Atrofie multi-sistem de droguri noi! FDA a acordat prima calificare rapidă pentru verdiperstat, un inhibitor oral al mieloperoxidazei!

Biohaven este o companie biofarmaceutică dedicată dezvoltării de noi medicamente pentru boli neurologice. La jumătatea acestei luni, a lansat pe piața americană medicamentul cu migrenă Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg). Aceasta este prima și singura formă de dozare a comprimatului de dezintegrare orală (ODT), cu acțiune rapidă, a antagonistului receptorului peptidă legată de gena (CGRP), utilizat pentru tratamentul acut al migrenei adulte (cu sau fără aură).

Recent, compania a anunțat că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acordat verdiperstat inhibitor de mieloperoxidază (MPO) pentru calificarea rapidă (FTD) pentru tratamentul atrofiei multiple a sistemului (MSA).

MSA este o boală neurodegenerativă fatală, cu evoluție rapidă, cu un timp mediu de la debut până la moartea de 6-10 ani. MSA poate provoca probleme de mișcare similare cu boala Parkinson 0010010 # 39; s (cum ar fi bradikinezie, rigiditate musculară, tremor și echilibru deficitar) și probleme funcționale involuntare, inclusiv controlul tensiunii arteriale, funcția vezicii urinare și digestie. În prezent, nu există remediu pentru MSA, este disponibilă doar terapie simptomatică.

FTD își propune să accelereze dezvoltarea și revizuirea rapidă a medicamentelor pentru bolile grave pentru a răspunde nevoilor medicale grave nesatisfăcute în domenii cheie. Obținerea calificărilor rapide pentru medicamente experimentale înseamnă că companiile farmaceutice pot interacționa cu FDA mai frecvent în timpul ampulei 0010010 ; Faza D. După depunerea cererilor de marketing, aceștia sunt eligibili pentru aprobarea accelerată și revizuirea priorităților, dacă îndeplinesc standardele relevante. În plus, acestea sunt, de asemenea, eligibile pentru revizuire.

Irfan Qureshi, vicepreședinte al neurologiei la Biohaven, a declarat: 0010010 quot; Suntem foarte mulțumiți de faptul că FDA a acordat verdiperstat calificare rapidă, evidențiind nevoile medicale mari nesatisfăcute la populația de pacienți cu MSA. Calificarea rapidă poate contribui la accelerarea dezvoltării verdiperstat ca fiind prima terapie care vizează încetinirea progresului acestei boli devastatoare. 0010010 quot;

Formula structurală chimică verdiperstat (Sursa: medchemexpress.cn)

verdiperstat a fost obținut de la AstraZeneca de Biohaven în septembrie 2018, iar codul de dezvoltare pentru AstraZeneca este AZD 3241. verdiperstat este un potențial inhibitor ireversibil al mieloperoxidazei (MPO) de primă clasă, oral, penetrant în creier. MPO este un factor cheie al stresului oxidativ patologic și al inflamației în creier. În Statele Unite și Uniunea Europeană, verdiperstat a primit statut de medicament orfan pentru tratamentul atrofiei multiple a sistemului (MSA). În plus, verdiperstat are potențialul de a trata alte boli legate de stresul oxidativ, inflamația și neurodegenerarea.

În studiile din faza I și faza II, mai mult de 250 voluntari sănătoși și pacienți au fost tratați cu verdiperstat. La pacienții cu MSA, o doză de până la 900 mg de două ori pe zi este de obicei tolerabilă. Rezultatele preliminare ale unui studiu în faza IIa la pacienții cu MSA au arătat că după {{2} săptămâni de tratament, pacienții care au primit placebo s-au deteriorat cu 4. 6 puncte în indicele principal de eficacitate (scala uniformă de scor MSA) , în timp ce primeau verdiperstat 300 mg doză BID și 600 mg doză BID de pacienți au arătat o ușoară scădere de 3. 7 puncte și 2. {{4 }} puncte respectiv. Imagistica PET a proteinei de translocare (TSPO) la pacienții cu boala Parkinson 0010010 # 39; s arată că verdiperstat poate reduce inflamația în regiunile cerebrale asociate cu boala. În plus, verdiperstat reduce semnificativ și activitatea MPO în sângele uman, care este un biomarker pentru ca medicamentul să se lege de ținta sa.

În prezent, Biohaven efectuează un studiu multi-țară M-STAR în faza III (NCT 03952806) pentru a evalua eficacitatea verdiperstat pentru MSA în aproximativ 50 centre clinice din Statele Unite și Europa. Compania lucrează de asemenea cu Spitalul General din Massachusetts pentru a planifica un studiu clinic pentru a evalua eficacitatea verdiperstat în tratarea sclerozei laterale amiotrofice (ALS).