chirurgicale, inclusiv șunt biliar (BDS) și transplant de ficat. Fără intervenție chirurgicală, majoritatea pacienților cu PFIC nu ar putea trăi peste 30 de ani. În plus, standardul actual de îngrijire pentru transplantul de ficat se confruntă cu provocări reale, inclusiv imunosupresia pe tot parcursul vieții și provocarea de a găsi organe pentru copiii mici.

Ingredientul farmaceutic activ Bylvay&esteodevixibat, care este un pionier, puternic și selectiv, non-sistemic, inhibitor al transportului acidului biliar ileal (IBAT), cu expunere sistemică minimă și care acționează local în intestin. În prezent, medicamentul este dezvoltat pentru tratamentul bolilor hepatice colestatice rare din copilărie, inclusiv PFIC, atrezie biliară, sindrom Alagille etc .; printre acestea, PFIC este prima indicație țintă. În prezent, sunt în curs de desfășurare studiul Faza 3 BOLD al lui Bylvay pentru tratamentul atreziei biliare și studiul global de fază 3 ASSERT pentru tratamentul sindromului Alagille.

Ron Cooper, președinte și CEO al Albireo, a declarat:" Aprobarea europeană a Bylvay marchează primul medicament din lume' aprobat pentru tratamentul bolilor hepatice colestatice ale copiilor în mai multe țări. De asemenea, marchează dezvoltarea Albireo ca companie comercială. O companie rară de boli hepatice în stadiul transformării. Mulțumim copiilor, familiilor, anchetatorilor, avocaților și angajaților PFIC pentru contribuțiile lor care au transformat speranțele în prima alegere de droguri din istoria comunității PFIC. Sperăm că Bylvay va fi disponibil în curând în Statele Unite și în alte țări din lume pentru a se asigura că persoanele cu această boală rară pot primi tratament."

PEDFIC 1& Datele studiilor clinice PEDFIC 2

Aprobarea UE de către Bylvay se bazează pe datele a 2 studii clinice (PEDFIC 1, PEDFIC 2), care este cel mai mare studiu clinic global de fază 3 pentru PFIC efectuat vreodată.

PEDFIC-1 este un studiu de fază 3 randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, iar rezultatele îndeplinesc obiectivul principal al cerințelor de reglementare din SUA și UE: Comparativ cu placebo, Bylvay a îmbunătățit semnificativ mâncărimea pielii (p=0,004) și a redus semnificativ reacție biliară acidă (SBA, p=0,003), bine tolerată și cu incidență foarte scăzută a diareei / mișcărilor intestinale frecvente (9,5% în grupul de tratament și 5,0% în grupul placebo).

PEDFIC-2 este un studiu de extensie de fază 3, deschis pe termen lung. Datele reafirmă eficacitatea puternică a lui Bylvay&# 39, arătând că la pacienții tratați timp de până la 48 de săptămâni, SBA este redusă continuu și persistent, evaluarea mâncărimii îmbunătățită, ficatul și creșterea. Indicatorii funcționali sunt încurajatori.

În aceste două studii, Bylvay a fost bine tolerat, iar diareea / mișcările intestinale frecvente au fost cele mai frecvente evenimente adverse gastrointestinale legate de tratament. Nu au apărut evenimente adverse grave legate de tratament.

În general, aceste studii au confirmat potențialul Bylvay ca primul tratament PFIC. PFIC este o boală devastatoare și este tratată în prezent cu intervenții chirurgicale, inclusiv transplant de ficat. Bylvay este un medicament sigur și eficient care va aduce modificări reale pacienților cu PFIC și familiilor acestora