Menarini Elzonris urmează să fie aprobat în UE: Tratamentul tumorilor cu celule dendritice cu plasmacitoid blastic (BPDCN)!

Grupul Menarini este o companie farmaceutică și de diagnosticare italiană privată. Recent, compania a anunțat că Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a emis o analiză pozitivă sugerând ca Elzonris (tagraxofusp) să fie aprobat ca terapie suplimentară pentru tratamentul de primă linie al blasticului plasmă Pacienți adulți cu tumoră cu celule dendritice citoide (BPDCN). BPDCN este o afecțiune malignă hematologică cu un prognostic foarte slab. Revizuirea pozitivă a CHMP se bazează pe cel mai mare studiu clinic prospectiv efectuat vreodată la pacienții cu BPDCN care nu au primit anterior tratament (tratament inițial) și care au primit anterior tratament (tratat).

Acum, opiniile CHMP vor fi transmise Comisiei Europene (CE) spre revizuire, care de obicei ia o decizie finală de revizuire în termen de 2 luni. Dacă este aprobat, Elzonris va deveni primul și singurul medicament pentru tratamentul BPDCN în Europa și va deveni și primul tratament CD123 aprobat din Europa.

Elcin Barker Ergun, CEO al Grupului Menarini, a declarat: „Opinia pozitivă de astăzi a CHMP este o etapă importantă pentru pacienții cu BPDCN din Europa. Acesta demonstrează angajamentul nostru ferm de a îmbunătăți viața pacienților cu cancer refractar. BPDCN este o boală rară și agresivă care în prezent nu are tratament aprobat în UE. Din acest motiv, suntem deosebit de încântați să putem oferi Elzonris pacienților cu BPDCN."

Elzonris este o terapie țintită pentru CD123, care a fost comercializată pentru prima dată de Stemline Therapeutics în Statele Unite. Compania face acum parte din Menarini Group. Potrivit condițiilor de achiziție, acționarii Stemline au primit un drept netransformabil sau valoros (CVR). După aprobarea Comisiei Europene, după finalizarea primei vânzări Elzonris în orice țară din UE-5, fiecare acționar va primi 1,00 USD în numerar pe acțiune.

Elzonris a fost aprobat de FDA din SUA în decembrie 2018 pentru tratamentul copiilor și adulților BPDCN cu vârsta de 2 ani și peste, inclusiv pacienții cu BPDNC care nu au primit tratament (naiv) și care au primit tratament (tratați). Merită menționat faptul că această aprobare face din Elzonris primul medicament aprobat pentru tratamentul BPDCN și primul medicament CD123 vizat aprobat.

BPDCN este o tumoare malignă hematologică agresivă și rară cu prognostic slab. Acesta este un domeniu de tratament cu nevoi medicale nesatisfăcute. Caracteristicile BPDCN pot fi similare cu unele boli sau pot fi diagnosticate greșit ca unele boli, inclusiv leucemia mieloidă acută (LMA), limfomul non-Hodgkin (LNH), leucemia limfocitară acută (LLA) și sindromul mielodisplazic Boala, mielogenă cronică leucemie (LMC) și alte tumori maligne cu manifestări cutanate. BPDCN se găsește de obicei în măduva osoasă și / sau piele și poate implica, de asemenea, ganglioni limfatici și organe interne. Diagnosticul BPDCN se bazează pe triada imunodiagnosticului CD123, CD4 și CD56. CD123 (IL-3R) este un marker cheie pentru identificarea BPDCN și o țintă care se dezvoltă rapid în diferite cercetări privind tratamentul cancerului.

Elzonris este o citotoxină direcționată de CD123, special concepută pentru ținta CD123. Medicamentul este o fuziune recombinantă a IL-3 umană și a toxinei difterice trunchiate (DT). Domeniul IL-3 poate converti fragmente citotoxice DT. Ghid pentru celulele tumorale care exprimă CD123. După ce a fost interiorizat de celulele tumorale, Elzonris poate inhiba ireversibil sinteza proteinelor și poate induce apoptoza celulei țintă.

În prezent, Elzonris este, de asemenea, evaluat în alte studii clinice pentru a trata alte indicații CD123-pozitive, inclusiv: leucemie mielomonocitară cronică (CMML), mielofibroză (MF) și alte indicații planificate.